Badanie oceniające DNL747 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Kluczowe kryteria włączenia (część z podwójnie ślepą próbą):

• Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni w wieku 21-80 lat
• Chęć i zdolność do ukończenia wszystkich aspektów studiów; uczestnik powinien być w stanie przeprowadzić ocenę samodzielnie lub z pomocą opiekuna
• Diagnoza potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub określonego (sporadicznego lub rodzinnego) ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami diagnostycznymi badań Światowej Federacji Neurologii El Escorial
• Mniej niż 3 lata od wystąpienia objawów
• Natężona pojemność życiowa (FVC) >50% wartości przewidywanej, mierzona w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
• Jeśli pacjent przyjmuje zatwierdzone leczenie ALS (riluzol i/lub edarawon), dawki muszą być stabilne przez ≥2 miesiące przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pacjent będzie stosował stabilny schemat przez całe badanie

Kluczowe kryteria wykluczenia (część podwójnie zaślepiona):

• Klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż ALS w wywiadzie (inne niż otępienie płata skroniowego czołowego), w tym między innymi dystrofia mięśniowa, zwężenie kanału kręgowego, neuropatia obwodowa, neuropatie dziedziczne, AD, choroba Parkinsona, otępienie z ciałami Lewy'ego, otępienie naczyniowe, Choroba Huntingtona, padaczka, udar, stwardnienie rozsiane, guz mózgu lub infekcja lub ropień mózgu
• Niestabilny lub słabo kontrolowany współistniejący proces chorobowy dowolnego układu narządów, który obecnie wymaga aktywnego leczenia lub prawdopodobnie będzie wymagał dostosowania leczenia w trakcie badania

Kluczowe kryteria włączenia (rozszerzenie Open-Label):

• Pomyślne ukończenie obu okresów podwójnie ślepej, krzyżowej części badania
• Kontynuacja diagnozy laboratoryjnej prawdopodobnej, prawdopodobnej lub określonej (sporadycznej lub rodzinnej) ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami diagnostycznymi badań Światowej Federacji Neurologii El Escorial

Kluczowe kryteria wykluczenia (rozszerzenie Open-Label):

• Obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, wyników badania fizykalnego lub zdarzeń niepożądanych określonych przez badacza jako istotne klinicznie w części badania prowadzonej metodą podwójnie ślepej próby, które nie ustąpiły podczas ostatniej wizyty kontrolnej w ramach okresu badania prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby
• Nowa diagnoza klinicznie istotnego zaburzenia neurologicznego (innego niż otępienie w płacie czołowym skroniowym)