Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, studie fostamatinibu disodného v léčbě wAIHA
23. května 2023 aktualizováno: Rigel Pharmaceuticals
Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, studie fostamatinibu disodného v léčbě autoimunitní hemolytické anémie s teplými protilátkami
Primárním cílem této studie je posoudit účinnost fostamatinibu u subjektů s autoimunitní hemolytickou anémií s teplými protilátkami (wAIHA).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
90
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4201
- Princess Alexandra Hospital - Cancer Trials Unit
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgie, 2060
- Ziekenhuis Network Antwerp, Stuivenberg
-
Edegem, Belgie, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Hematologie
-
Sint-Niklaas, Belgie, 9100
- AZ Nikolaas
-
-
-
-
-
Pleven, Bulharsko, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr Georgi Stranski EAD, Pleven, Clinic of Clinical Haematology
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Alexandrovska' EAD, Clinic of Clinical Haematology
-
Sofia, Bulharsko, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sv. Ivan Rilski' EAD, Clinic of Clinical Hematology, Department of Clinical Hematology
-
Sofia, Bulharsko, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD, Sofia, Clinic of Clinical Haematology
-
Varna, Bulharsko, 9010
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Marina' EAD, Varna, Clinic of Clinical Haematology
-
-
-
-
-
Vitebsk, Bělorusko, 210037
- Vitebsk Regional Clinical Hospital
-
Vitebsk, Bělorusko, 210603
- Vitebsk Regional Clinical Oncology Dispensary
-
-
-
-
-
Aalborg, Dánsko, 9000
- Aalborg University Hopital
-
Aarhus N, Dánsko, 8200
- Aarhus University Hospital - Dept of Hematology
-
Herlev, Dánsko, DK-2730
- Herlev and Gentofte Hospital
-
-
-
-
-
Angers, Francie, 49100
- CHU Angers
-
Caen, Francie, 14033
- Institut d'hématologie de Basse Normandie, CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, Francie, 63003
- CHU Estaing - Chirurgie digestive et Médecine interne
-
Créteil, Francie, 94000
- CHU Henri Mondor
-
Paris, Francie, 75012
- Hôpital Saint Antoine
-
Pessac, Francie, 33603
- CHU de Bordeaux - GH Sud- Hôpital Haut Lévêque Service Médecine Interne et Maladies Infectieuses
-
Toulouse, Francie, 31100
- CHU Toulouse, IUCT Oncopôle
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzie, 0186
- ltd Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi, Gruzie, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre, Tbilisi
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Brescia, Itálie, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia, Ematologia UOC
-
Milano, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - UO Ematologia
-
Novara, Itálie, 28100
- SCDU Ematologia AOU "Maggiore della Carità"
-
Trieste, Itálie, 34125
- Ospedale Maggiore, SC Ematologia - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
-
Vicenza, Itálie, 36100
- ULSS8 Berica Ospedale San Bortolo - Unità Operativa Complessa di Ematologia
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences- McMaster University Medical Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1083
- Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I.sz. Belgyógyászati Klinika, Haematológiai Osztály,
-
Nyíregyháza, Maďarsko, 4400
- Szabolcs-Szatmár- Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház, Jósa András Oktatókórház
-
Pécs, Maďarsko, 7624
- Pécsi Tudományegyetem, Klinikai Központ, I.számú Belgyógyászati Klinikai, Hematológiai Tanszék
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5021
- Haukeland University Hospital
-
Grålum, Norsko, 1714
- Østfold Hopital
-
Ålesund, Norsko, 6017
- Ålesund Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Leipzig, Německo, 04103
- University of Leipzig Medical Center, Medical Department I - Haematology and Cell Therapy, Medical Oncology, Hemophilia
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Universitätsklinik Innsbruck - Innere Medizin V
-
Salzburg, Rakousko, 5020
- Universitätsklinikum Salzburg, 3.Medizin/Onkologie
-
Vienna, Rakousko, 1140
- Hanusch-Krankenhaus
-
Wien, Rakousko, 1090
- Medizinsche Universität Wien
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 030171
- Coltea Clinical Hospital
-
Bucharest, Rumunsko, 050098
- Emergency University Hospital Bucharest
-
Cluj-Napoca, Rumunsko, 400015
- "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology Cluj-Napoca
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 125167
- National Research Center for Hematology
-
Moscow, Ruská Federace, 125284
- Botkin Moscow City Clinical Hospital
-
Moscow, Ruská Federace, 129301
- State Budgetary Healthcare Institution of Moscow city "City Clinical Hospital No 40 Department of Healthcare of Moscow city"
-
Novosibirsk, Ruská Federace, 630051
- State Budgetary Healthcare Institution of Novosibirsk Region "City Clinical Hospital №2"
-
Sochi, Ruská Federace, 354057
- State Budgetary Healthcare Institution Oncology Dispensary No. 2 of the Ministry of Health of the Krasnodar Territory
-
Tomsk, Ruská Federace, 634063
- Regional State Autonomous Healthcare Institution "Tomsk Regional Clinical Hospital"
-
-
-
-
-
Liverpool, Spojené království, L7 8XP
- Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre, Royal Liverpool University Hospital, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království
- Hammersmith Hospital
-
London, Spojené království
- The Royal London Hospital, Bart's Health NHS Trust
-
West Bromwich, Spojené království, B71 4HJ
- Sandwell and West Birmingham NHS Trust
-
-
Kent
-
Canterbury, Kent, Spojené království, CT1 3NG
- East Kent Haemophilia Centre, Kent and Canterbury Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Spojené státy, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85711
- Arizona Oncology Associates, PC--HOPE Division
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Moores UC San Diego Cancer Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Harbor UCLA - Lundquist Institute
-
Whittier, California, Spojené státy, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Colorado
-
Greeley, Colorado, Spojené státy, 80538
- Banner MD Anderson Cancer Center at North Colorado Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Georgetown University - Lombardi Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32256
- Cancer Specialists of North Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Piedmont Cancer Institute
-
-
Illinois
-
Chicago Ridge, Illinois, Spojené státy, 60415
- Affiliated Oncologists
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- John Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89169
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Clayton, North Carolina, Spojené státy, 27520
- Duke Cancer Network
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
- Texas Oncology - Baylor Research Institute
-
Webster, Texas, Spojené státy, 77598
- Clear Lake Specialties, Research Dept.
-
-
Washington
-
Olympia, Washington, Spojené státy, 98506
- American Oncology Network Vista Oncology Division
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Swedish Cancer Institute
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
Stevens Point, Wisconsin, Spojené státy, 54482
- Marshfield Clinic Cancer Center - Stevens Point
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11080
- University Hospital Medical Center "Bezanijska Kosa", Department of Hematology
-
Niš, Srbsko, 18000
- Clinical Center Nis, Clinic for Hematology
-
Novi Sad, Srbsko, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina, Clinic for Hematology
-
-
-
-
-
Cherkasy, Ukrajina, 18009
- Cherkasy Regional Oncology Dispensary, Hematology Center
-
Dnipro, Ukrajina, 49102
- City Clinical Hospital № 4, Hematology Center
-
Kyiv, Ukrajina, 04112
- Kyiv City Clinical Hospital №9, hematology department №1
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno Interni hematologicka a onkologicka klinika
-
Ostrava, Česko, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava Klinika hematoonkologie
-
Praha, Česko, 128 00
- Ustav Hematologie A Krevni Transfuze
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Maranon
-
Sevilla, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Servicio de Hematología
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 100 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt musí mít diagnózu primární nebo sekundární waIHA, jak je dokumentováno pozitivním přímým antiglobulinovým testem (DAT) specifickým pro anti-IgG nebo anti-IgA.
- Selhal nebo netoleroval alespoň jeden předchozí léčebný režim wAIHA, včetně steroidů, rituximabu, azathioprinu, cyklofosfamidu, cyklosporinu, MMF, danazolu, vinkristinu, ESA nebo splenektomie (foláty, železo nebo jiné doplňky nesplňují toto kritérium).
- Mít haptoglobin ULN nebo laktátdehydrogenázu (LDH) >ULN.
- Při screeningu musí být hladina hemoglobinu u subjektu ≤ 9 g/dl NEBO pokud je hodnota hemoglobinu > 9 g/dl a
- Muž nebo žena ve věku nejméně 18 let při screeningu.
- Karnofského výkonnostní stav (KPS) ≥70.
- Současná léčba wAIHA u subjektu může sestávat z nejvýše dvou z následujících látek: azathioprin, steroidy, ESA, mykofenolát mofetil, dapson nebo danazol ve stabilní dávce
Kritéria vyloučení:
- Subjekt s jinými typy AIHA (např. chladová protilátka AIHA, syndrom studených aglutininů, smíšený typ AIHA nebo paroxysmální studená hemoglobinurie).
- Subjekt má AIHA sekundární k autoimunitnímu onemocnění, včetně systémového lupus erythematodes (SLE), nebo lymfoidní malignitu, pokud základní onemocnění není stabilní nebo není dobře kontrolováno současnou léčbou, podle lékařského úsudku zkoušejícího.
- Subjekt má nekontrolovanou nebo špatně kontrolovanou hypertenzi, definovanou jako systolický krevní tlak ≥135 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥85 mmHg, bez ohledu na to, zda subjekt dostává antihypertenzní léčbu či nikoli.
- Subjekt má jednu nebo více z následujících laboratorních abnormalit při screeningu: počet neutrofilů
- Má zdokumentovanou aktivní infekci hepatitidou B nebo hepatitidou C nebo infekci HIV.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Fostamatinib
Počáteční dávka je 100 mg perorálně (PO) dvakrát denně (bid).
Ve 4. týdnu bude dávka zvýšena na fostamatinib 150 mg PO 2x denně, pokud subjekty podle názoru zkoušejícího adekvátně tolerovaly studované léčivo.
|
Fostamatinib (100 mg PO bid nebo 150 mg PO bid) Pokud jsou pozorovány nežádoucí účinky omezující dávku, lze dávku kdykoli snížit na tak nízkou dávku, jako je fostamatinib 100 mg PO qd nebo odpovídající placebo.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Počáteční dávka je 100 mg perorálně (PO) dvakrát denně (bid).
V týdnu 4 bude dávka zvýšena na placebo 150 mg PO dvakrát denně, pokud subjekty podle názoru výzkumníka adekvátně tolerovaly studované léčivo.
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Trvalá hemoglobinová odezva
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl subjektů dosahujících hladiny hemoglobinu ≥ 10 g/dl se zvýšením hladiny hemoglobinu ≥ 2 g/dl oproti výchozí hodnotě při 3 po sobě jdoucích dostupných návštěvách během 24týdenního léčebného období.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hemoglobinová odpověď do 24. týdne
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl subjektů s hemoglobinovou odpovědí do 24. týdne.
|
24 týdnů
|
|
Změna hladiny hemoglobinu oproti výchozí hodnotě 2 g/dl nebo vyšší
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl subjektů se změnou hladiny hemoglobinu oproti výchozí hodnotě 2 g/dl nebo vyšší.
|
24 týdnů
|
|
Změna hemoglobinu od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna průměrné hodnoty hemoglobinu od výchozí hodnoty do konce léčby.
|
24 týdnů
|
|
Použití záchranných protilátek v režimech autoimunitní hemolytické anémie (AIHA) Použití po 4. týdnu
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl subjektů bez záchranných režimů AIHA používaných po 4. týdnu.
|
24 týdnů
|
|
Změna ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění – stupnice únavy (FACIT-F)
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna od výchozího stavu k 24. týdnu ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění – stupnice únavy (FACIT-F).
Stupnice FACIT-F je krátký, 13položkový, snadno ovladatelný nástroj, který měří míru únavy jednotlivce při jeho obvyklých denních činnostech za poslední týden.
Každá položka je hodnocena pomocí 5bodové stupnice Likertova typu.
Rozsah stupnice je 0 až 52, přičemž 0 je nejhorší možné skóre a 52 je nejlepší možné skóre indikující žádnou únavu.
Celkové skóre = [Součet skóre položek] x [N položek v subškále] ÷ [N odpovědí položek].
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. dubna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
11. dubna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
11. dubna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
5. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. května 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. května 2023
Naposledy ověřeno
1. května 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C-935788-057
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .