Studie zur Bewertung von DNL747 bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose

Wichtige Einschlusskriterien (doppelblinder Teil):

• Frauen im nicht gebärfähigen Alter und Männer im Alter von 21-80 Jahren
• Bereitschaft und Fähigkeit, alle Aspekte des Studiums zu absolvieren; Der Teilnehmer sollte in der Lage sein, die Beurteilung entweder alleine oder mit Hilfe einer Betreuungsperson durchzuführen
• Diagnose einer laborgestützten wahrscheinlichen, wahrscheinlichen oder eindeutigen (sporadischen oder familiären) ALS gemäß den überarbeiteten diagnostischen Forschungskriterien der El Escorial World Federation of Neurology
• Weniger als 3 Jahre seit Beginn der Symptome
• Forcierte Vitalkapazität (FVC) > 50 % des Sollwerts, gemessen innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
• Wenn der Proband zugelassene ALS-Behandlungen (Riluzol und/oder Edaravon) einnimmt, müssen die Dosen vor dem Screening für ≥ 2 Monate stabil sein, und es wird erwartet, dass der Proband während der gesamten Studie ein stabiles Regime beibehält

Wichtige Ausschlusskriterien (doppelblinder Teil):

• Vorgeschichte einer klinisch signifikanten nicht-ALS-neurologischen Störung (außer frontaler Temporallappen-Demenz), einschließlich, aber nicht beschränkt auf Muskeldystrophie, Spinalkanalstenose, periphere Neuropathie, erbliche Neuropathien, AD, Parkinson-Krankheit, Lewy-Körperchen-Demenz, vaskuläre Demenz, Huntington-Krankheit, Epilepsie, Schlaganfall, Multiple Sklerose, Gehirntumor oder Gehirninfektion oder -abszess
• Instabiler oder schlecht kontrollierter komorbider Krankheitsprozess eines Organsystems, das derzeit eine aktive Behandlung erfordert oder wahrscheinlich eine Behandlungsanpassung während der Studie erfordert

Wichtige Einschlusskriterien (Open-Label-Erweiterung):

• Erfolgreicher Abschluss beider Perioden des doppelblinden Crossover-Studienteils
• Fortgesetzte Diagnose einer laborgestützten wahrscheinlichen, wahrscheinlichen oder eindeutigen (sporadischen oder familiären) ALS gemäß den überarbeiteten diagnostischen Forschungskriterien der El Escorial World Federation of Neurology

Wichtige Ausschlusskriterien (Open-Label-Erweiterung):

• Vorhandensein von Laboranomalien, körperlichen Untersuchungsbefunden oder UE, die vom Prüfarzt aus dem doppelblinden Teil der Studie als klinisch signifikant eingestuft wurden und sich bis zum letzten Nachsorgebesuch im Rahmen des doppelblinden Studienzeitraums nicht behoben haben
• Neue Diagnose einer klinisch signifikanten neurologischen Störung (außer frontaler Temporallappen-Demenz)