Studie för att utvärdera DNL747 hos personer med amyotrofisk lateralskleros

Viktiga inkluderingskriterier (dubbelblind del):

• Kvinnor i icke fertil ålder och män i åldern 21-80 år
• Vilja och förmåga att slutföra alla aspekter av studien; deltagaren ska kunna genomföra bedömningar antingen ensam eller med hjälp av en vårdgivare
• Diagnos av laboratoriestödd sannolik, sannolik eller bestämd (sporadisk eller familjär) ALS enligt El Escorial World Federation of Neurology reviderade forskningsdiagnostiska kriterier
• Mindre än 3 år sedan symtomdebut
• Forcerad vitalkapacitet (FVC) >50 % förutspått mätt inom 30 dagar efter screening
• Om patienten tar godkända ALS-behandlingar (riluzol och/eller edaravon), måste doserna vara stabila i ≥2 månader före screening och patienten förväntas hålla sig på en stabil regim under hela studien

Viktiga uteslutningskriterier (dubbelblind del):

• Historik av en kliniskt signifikant neurologisk störning som inte är ALS (annat än frontal tinninglobsdemens), inklusive, men inte begränsat till, muskeldystrofi, spinal stenos, perifer neuropati, ärftliga neuropatier, AD, Parkinsons sjukdom, Lewy-kroppsdemens, vaskulär demens, Huntingtons sjukdom, epilepsi, stroke, multipel skleros, hjärntumör eller hjärninfektion eller abscess
• Instabil eller dåligt kontrollerad komorbid sjukdomsprocess i något organsystem som för närvarande kräver aktiv behandling eller sannolikt kräver behandlingsjustering under studien

Viktiga inkluderingskriterier (öppet etiketttillägg):

• Framgångsrikt slutförande av båda perioderna av den dubbelblinda, crossover-delen av studien
• Fortsatt diagnos av laboratoriestödd sannolik, trolig eller bestämd (sporadisk eller familjär) ALS enligt El Escorial World Federation of Neurology reviderade forskningsdiagnostiska kriterier

Viktiga uteslutningskriterier (open-label-tillägg):

• Förekomst av laboratorieavvikelser, fynd av fysisk undersökning eller biverkningar som bedömts vara kliniskt signifikanta av utredaren från den dubbelblinda delen av studien som inte har lösts vid det sista uppföljningsbesöket som en del av den dubbelblinda studieperioden
• Ny diagnos av kliniskt signifikant neurologisk störning (annat än frontal temporallobsdemens)