Um estudo de fase 3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fostamatinibe dissódico no tratamento de wAIHA
23 de maio de 2023 atualizado por: Rigel Pharmaceuticals
Estudo de Fase 3, Multicêntrico, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, do Fostamatinibe Dissódico no Tratamento da Anemia Hemolítica Autoimune com Anticorpos Quentes
O objetivo primário deste estudo é avaliar a eficácia de fostamatinib em indivíduos com anemia hemolítica autoimune por anticorpos quentes (WAIHA).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
90
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Leipzig, Alemanha, 04103
- University of Leipzig Medical Center, Medical Department I - Haematology and Cell Therapy, Medical Oncology, Hemophilia
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4201
- Princess Alexandra Hospital - Cancer Trials Unit
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Austrália, 6000
- Royal Perth Hospital
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Vitebsk, Bielorrússia, 210037
- Vitebsk Regional Clinical Hospital
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Vitebsk, Bielorrússia, 210603
- Vitebsk Regional Clinical Oncology Dispensary
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Pleven, Bulgária, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr Georgi Stranski EAD, Pleven, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgária, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Alexandrovska' EAD, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgária, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sv. Ivan Rilski' EAD, Clinic of Clinical Hematology, Department of Clinical Hematology
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Sofia, Bulgária, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD, Sofia, Clinic of Clinical Haematology
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Varna, Bulgária, 9010
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Marina' EAD, Varna, Clinic of Clinical Haematology
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Antwerpen, Bélgica, 2060
- Ziekenhuis Network Antwerp, Stuivenberg
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Edegem, Bélgica, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Hematologie
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Sint-Niklaas, Bélgica, 9100
- AZ Nikolaas
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences- McMaster University Medical Centre
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Aalborg, Dinamarca, 9000
- Aalborg University Hopital
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital - Dept of Hematology
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Herlev, Dinamarca, DK-2730
- Herlev and Gentofte Hospital
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, Espanha, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
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Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Servicio de Hematología
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Estados Unidos, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
- Arizona Oncology Associates, PC--HOPE Division
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Moores UC San Diego Cancer Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Harbor UCLA - Lundquist Institute
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Whittier, California, Estados Unidos, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
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Colorado
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Greeley, Colorado, Estados Unidos, 80538
- Banner MD Anderson Cancer Center at North Colorado Medical Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University - Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
- Cancer Specialists of North Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Piedmont Cancer Institute
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Illinois
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Chicago Ridge, Illinois, Estados Unidos, 60415
- Affiliated Oncologists
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- John Hopkins Bayview Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89169
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Clayton, North Carolina, Estados Unidos, 27520
- Duke Cancer Network
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Texas Oncology - Baylor Research Institute
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Webster, Texas, Estados Unidos, 77598
- Clear Lake Specialties, Research Dept.
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Washington
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Olympia, Washington, Estados Unidos, 98506
- American Oncology Network Vista Oncology Division
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- Swedish Cancer Institute
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Versiti Wisconsin, Inc.
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Stevens Point, Wisconsin, Estados Unidos, 54482
- Marshfield Clinic Cancer Center - Stevens Point
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Moscow, Federação Russa, 125167
- National Research Center for Hematology
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Moscow, Federação Russa, 125284
- Botkin Moscow City Clinical Hospital
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Moscow, Federação Russa, 129301
- State Budgetary Healthcare Institution of Moscow city "City Clinical Hospital No 40 Department of Healthcare of Moscow city"
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Novosibirsk, Federação Russa, 630051
- State Budgetary Healthcare Institution of Novosibirsk Region "City Clinical Hospital №2"
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Sochi, Federação Russa, 354057
- State Budgetary Healthcare Institution Oncology Dispensary No. 2 of the Ministry of Health of the Krasnodar Territory
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Tomsk, Federação Russa, 634063
- Regional State Autonomous Healthcare Institution "Tomsk Regional Clinical Hospital"
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Angers, França, 49100
- Chu Angers
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Caen, França, 14033
- Institut d'hématologie de Basse Normandie, CHU Caen
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Clermont-Ferrand, França, 63003
- CHU Estaing - Chirurgie digestive et Médecine interne
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Créteil, França, 94000
- CHU Henri Mondor
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Paris, França, 75012
- Hopital Saint Antoine
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Pessac, França, 33603
- CHU de Bordeaux - GH Sud- Hôpital Haut Lévêque Service Médecine Interne et Maladies Infectieuses
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Toulouse, França, 31100
- CHU Toulouse, IUCT Oncopôle
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Tbilisi, Geórgia, 0186
- LTD Multiprofile Clinic Consilium Medulla
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Tbilisi, Geórgia, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre, Tbilisi
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Amsterdam, Holanda
- Academisch Medisch Centrum
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Budapest, Hungria, 1083
- Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I.sz. Belgyógyászati Klinika, Haematológiai Osztály,
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Nyíregyháza, Hungria, 4400
- Szabolcs-Szatmár- Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház, Jósa András Oktatókórház
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Pécs, Hungria, 7624
- Pécsi Tudományegyetem, Klinikai Központ, I.számú Belgyógyászati Klinikai, Hematológiai Tanszék
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Brescia, Itália, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia, Ematologia UOC
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Milano, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - UO Ematologia
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Novara, Itália, 28100
- SCDU Ematologia AOU "Maggiore della Carità"
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Trieste, Itália, 34125
- Ospedale Maggiore, SC Ematologia - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
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Vicenza, Itália, 36100
- ULSS8 Berica Ospedale San Bortolo - Unità Operativa Complessa di Ematologia
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Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
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Grålum, Noruega, 1714
- Østfold Hopital
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Ålesund, Noruega, 6017
- Alesund Hospital
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Liverpool, Reino Unido, L7 8XP
- Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre, Royal Liverpool University Hospital, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Hammersmith Hospital
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London, Reino Unido
- The Royal London Hospital, Bart's Health NHS Trust
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West Bromwich, Reino Unido, B71 4HJ
- Sandwell and West Birmingham NHS TRUST
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Kent
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Canterbury, Kent, Reino Unido, CT1 3NG
- East Kent Haemophilia Centre, Kent and Canterbury Hospital
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Bucharest, Romênia, 030171
- Coltea Clinical Hospital
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Bucharest, Romênia, 050098
- Emergency University Hospital Bucharest
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Cluj-Napoca, Romênia, 400015
- "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology Cluj-Napoca
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Belgrade, Sérvia, 11080
- University Hospital Medical Center "Bezanijska Kosa", Department of Hematology
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Niš, Sérvia, 18000
- Clinical Center Nis, Clinic for Hematology
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Novi Sad, Sérvia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina, Clinic for Hematology
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Brno, Tcheca, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno Interni hematologicka a onkologicka klinika
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Ostrava, Tcheca, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava Klinika hematoonkologie
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Praha, Tcheca, 128 00
- Ustav hematologie a krevni transfuze
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Cherkasy, Ucrânia, 18009
- Cherkasy Regional Oncology Dispensary, Hematology Center
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Dnipro, Ucrânia, 49102
- City Clinical Hospital № 4, Hematology Center
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Kyiv, Ucrânia, 04112
- Kyiv City Clinical Hospital №9, hematology department №1
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Universitätsklinik Innsbruck - Innere Medizin V
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Salzburg, Áustria, 5020
- Universitätsklinikum Salzburg, 3.Medizin/Onkologie
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Vienna, Áustria, 1140
- Hanusch-Krankenhaus
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Wien, Áustria, 1090
- Medizinsche Universität Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 100 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O sujeito deve ter um diagnóstico de wAIHA primário ou secundário, conforme documentado por um teste de antiglobulina direto positivo (DAT) específico para anti-IgG ou anti-IgA.
- Falhou ou não tolerou pelo menos um regime de tratamento anterior com AIHA, incluindo esteroides, rituximabe, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, MMF, danazol, vincristina, ESA ou esplenectomia (folato, ferro ou outros suplementos não atendem a este critério).
- Têm haptoglobina LSN ou lactato desidrogenase (LDH) > LSN.
- Na triagem, o nível de hemoglobina do indivíduo deve ser ≤ 9 g/dL OU se o valor de hemoglobina for > 9 g/dL e
- Homem ou mulher com pelo menos 18 anos de idade na triagem.
- Estado de desempenho de Karnofsky (KPS) ≥70.
- O tratamento concomitante do sujeito para wAIHA pode consistir em não mais do que dois dos seguintes agentes: azatioprina, esteróides, ESAs, micofenolato de mofetil, dapsona ou danazol em uma dose estável
Critério de exclusão:
- Indivíduo com outros tipos de AIHA (por exemplo, AIHA de anticorpo frio, síndrome de aglutinina fria, AIHA de tipo misto ou hemoglobinúria paroxística ao frio).
- O indivíduo tem AIHA secundária a doença autoimune, incluindo lúpus eritematoso sistêmico (LES) ou malignidade linfoide se a doença subjacente não for estável ou não for bem controlada com a terapia atual, de acordo com o julgamento médico do investigador.
- O sujeito tem hipertensão descontrolada ou mal controlada, definida como pressão arterial sistólica ≥135 mmHg ou pressão arterial diastólica ≥85 mmHg, esteja ou não o sujeito recebendo tratamento anti-hipertensivo.
- O sujeito tem uma ou mais das seguintes anormalidades laboratoriais na triagem: contagem de neutrófilos de
- Tem infecção ativa documentada por hepatite B ou hepatite C ou infecção por HIV.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Fostamatinibe
A dose inicial é de 100 mg por via oral (PO) duas vezes ao dia (bid).
Na semana 4, a dose será aumentada para fostamatinib 150 mg PO bid se os indivíduos tiverem tolerado adequadamente o medicamento do estudo na opinião do investigador.
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Fostamatinib (100 mg PO bid ou 150 mg PO bid) A dose pode ser reduzida a qualquer momento para uma dose tão baixa quanto fostamatinibe 100 mg PO qd ou placebo correspondente se forem observados eventos adversos limitantes da dose.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
A dose inicial é de 100 mg por via oral (PO) duas vezes ao dia (bid).
Na semana 4, a dose será aumentada para placebo 150 mg PO bid se os indivíduos tiverem tolerado adequadamente o medicamento do estudo na opinião do investigador.
|
Placebo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Resposta de hemoglobina durável
Prazo: 24 semanas
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Proporção de indivíduos que atingiram um nível de hemoglobina ≥ 10 g/dL com um aumento desde a linha de base no nível de hemoglobina de ≥ 2 g/dL em 3 visitas consecutivas disponíveis durante o período de tratamento de 24 semanas.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Uma resposta de hemoglobina na semana 24
Prazo: 24 semanas
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Proporção de indivíduos com uma resposta de hemoglobina na Semana 24.
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24 semanas
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Mudança da linha de base no nível de hemoglobina de 2 g/dL ou superior
Prazo: 24 semanas
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Proporção de indivíduos com alteração da linha de base no nível de hemoglobina de 2 g/dL ou superior.
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24 semanas
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Alteração na hemoglobina desde o início até o final do tratamento
Prazo: 24 semanas
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Mudança na hemoglobina média desde o início até o final do tratamento.
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24 semanas
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Uso de esquemas de resgate de anticorpos para anemia hemolítica autoimune (AIHA) Uso após a semana 4
Prazo: 24 semanas
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Proporção de indivíduos livres de regimes AIHA de resgate usados após a Semana 4.
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24 semanas
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Mudança na Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas - Escala de Fadiga (FACIT-F)
Prazo: 24 semanas
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Mudança da linha de base para a semana 24 na avaliação funcional da terapia de doença crônica - escala de fadiga (FACIT-F).
A escala FACIT-F é uma ferramenta curta, de 13 itens, fácil de administrar, que mede o nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais na última semana.
Cada item é avaliado usando uma escala do tipo Likert de 5 pontos.
O intervalo da escala é de 0 a 52, sendo 0 a pior pontuação possível e 52 a melhor pontuação possível, indicando ausência de fadiga.
Pontuação Total = [Soma das pontuações dos itens] x [N de itens na subescala] ÷ [N de itens respondidos].
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de abril de 2019
Conclusão Primária (Real)
11 de abril de 2022
Conclusão do estudo (Real)
11 de abril de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de dezembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de dezembro de 2018
Primeira postagem (Real)
5 de dezembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de maio de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- C-935788-057
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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