Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DNL747:n arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

keskiviikko 17. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sanofi

Monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, vaiheen 1b tutkimus DNL747:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida DNL747:n useiden oraalisten annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Alankomaat, 2333
        • CHDR
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Bioclinica
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84124
        • PRA Health Sciences

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

21 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Keskeiset sisällyttämiskriteerit (kaksoissokea osa):

  • Naiset, jotka eivät ole raskaana, ja miehet, iältään 21-80 vuotta
  • Halu ja kyky suorittaa kaikki tutkimuksen osa-alueet; Osallistujan tulee kyetä suorittamaan arvioinnit joko yksin tai hoitajan avulla
  • Laboratorioiden tukeman todennäköisen, todennäköisen tai lopullisen (satunnaisen tai familiaalisen) ALS:n diagnoosi El Escorial World Federation of Neurologyn tarkistettujen tutkimuksen diagnostisten kriteerien mukaisesti
  • Alle 3 vuotta oireiden alkamisesta
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) >50 % ennustettuna mitattuna 30 päivän sisällä seulonnasta
  • Jos koehenkilö saa hyväksyttyjä ALS-hoitoja (rilutsoli ja/tai edaravoni), annosten on oltava vakaita ≥ 2 kuukautta ennen seulontaa ja potilaan odotetaan pysyvän vakaalla hoito-ohjelmalla koko tutkimuksen ajan.

Keskeiset poissulkemiskriteerit (kaksoissokko osa):

  • Aiemmin kliinisesti merkittävä ei-ALS-neurologinen häiriö (muu kuin frontaalinen ohimolohkodementia), mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, lihasdystrofia, selkäydinahtauma, perifeerinen neuropatia, perinnölliset neuropatiat, AD, Parkinsonin tauti, Lewyn kehon dementia, vaskulaarinen dementia, Huntingtonin tauti, epilepsia, aivohalvaus, multippeliskleroosi, aivokasvain tai aivotulehdus tai paise
  • Epästabiili tai huonosti hallittu rinnakkaissairausprosessi missä tahansa elinjärjestelmässä, joka tällä hetkellä vaatii aktiivista hoitoa tai todennäköisesti tarvitsee hoidon säätämistä tutkimuksen aikana

Keskeiset sisällyttämiskriteerit (Open Label -laajennus):

  • Tutkimuksen kaksoissokkoutetun osan molempien jaksojen onnistunut loppuun saattaminen
  • Laboratorioiden tukeman todennäköisen, todennäköisen tai määrätyn (satunnaisen tai familiaalisen) ALS:n jatkuva diagnoosi El Escorial World Federation of Neurologyn tarkistettujen diagnostisten kriteerien mukaisesti

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit (Open Label -laajennus):

  • Laboratoriopoikkeavuuksia, fyysisen tutkimuksen löydöksiä tai kliinisesti merkittäviksi määrittämiä haittavaikutuksia tutkimuksen kaksoissokkoutetussa osassa, jotka eivät ole korjanneet viimeiseen seurantakäyntiin osana kaksoissokkotutkimusjaksoa
  • Uusi diagnoosi kliinisesti merkittävästä neurologisesta häiriöstä (muu kuin otsalohkodementia)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DNL747 Ensimmäinen, lumelääke toinen
Lääke: DNL747
Toistuva oraalinen annos
Lääke: Plasebo
Toistuva oraalinen annos
Kokeellinen: Plasebo ensin, DNL747 Second
Lääke: DNL747
Toistuva oraalinen annos
Lääke: Plasebo
Toistuva oraalinen annos
Kokeellinen: Avoimen pidennys
Suoritetaan vain Alankomaissa.
Lääke: DNL747
Toistuva oraalinen annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kohteiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86
Koehenkilöiden lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä neurologisia poikkeavuuksia
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86
Koehenkilöiden määrä, joilla on poikkeavuuksia laboratoriotesteissä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
DNL747:n suurimman havaitun plasmapitoisuuden (Cmax) farmakokineettinen mitta
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86
DNL747:n suurimman havaitun plasmapitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen kuluvan ajan farmakokineettinen mitta
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86
DNL747:n plasman lääkepitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla olevan alueen farmakokineettinen mitta
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86
Farmakokineettinen terminaalinen disposition nopeusvakio (λz) vastaavalla DNL747:n t1/2:lla
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86
DNL747:n CSF-pitoisuuksien farmakokineettinen mitta
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86
PS166:n farmakodynaaminen mitta PBMC:issä
Aikaikkuna: Satunnaistaminen - Päivä 86
Satunnaistaminen - Päivä 86

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Yhteistyökumppanit

Denali Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 14. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 18. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 27. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 22. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TDR16536
  • DNLI-D-0003 (Muu tunniste: Denali Therapeutics Inc.)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset DNL747

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa