Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fostamatinib disódico en el tratamiento de wAIHA
23 de mayo de 2023 actualizado por: Rigel Pharmaceuticals
Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fostamatinib disódico en el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmune con anticuerpos calientes
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de fostamatinib en sujetos con anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes (wAIHA).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
90
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Leipzig, Alemania, 04103
- University of Leipzig Medical Center, Medical Department I - Haematology and Cell Therapy, Medical Oncology, Hemophilia
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4201
- Princess Alexandra Hospital - Cancer Trials Unit
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
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Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik Innsbruck - Innere Medizin V
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Salzburg, Austria, 5020
- Universitätsklinikum Salzburg, 3.Medizin/Onkologie
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Vienna, Austria, 1140
- Hanusch-Krankenhaus
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Wien, Austria, 1090
- Medizinsche Universität Wien
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Vitebsk, Bielorrusia, 210037
- Vitebsk Regional Clinical Hospital
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Vitebsk, Bielorrusia, 210603
- Vitebsk Regional Clinical Oncology Dispensary
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Pleven, Bulgaria, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr Georgi Stranski EAD, Pleven, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Alexandrovska' EAD, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sv. Ivan Rilski' EAD, Clinic of Clinical Hematology, Department of Clinical Hematology
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Sofia, Bulgaria, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD, Sofia, Clinic of Clinical Haematology
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Varna, Bulgaria, 9010
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Marina' EAD, Varna, Clinic of Clinical Haematology
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Antwerpen, Bélgica, 2060
- Ziekenhuis Network Antwerp, Stuivenberg
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Edegem, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Hematologie
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Sint-Niklaas, Bélgica, 9100
- AZ Nikolaas
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences- McMaster University Medical Centre
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Brno, Chequia, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno Interni hematologicka a onkologicka klinika
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Ostrava, Chequia, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava Klinika hematoonkologie
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Praha, Chequia, 128 00
- Ustav hematologie a krevni transfuze
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Aalborg, Dinamarca, 9000
- Aalborg University Hopital
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital - Dept of Hematology
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Herlev, Dinamarca, DK-2730
- Herlev and Gentofte Hospital
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, España, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
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Madrid, España, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Servicio de Hematología
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
- Arizona Oncology Associates, PC--HOPE Division
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Moores UC San Diego Cancer Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Harbor UCLA - Lundquist Institute
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
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Colorado
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Greeley, Colorado, Estados Unidos, 80538
- Banner MD Anderson Cancer Center at North Colorado Medical Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University - Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
- Cancer Specialists of North Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Piedmont Cancer Institute
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Illinois
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Chicago Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60415
- Affiliated Oncologists
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- John Hopkins Bayview Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89169
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Clayton, North Carolina, Estados Unidos, 27520
- Duke Cancer Network
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Texas Oncology - Baylor Research Institute
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Webster, Texas, Estados Unidos, 77598
- Clear Lake Specialties, Research Dept.
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Washington
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Olympia, Washington, Estados Unidos, 98506
- American Oncology Network Vista Oncology Division
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Swedish Cancer Institute
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Versiti Wisconsin, Inc.
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Stevens Point, Wisconsin, Estados Unidos, 54482
- Marshfield Clinic Cancer Center - Stevens Point
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Moscow, Federación Rusa, 125167
- National Research Center for Hematology
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Moscow, Federación Rusa, 125284
- Botkin Moscow City Clinical Hospital
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Moscow, Federación Rusa, 129301
- State Budgetary Healthcare Institution of Moscow city "City Clinical Hospital No 40 Department of Healthcare of Moscow city"
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Novosibirsk, Federación Rusa, 630051
- State Budgetary Healthcare Institution of Novosibirsk Region "City Clinical Hospital №2"
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Sochi, Federación Rusa, 354057
- State Budgetary Healthcare Institution Oncology Dispensary No. 2 of the Ministry of Health of the Krasnodar Territory
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Tomsk, Federación Rusa, 634063
- Regional State Autonomous Healthcare Institution "Tomsk Regional Clinical Hospital"
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Angers, Francia, 49100
- CHU Angers
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Caen, Francia, 14033
- Institut d'hématologie de Basse Normandie, CHU Caen
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Clermont-Ferrand, Francia, 63003
- CHU Estaing - Chirurgie digestive et Médecine interne
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Créteil, Francia, 94000
- CHU Henri Mondor
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Paris, Francia, 75012
- Hôpital saint Antoine
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Pessac, Francia, 33603
- CHU de Bordeaux - GH Sud- Hôpital Haut Lévêque Service Médecine Interne et Maladies Infectieuses
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Toulouse, Francia, 31100
- CHU Toulouse, IUCT Oncopôle
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Tbilisi, Georgia, 0186
- LTD Multiprofile Clinic Consilium Medulla
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Tbilisi, Georgia, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre, Tbilisi
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Budapest, Hungría, 1083
- Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I.sz. Belgyógyászati Klinika, Haematológiai Osztály,
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Nyíregyháza, Hungría, 4400
- Szabolcs-Szatmár- Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház, Jósa András Oktatókórház
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Pécs, Hungría, 7624
- Pécsi Tudományegyetem, Klinikai Központ, I.számú Belgyógyászati Klinikai, Hematológiai Tanszék
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Brescia, Italia, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia, Ematologia UOC
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - UO Ematologia
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Novara, Italia, 28100
- SCDU Ematologia AOU "Maggiore della Carità"
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Trieste, Italia, 34125
- Ospedale Maggiore, SC Ematologia - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
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Vicenza, Italia, 36100
- ULSS8 Berica Ospedale San Bortolo - Unità Operativa Complessa di Ematologia
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Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
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Grålum, Noruega, 1714
- Østfold Hopital
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Ålesund, Noruega, 6017
- Alesund Hospital
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Amsterdam, Países Bajos
- Academisch Medisch Centrum
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre, Royal Liverpool University Hospital, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Hammersmith Hospital
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London, Reino Unido
- The Royal London Hospital, Bart's Health NHS Trust
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West Bromwich, Reino Unido, B71 4HJ
- Sandwell and West Birmingham NHS TRUST
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Kent
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Canterbury, Kent, Reino Unido, CT1 3NG
- East Kent Haemophilia Centre, Kent and Canterbury Hospital
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Bucharest, Rumania, 030171
- Coltea Clinical Hospital
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Bucharest, Rumania, 050098
- Emergency University Hospital Bucharest
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Cluj-Napoca, Rumania, 400015
- "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology Cluj-Napoca
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Belgrade, Serbia, 11080
- University Hospital Medical Center "Bezanijska Kosa", Department of Hematology
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Niš, Serbia, 18000
- Clinical Center Nis, Clinic for Hematology
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina, Clinic for Hematology
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Cherkasy, Ucrania, 18009
- Cherkasy Regional Oncology Dispensary, Hematology Center
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Dnipro, Ucrania, 49102
- City Clinical Hospital № 4, Hematology Center
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Kyiv, Ucrania, 04112
- Kyiv City Clinical Hospital №9, hematology department №1
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 100 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto debe tener un diagnóstico de wAIHA primario o secundario documentado por una prueba de antiglobulina directa (DAT) positiva específica para anti-IgG o anti-IgA.
- Haber fracasado o no tolerado al menos un régimen de tratamiento previo con wAIHA, incluidos esteroides, rituximab, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, MMF, danazol, vincristina, ESA o esplenectomía (el folato, el hierro u otros suplementos no cumplen con este criterio).
- Tiene haptoglobina LSN o lactato deshidrogenasa (LDH) > LSN.
- En la selección, el nivel de hemoglobina del sujeto debe ser ≤9 g/dL O si el valor de hemoglobina es >9 g/dL y
- Hombre o mujer de al menos 18 años de edad en el momento de la selección.
- Estado funcional de Karnofsky (KPS) ≥70.
- El tratamiento simultáneo del sujeto para wAIHA puede consistir en no más de dos de cualquiera de los siguientes agentes: azatioprina, esteroides, ESA, micofenolato de mofetilo, dapsona o danazol en una dosis estable
Criterio de exclusión:
- Sujeto con otros tipos de AIHA (p. ej., AIHA por anticuerpos contra el frío, síndrome de crioaglutininas, AIHA de tipo mixto o criohemoglobinuria paroxística).
- El sujeto tiene AIHA secundaria a una enfermedad autoinmune, incluido el lupus eritematoso sistémico (LES) o cáncer linfoide si la enfermedad subyacente no es estable o no está bien controlada con la terapia actual, según el criterio médico del investigador.
- El sujeto tiene hipertensión no controlada o mal controlada, definida como presión arterial sistólica ≥135 mmHg o presión arterial diastólica ≥85 mmHg, esté o no recibiendo tratamiento antihipertensivo.
- El sujeto tiene una o más de las siguientes anomalías de laboratorio en la selección: recuento de neutrófilos de
- Ha documentado infección activa por hepatitis B o hepatitis C o infección por VIH.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Fostamatinib
La dosis inicial es de 100 mg por vía oral (PO) dos veces al día (oferta).
En la semana 4, la dosis se aumentará a fostamatinib 150 mg PO dos veces al día si los sujetos han tolerado adecuadamente el fármaco del estudio en opinión del investigador.
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Fostamatinib (100 mg VO dos veces al día o 150 mg VO dos veces al día) La dosis se puede reducir en cualquier momento a una dosis tan baja como fostamatinib 100 mg PO qd o un placebo equivalente si se observan eventos adversos limitantes de la dosis.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
La dosis inicial es de 100 mg por vía oral (PO) dos veces al día (oferta).
En la semana 4, la dosis se aumentará a 150 mg de placebo por vía oral dos veces al día si los sujetos han tolerado adecuadamente el fármaco del estudio en opinión del investigador.
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Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta duradera de hemoglobina
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de sujetos que lograron un nivel de hemoglobina ≥ 10 g/dl con un aumento desde el valor inicial en el nivel de hemoglobina de ≥ 2 g/dl en 3 visitas disponibles consecutivas durante el período de tratamiento de 24 semanas.
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Una respuesta de hemoglobina para la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de sujetos con una respuesta de hemoglobina en la semana 24.
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24 semanas
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Cambio desde el inicio en el nivel de hemoglobina de 2 g/dL o mayor
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de sujetos con un cambio desde el inicio en el nivel de hemoglobina de 2 g/dL o más.
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24 semanas
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Cambio en la hemoglobina desde el inicio hasta el final del tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio en la hemoglobina media desde el inicio hasta el final del tratamiento.
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24 semanas
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Uso de regímenes de anemia hemolítica autoinmune con anticuerpos de rescate (AIHA) Uso después de la semana 4
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de sujetos libres de regímenes AIHA de rescate utilizados después de la Semana 4.
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24 semanas
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Cambio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas - Escala de fatiga (FACIT-F)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambio desde el inicio hasta la semana 24 en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas: escala de fatiga (FACIT-F).
La escala FACIT-F es una herramienta breve de 13 ítems y fácil de administrar que mide el nivel de fatiga de un individuo durante sus actividades diarias habituales durante la última semana.
Cada ítem se califica mediante una escala tipo Likert de 5 puntos.
El rango de la escala es de 0 a 52, siendo 0 la peor puntuación posible y 52 la mejor puntuación posible que indica que no hay fatiga.
Puntuación total = [Suma de las puntuaciones de los elementos] x [N de elementos en la subescala] ÷ [N de elementos respondidos].
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de abril de 2019
Finalización primaria (Actual)
11 de abril de 2022
Finalización del estudio (Actual)
11 de abril de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
5 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de mayo de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2023
Última verificación
1 de mayo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C-935788-057
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .