- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03757351
Estudio para evaluar DNL747 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica
11 de mayo de 2022 actualizado por: Sanofi
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de fase 1b para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de DNL747 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de múltiples dosis orales de DNL747 en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica en un diseño cruzado.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Bioclinica
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84124
- PRA Health Sciences
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-
-
-
South Holland
-
Leiden, South Holland, Países Bajos, 2333
- CHDR
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
21 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión clave (parte doble ciego):
- Mujeres en edad fértil y hombres, de 21 a 80 años
- Voluntad y capacidad para completar todos los aspectos del estudio; el participante debe ser capaz de completar las evaluaciones solo o con la ayuda de un cuidador
- Diagnóstico de ELA probable, probable o definitiva (esporádica o familiar) respaldada por laboratorio de acuerdo con los criterios de diagnóstico de investigación revisados de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial
- Menos de 3 años desde el inicio de los síntomas
- Capacidad vital forzada (FVC) > 50 % del valor teórico medido dentro de los 30 días posteriores a la selección
- Si el sujeto está tomando tratamientos ALS aprobados (riluzol y/o edaravona), las dosis deben ser estables durante ≥2 meses antes de la selección y se espera que el sujeto permanezca en un régimen estable durante todo el estudio
Criterios clave de exclusión (parte doble ciego):
- Antecedentes de un trastorno neurológico clínicamente significativo no relacionado con la ELA (que no sea la demencia del lóbulo temporal frontal), que incluye, entre otros, distrofia muscular, estenosis espinal, neuropatía periférica, neuropatías hereditarias, EA, enfermedad de Parkinson, demencia con cuerpos de Lewy, demencia vascular, Enfermedad de Huntington, epilepsia, accidente cerebrovascular, esclerosis múltiple, tumor cerebral o infección o absceso cerebral
- Proceso de enfermedad comórbida inestable o mal controlado de cualquier sistema orgánico que actualmente requiera tratamiento activo o que probablemente requiera un ajuste del tratamiento durante el estudio
Criterios de inclusión clave (extensión de etiqueta abierta):
- Finalización exitosa de ambos períodos de la parte cruzada doble ciego del estudio
- Diagnóstico continuo de ELA probable, probable o definitiva (esporádica o familiar) respaldada por laboratorio de acuerdo con los criterios de diagnóstico de investigación revisados de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial
Criterios clave de exclusión (extensión de etiqueta abierta):
- Presencia de anormalidades de laboratorio, hallazgos del examen físico o eventos adversos determinados como clínicamente significativos por el investigador de la parte doble ciego del estudio que no se han resuelto en la visita de seguimiento final como parte del período del estudio doble ciego
- Nuevo diagnóstico de trastorno neurológico clínicamente significativo (distinto de la demencia del lóbulo temporal frontal)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: DOBLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
EXPERIMENTAL: DNL747 Primero, Placebo Segundo
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Dosis oral repetida
Dosis oral repetida
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EXPERIMENTAL: Placebo primero, DNL747 segundo
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Dosis oral repetida
Dosis oral repetida
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EXPERIMENTAL: Extensión de etiqueta abierta
Realizado solo en los Países Bajos.
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Dosis oral repetida
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
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Aleatorización - Día 86
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Número de sujetos con anomalías en el examen neurológico clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
|
Aleatorización - Día 86
|
Número de sujetos con anomalías en las pruebas de laboratorio
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
|
Aleatorización - Día 86
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Medida farmacocinética de la concentración plasmática máxima observada (Cmax) de DNL747
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
|
Aleatorización - Día 86
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Medida farmacocinética del tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de DNL747
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
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Aleatorización - Día 86
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Medida farmacocinética del área bajo la curva de concentración-tiempo del fármaco en plasma (AUC) de DNL747
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
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Aleatorización - Día 86
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Constante de tasa de disposición terminal farmacocinética (λz) con el t1/2 respectivo de DNL747
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
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Aleatorización - Día 86
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Medida farmacocinética de las concentraciones en LCR de DNL747
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
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Aleatorización - Día 86
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Medida farmacodinámica de pS166 en PBMC
Periodo de tiempo: Aleatorización - Día 86
|
Aleatorización - Día 86
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
14 de diciembre de 2018
Finalización primaria (ACTUAL)
18 de junio de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
18 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
28 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
12 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de mayo de 2022
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- TDR16536
- DNLI-D-0003 (OTRO: Denali Therapeutics Inc.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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