Studio per valutare DNL747 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica

Criteri chiave di inclusione (parte in doppio cieco):

• Donne in età non fertile e uomini di età compresa tra 21 e 80 anni
• Disponibilità e capacità di completare tutti gli aspetti dello studio; il partecipante dovrebbe essere in grado di completare le valutazioni da solo o con l'aiuto di un caregiver
• Diagnosi di SLA probabile, probabile o definita (sporadica o familiare) supportata dal laboratorio secondo i criteri diagnostici di ricerca rivisti della El Escorial World Federation of Neurology
• Meno di 3 anni dall'insorgenza dei sintomi
• Capacità vitale forzata (FVC) >50% del previsto misurata entro 30 giorni dallo screening
• Se il soggetto sta assumendo trattamenti approvati per la SLA (riluzolo e/o edaravone), le dosi devono essere stabili per ≥2 mesi prima dello screening e si prevede che il soggetto mantenga un regime stabile per tutto lo studio

Criteri chiave di esclusione (parte in doppio cieco):

• Storia di un disturbo neurologico non SLA clinicamente significativo (diverso dalla demenza del lobo temporale frontale), inclusi, ma non limitati a, distrofia muscolare, stenosi spinale, neuropatia periferica, neuropatie ereditarie, AD, morbo di Parkinson, demenza a corpi di Lewy, demenza vascolare, Malattia di Huntington, epilessia, ictus, sclerosi multipla, tumore al cervello o infezione o ascesso cerebrale
• Processo di malattia in comorbidità instabile o scarsamente controllato di qualsiasi sistema di organi che attualmente richiede un trattamento attivo o che potrebbe richiedere un aggiustamento del trattamento durante lo studio

Criteri chiave di inclusione (estensione in aperto):

• Completamento con successo di entrambi i periodi della parte in doppio cieco e crossover dello studio
• Diagnosi continuativa di SLA probabile, probabile o definita (sporadica o familiare) supportata dal laboratorio secondo i criteri diagnostici di ricerca rivisti della El Escorial World Federation of Neurology

Principali criteri di esclusione (estensione in aperto):

• Presenza di anomalie di laboratorio, risultati dell'esame obiettivo o eventi avversi determinati clinicamente significativi dallo sperimentatore dalla parte in doppio cieco dello studio che non si sono risolti entro la visita di follow-up finale come parte del periodo di studio in doppio cieco
• Nuova diagnosi di disturbo neurologico clinicamente significativo (diverso dalla demenza del lobo temporale frontale)