Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur le fostamatinib disodique dans le traitement de l'HAHAw
23 mai 2023 mis à jour par: Rigel Pharmaceuticals
Une étude de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur le fostamatinib disodique dans le traitement de l'anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité du fostamatinib chez les sujets atteints d'anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (wAIHA).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
90
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Leipzig, Allemagne, 04103
- University of Leipzig Medical Center, Medical Department I - Haematology and Cell Therapy, Medical Oncology, Hemophilia
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australie, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australie, 4201
- Princess Alexandra Hospital - Cancer Trials Unit
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australie, 6000
- Royal Perth Hospital
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Antwerpen, Belgique, 2060
- Ziekenhuis Network Antwerp, Stuivenberg
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Edegem, Belgique, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Hematologie
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Sint-Niklaas, Belgique, 9100
- AZ Nikolaas
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Vitebsk, Biélorussie, 210037
- Vitebsk Regional Clinical Hospital
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Vitebsk, Biélorussie, 210603
- Vitebsk Regional Clinical Oncology Dispensary
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Pleven, Bulgarie, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr Georgi Stranski EAD, Pleven, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgarie, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Alexandrovska' EAD, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgarie, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sv. Ivan Rilski' EAD, Clinic of Clinical Hematology, Department of Clinical Hematology
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Sofia, Bulgarie, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD, Sofia, Clinic of Clinical Haematology
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Varna, Bulgarie, 9010
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Marina' EAD, Varna, Clinic of Clinical Haematology
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences- McMaster University Medical Centre
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Aalborg, Danemark, 9000
- Aalborg University Hopital
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Aarhus N, Danemark, 8200
- Aarhus University Hospital - Dept of Hematology
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Herlev, Danemark, DK-2730
- Herlev and Gentofte Hospital
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Barcelona, Espagne, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
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Madrid, Espagne, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
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Madrid, Espagne, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Sevilla, Espagne, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Servicio de Hematología
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Angers, France, 49100
- CHU Angers
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Caen, France, 14033
- Institut d'hématologie de Basse Normandie, CHU Caen
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Clermont-Ferrand, France, 63003
- CHU Estaing - Chirurgie digestive et Médecine interne
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Créteil, France, 94000
- CHU Henri Mondor
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Paris, France, 75012
- Hopital Saint Antoine
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Pessac, France, 33603
- CHU de Bordeaux - GH Sud- Hôpital Haut Lévêque Service Médecine Interne et Maladies Infectieuses
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Toulouse, France, 31100
- CHU Toulouse, IUCT Oncopôle
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Moscow, Fédération Russe, 125167
- National Research Center for Hematology
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Moscow, Fédération Russe, 125284
- Botkin Moscow City Clinical Hospital
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Moscow, Fédération Russe, 129301
- State Budgetary Healthcare Institution of Moscow city "City Clinical Hospital No 40 Department of Healthcare of Moscow city"
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Novosibirsk, Fédération Russe, 630051
- State Budgetary Healthcare Institution of Novosibirsk Region "City Clinical Hospital №2"
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Sochi, Fédération Russe, 354057
- State Budgetary Healthcare Institution Oncology Dispensary No. 2 of the Ministry of Health of the Krasnodar Territory
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Tomsk, Fédération Russe, 634063
- Regional State Autonomous Healthcare Institution "Tomsk Regional Clinical Hospital"
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Tbilisi, Géorgie, 0186
- LTD Multiprofile Clinic Consilium Medulla
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Tbilisi, Géorgie, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre, Tbilisi
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Budapest, Hongrie, 1083
- Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I.sz. Belgyógyászati Klinika, Haematológiai Osztály,
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Nyíregyháza, Hongrie, 4400
- Szabolcs-Szatmár- Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház, Jósa András Oktatókórház
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Pécs, Hongrie, 7624
- Pécsi Tudományegyetem, Klinikai Központ, I.számú Belgyógyászati Klinikai, Hematológiai Tanszék
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Brescia, Italie, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia, Ematologia UOC
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Milano, Italie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - UO Ematologia
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Novara, Italie, 28100
- SCDU Ematologia AOU "Maggiore della Carità"
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Trieste, Italie, 34125
- Ospedale Maggiore, SC Ematologia - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
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Vicenza, Italie, 36100
- ULSS8 Berica Ospedale San Bortolo - Unità Operativa Complessa di Ematologia
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Innsbruck, L'Autriche, 6020
- Universitätsklinik Innsbruck - Innere Medizin V
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Salzburg, L'Autriche, 5020
- Universitätsklinikum Salzburg, 3.Medizin/Onkologie
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Vienna, L'Autriche, 1140
- Hanusch-Krankenhaus
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Wien, L'Autriche, 1090
- Medizinsche Universität Wien
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Bergen, Norvège, 5021
- Haukeland University Hospital
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Grålum, Norvège, 1714
- Østfold Hopital
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Ålesund, Norvège, 6017
- Ålesund Hospital
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Amsterdam, Pays-Bas
- Academisch Medisch Centrum
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Bucharest, Roumanie, 030171
- Coltea Clinical Hospital
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Bucharest, Roumanie, 050098
- Emergency University Hospital Bucharest
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Cluj-Napoca, Roumanie, 400015
- "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology Cluj-Napoca
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Liverpool, Royaume-Uni, L7 8XP
- Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre, Royal Liverpool University Hospital, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Royaume-Uni
- Hammersmith Hospital
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London, Royaume-Uni
- The Royal London Hospital, Bart's Health NHS Trust
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West Bromwich, Royaume-Uni, B71 4HJ
- Sandwell and West Birmingham NHS Trust
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Kent
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Canterbury, Kent, Royaume-Uni, CT1 3NG
- East Kent Haemophilia Centre, Kent and Canterbury Hospital
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Belgrade, Serbie, 11080
- University Hospital Medical Center "Bezanijska Kosa", Department of Hematology
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Niš, Serbie, 18000
- Clinical Center Nis, Clinic for Hematology
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Novi Sad, Serbie, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina, Clinic for Hematology
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Brno, Tchéquie, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno Interni hematologicka a onkologicka klinika
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Ostrava, Tchéquie, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava Klinika hematoonkologie
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Praha, Tchéquie, 128 00
- Ustav hematologie a krevni transfuze
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Cherkasy, Ukraine, 18009
- Cherkasy Regional Oncology Dispensary, Hematology Center
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Dnipro, Ukraine, 49102
- City Clinical Hospital № 4, Hematology Center
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Kyiv, Ukraine, 04112
- Kyiv City Clinical Hospital №9, hematology department №1
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Arizona
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Gilbert, Arizona, États-Unis, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85711
- Arizona Oncology Associates, PC--HOPE Division
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
- Moores UC San Diego Cancer Center
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Los Angeles, California, États-Unis, 90033
- University of Southern California
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Torrance, California, États-Unis, 90502
- Harbor UCLA - Lundquist Institute
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Whittier, California, États-Unis, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
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Colorado
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Greeley, Colorado, États-Unis, 80538
- Banner MD Anderson Cancer Center at North Colorado Medical Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Georgetown University - Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32256
- Cancer Specialists of North Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
- Piedmont Cancer Institute
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Illinois
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Chicago Ridge, Illinois, États-Unis, 60415
- Affiliated Oncologists
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- John Hopkins Bayview Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89169
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Bronx, New York, États-Unis, 10461
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Clayton, North Carolina, États-Unis, 27520
- Duke Cancer Network
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75246
- Texas Oncology - Baylor Research Institute
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Webster, Texas, États-Unis, 77598
- Clear Lake Specialties, Research Dept.
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Washington
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Olympia, Washington, États-Unis, 98506
- American Oncology Network Vista Oncology Division
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Seattle, Washington, États-Unis, 98104
- Swedish Cancer Institute
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Seattle, Washington, États-Unis, 98109
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Versiti Wisconsin, Inc.
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Stevens Point, Wisconsin, États-Unis, 54482
- Marshfield Clinic Cancer Center - Stevens Point
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 100 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet doit avoir un diagnostic de wAIHA primaire ou secondaire documenté par un test direct positif à l'antiglobuline (DAT) spécifique pour les anti-IgG ou anti-IgA.
- Avoir échoué ou ne pas avoir toléré au moins un traitement antérieur par wAIHA, y compris les stéroïdes, le rituximab, l'azathioprine, le cyclophosphamide, la cyclosporine, le MMF, le danazol, la vincristine, l'ASE ou la splénectomie (le folate, le fer ou d'autres suppléments ne remplissent pas ce critère).
- Avoir de l'haptoglobine LSN ou de la lactate déshydrogénase (LDH) > LSN.
- Lors du dépistage, le taux d'hémoglobine du sujet doit être ≤ 9 g/dL OU si la valeur d'hémoglobine > 9 g/dL et
- Homme ou femme âgé d'au moins 18 ans au moment du dépistage.
- Statut de performance de Karnofsky (KPS) ≥70.
- Le traitement concomitant du sujet pour wAIHA peut consister en pas plus de deux des agents suivants : azathioprine, stéroïdes, ASE, mycophénolate mofétil, dapsone ou danazol à une dose stable
Critère d'exclusion:
- Sujet avec d'autres types d'AIHA (par exemple, anticorps anti-froid AIHA, syndrome des agglutinines froides, AIHA de type mixte ou hémoglobinurie froide paroxystique).
- Le sujet a une AIHA secondaire à une maladie auto-immune, y compris le lupus érythémateux disséminé (LES), ou une tumeur maligne lymphoïde si la maladie sous-jacente n'est pas stable ou n'est pas bien contrôlée par le traitement actuel, selon le jugement médical de l'investigateur.
- - Le sujet a une hypertension non contrôlée ou mal contrôlée, définie comme une pression artérielle systolique ≥ 135 mmHg ou une pression artérielle diastolique ≥ 85 mmHg, que le sujet reçoive ou non un traitement antihypertenseur.
- Le sujet présente une ou plusieurs des anomalies de laboratoire suivantes lors du dépistage : nombre de neutrophiles de
- A documenté une infection active par l'hépatite B ou l'hépatite C ou une infection par le VIH.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Fostamatinib
La dose initiale est de 100 mg par voie orale (PO) deux fois par jour (bid).
À la semaine 4, la dose sera augmentée à 150 mg de fostamatinib PO bid si les sujets ont bien toléré le médicament à l'étude de l'avis de l'investigateur.
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Fostamatinib (100 mg PO bid ou 150 mg PO bid) La dose peut être réduite à tout moment jusqu'à une dose aussi faible que le fostamatinib 100 mg PO qd ou le placebo correspondant si des effets indésirables limitant la dose sont observés.
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
La dose initiale est de 100 mg par voie orale (PO) deux fois par jour (bid).
À la semaine 4, la dose sera augmentée au placebo 150 mg PO bid si les sujets ont bien toléré le médicament à l'étude de l'avis de l'investigateur.
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Placebo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réponse durable de l'hémoglobine
Délai: 24 semaines
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Proportion de sujets atteignant un taux d'hémoglobine ≥ 10 g/dL avec une augmentation par rapport au niveau initial du taux d'hémoglobine ≥ 2 g/dL lors de 3 visites disponibles consécutives au cours de la période de traitement de 24 semaines.
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Une réponse de l'hémoglobine à la semaine 24
Délai: 24 semaines
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Proportion de sujets présentant une réponse de l'hémoglobine à la semaine 24.
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24 semaines
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Changement par rapport à la ligne de base du taux d'hémoglobine de 2 g/dL ou plus
Délai: 24 semaines
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Proportion de sujets dont le taux d'hémoglobine a changé de 2 g/dL ou plus par rapport au départ.
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24 semaines
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Modification de l'hémoglobine entre le début et la fin du traitement
Délai: 24 semaines
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Changement de l'hémoglobine moyenne entre le début et la fin du traitement.
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24 semaines
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Utilisation des régimes Rescue Antibody Autoimmune Hemolytic Anemia (AIHA) Utilisation après la semaine 4
Délai: 24 semaines
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Proportion de sujets sans schéma AIHA de secours utilisés après la semaine 4.
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24 semaines
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Modification de l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques - Échelle de fatigue (FACIT-F)
Délai: 24 semaines
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Changement de la ligne de base à la semaine 24 dans l'évaluation fonctionnelle de la thérapie des maladies chroniques - Échelle de fatigue (FACIT-F).
L'échelle FACIT-F est un outil court de 13 items, facile à administrer, qui mesure le niveau de fatigue d'un individu lors de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine écoulée.
Chaque item est évalué à l'aide d'une échelle de type Likert en 5 points.
L'échelle va de 0 à 52, 0 étant le pire score possible et 52 étant le meilleur score possible indiquant l'absence de fatigue.
Score total = [Somme des scores des items] x [N d'items dans la sous-échelle] ÷ [N d'items répondus].
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24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
24 avril 2019
Achèvement primaire (Réel)
11 avril 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
11 avril 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 décembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 décembre 2018
Première publication (Réel)
5 décembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- C-935788-057
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .