Studie for å evaluere DNL747 hos personer med amyotrofisk lateral sklerose

Viktige inkluderingskriterier (dobbeltblinddel):

• Kvinner i ikke-fertil alder og menn i alderen 21-80 år
• Vilje og evne til å fullføre alle aspekter av studiet; Deltakeren skal være i stand til å gjennomføre vurderinger enten alene eller med hjelp av en omsorgsperson
• Diagnose av laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller bestemt (sporadisk eller familiær) ALS i henhold til El Escorial World Federation of Neurology reviderte forskningsdiagnostiske kriterier
• Mindre enn 3 år siden symptomdebut
• Forsert vitalkapasitet (FVC) >50 % forutsagt målt innen 30 dager etter screening
• Hvis forsøkspersonen tar godkjente ALS-behandlinger (riluzol og/eller edaravon), må dosene være stabile i ≥2 måneder før screening, og forsøkspersonen forventes å holde seg på et stabilt regime gjennom hele studien

Nøkkelekskluderingskriterier (dobbeltblinddel):

• Anamnese med en klinisk signifikant ikke-ALS nevrologisk lidelse (annet enn frontal tinninglapp demens), inkludert, men ikke begrenset til, muskeldystrofi, spinal stenose, perifer nevropati, arvelige nevropatier, AD, Parkinsons sykdom, Lewy body demens, vaskulær demens, Huntingtons sykdom, epilepsi, hjerneslag, multippel sklerose, hjernesvulst eller hjerneinfeksjon eller abscess
• Ustabil eller dårlig kontrollert komorbid sykdomsprosess i ethvert organsystem som for tiden krever aktiv behandling eller sannsynligvis vil kreve behandlingsjustering under studien

Nøkkelinkluderingskriterier (åpen etikettutvidelse):

• Vellykket gjennomføring av begge periodene av den dobbeltblinde, crossover-delen av studien
• Fortsatt diagnose av laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller bestemt (sporadisk eller familiær) ALS i henhold til El Escorial World Federation of Neurology reviderte forskningsdiagnostiske kriterier

Nøkkelekskluderingskriterier (åpen etikettutvidelse):

• Tilstedeværelse av laboratorieavvik, funn av fysiske undersøkelser eller bivirkninger som er fastslått å være klinisk signifikante av etterforskeren fra den dobbeltblinde delen av studien som ikke er løst ved det siste oppfølgingsbesøket som en del av den dobbeltblindede studieperioden
• Ny diagnose av klinisk signifikant nevrologisk lidelse (annet enn frontal tinninglapp demens)