Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a DNL747 értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél

2025. szeptember 17. frissítette: Sanofi

Multicentrikus, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, 1b. fázisú vizsgálat a DNL747 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje a DNL747 többszörös orális dózisának biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és farmakodinámiáját amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő alanyoknál, keresztezett elrendezésben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Bioclinica
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84124
        • PRA Health Sciences
  • Hollandia
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Hollandia, 2333
        • CHDR

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

21 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Kulcsfontosságú felvételi kritériumok (kettős vak rész):

  • Nem fogamzóképes nők és férfiak, 21-80 év
  • Hajlandóság és képesség a tanulmány minden aspektusának elvégzésére; a résztvevőnek képesnek kell lennie az értékelések elvégzésére egyedül vagy gondozó segítségével
  • Laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott (szórványos vagy családi) ALS diagnózisa az El Escorial World Federation of Neurology felülvizsgált kutatási diagnosztikai kritériumai szerint
  • Kevesebb, mint 3 év telt el a tünetek megjelenése óta
  • A kényszerített vitálkapacitás (FVC) >50% előre jelzett, a szűrést követő 30 napon belül mérve
  • Ha az alany jóváhagyott ALS-kezelést kap (riluzol és/vagy edaravone), a dózisoknak a szűrés előtt legalább 2 hónapig stabilnak kell lenniük, és az alany várhatóan stabil kezelési rendet fog alkalmazni a vizsgálat során.

Főbb kizárási kritériumok (kettős vak rész):

  • Klinikailag jelentős nem ALS típusú neurológiai rendellenesség (a frontális halántéklebeny demencia kivételével), beleértve, de nem kizárólagosan, izomdisztrófiát, gerincszűkületet, perifériás neuropátiát, öröklött neuropátiákat, AD, Parkinson-kórt, Lewy-test demenciát, vaszkuláris demenciát, Huntington-kór, epilepszia, szélütés, sclerosis multiplex, agydaganat vagy agyfertőzés vagy tályog
  • Bármely szervrendszer instabil vagy rosszul kontrollált társbetegségi folyamata, amely jelenleg aktív kezelést igényel, vagy a vizsgálat során valószínűleg a kezelés módosítását igényli

Kulcsfontosságú felvételi kritériumok (nyílt címkés kiterjesztés):

  • A vizsgálat kettős vak, keresztezéses részének mindkét periódusának sikeres befejezése
  • Laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott (sporadikus vagy családi) ALS folyamatos diagnosztizálása az El Escorial Neurológiai Világszövetség felülvizsgált kutatási diagnosztikai kritériumai szerint

Kulcsfontosságú kizárási feltételek (nyílt címkés kiterjesztés):

  • Laboratóriumi eltérések, fizikális vizsgálati leletek vagy mellékhatások, amelyeket a vizsgáló a vizsgálat kettős-vak részéből klinikailag szignifikánsnak ítélt meg, és amelyek a kettős-vak vizsgálati időszak részeként végzett utolsó követési látogatásig nem szűntek meg
  • Klinikailag jelentős neurológiai rendellenesség új diagnózisa (kivéve a frontális halántéklebeny demenciáját)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: DNL747 Első, placebo Másodszor
Drog: DNL747
Ismétlődő orális adag
Drog: Placebo
Ismétlődő orális adag
Kísérleti: Placebo először, DNL747 másodperc
Drog: DNL747
Ismétlődő orális adag
Drog: Placebo
Ismétlődő orális adag
Kísérleti: Nyílt kiterjesztés
Csak Hollandiában végezték.
Drog: DNL747
Ismétlődő orális adag

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Kezeléssel előidézett nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő alanyok száma
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap
Klinikailag jelentős neurológiai vizsgálati eltérésekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap
Laboratóriumi vizsgálati eltérésekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A DNL747 maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Cmax) farmakokinetikai mértéke
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap
A DNL747 maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Tmax) eléréséig eltelt idő farmakokinetikai mértéke
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap
A DNL747 plazma gyógyszerkoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület farmakokinetikai mértéke
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap
Farmakokinetikai terminális diszpozíciós sebességi állandó (λz) a DNL747 megfelelő t1/2 értékével
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap
A DNL747 CSF-koncentrációinak farmakokinetikai mérése
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap
A pS166 farmakodinámiás mérése PBMC-ben
Időkeret: Randomizálás – 86. nap
Randomizálás – 86. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Együttműködők

Denali Therapeutics Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. június 18.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. június 18.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 27.

Első közzététel (Tényleges)

2018. november 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. szeptember 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 17.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TDR16536
  • DNLI-D-0003 (Egyéb azonosító: Denali Therapeutics Inc.)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Klinikai vizsgálatok a DNL747

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mozambique

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel