Studie om DNL747 te evalueren bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose

Belangrijkste opnamecriteria (dubbelblind deel):

• Vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen en mannen in de leeftijd van 21-80 jaar
• Bereidheid en bekwaamheid om alle aspecten van de studie af te ronden; De deelnemer moet in staat zijn om beoordelingen alleen of met hulp van een verzorger uit te voeren
• Diagnose van door laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve (sporadische of familiale) ALS volgens de El Escorial World Federation of Neurology herziene diagnostische onderzoekscriteria
• Minder dan 3 jaar na het ontstaan ​​van de symptomen
• Geforceerde vitale capaciteit (FVC) >50% voorspeld gemeten binnen 30 dagen na screening
• Als de proefpersoon goedgekeurde ALS-behandelingen krijgt (riluzol en/of edaravone), moeten de doses ≥2 maanden voorafgaand aan de screening stabiel zijn en wordt verwacht dat de proefpersoon gedurende de hele studie op een stabiel regime blijft

Belangrijkste uitsluitingscriteria (dubbelblind deel):

• Geschiedenis van een klinisch significante niet-ALS neurologische aandoening (anders dan frontale temporale kwabdementie), waaronder, maar niet beperkt tot, spierdystrofie, spinale stenose, perifere neuropathie, erfelijke neuropathieën, AD, de ziekte van Parkinson, Lewy body dementie, vasculaire dementie, Ziekte van Huntington, epilepsie, beroerte, multiple sclerose, hersentumor of herseninfectie of abces
• Onstabiel of slecht gecontroleerd comorbide ziekteproces van elk orgaansysteem dat momenteel actieve behandeling vereist of waarschijnlijk aanpassing van de behandeling tijdens het onderzoek nodig heeft

Belangrijkste opnamecriteria (Open-Label-extensie):

• Succesvolle afronding van beide periodes van het dubbelblinde, cross-over deel van het onderzoek
• Voortdurende diagnose van door laboratorium ondersteunde waarschijnlijke, waarschijnlijke of definitieve (sporadische of familiale) ALS volgens de El Escorial World Federation of Neurology herziene diagnostische onderzoekscriteria

Belangrijkste uitsluitingscriteria (Open-Label-extensie):

• Aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, bevindingen van lichamelijk onderzoek of bijwerkingen waarvan door de onderzoeker uit het dubbelblinde deel van het onderzoek is vastgesteld dat ze klinisch significant zijn en die niet zijn verdwenen tijdens het laatste vervolgbezoek als onderdeel van de dubbelblinde onderzoeksperiode
• Nieuwe diagnose van klinisch significante neurologische aandoening (anders dan frontale temporale kwabdementie)