Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, studie av fostamatinib dinatrium vid behandling av wAIHA

23 maj 2023 uppdaterad av: Rigel Pharmaceuticals

En fas 3, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, studie av fostamatinibdinatrium vid behandling av varm antikropp autoimmun hemolytisk anemi

Det primära syftet med denna studie är att bedöma effekten av fostamatinib hos personer med varm antikroppsautoimmun hemolytisk anemi (wAIHA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

90

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2139
        • Concord Repatriation General Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4201
        • Princess Alexandra Hospital - Cancer Trials Unit
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Belarus
      • Vitebsk, Belarus, 210037
        • Vitebsk Regional Clinical Hospital
      • Vitebsk, Belarus, 210603
        • Vitebsk Regional Clinical Oncology Dispensary
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • Ziekenhuis Network Antwerp, Stuivenberg
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Hematologie
      • Sint-Niklaas, Belgien, 9100
        • AZ Nikolaas
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5800
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr Georgi Stranski EAD, Pleven, Clinic of Clinical Haematology
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Alexandrovska' EAD, Clinic of Clinical Haematology
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sv. Ivan Rilski' EAD, Clinic of Clinical Hematology, Department of Clinical Hematology
      • Sofia, Bulgarien, 1756
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD, Sofia, Clinic of Clinical Haematology
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Marina' EAD, Varna, Clinic of Clinical Haematology
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9000
        • Aalborg University Hopital
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital - Dept of Hematology
      • Herlev, Danmark, DK-2730
        • Herlev and Gentofte Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49100
        • Chu Angers
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Institut d'hématologie de Basse Normandie, CHU Caen
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
        • CHU Estaing - Chirurgie digestive et Médecine interne
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • CHU Henri Mondor
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hopital Saint Antoine
      • Pessac, Frankrike, 33603
        • CHU de Bordeaux - GH Sud- Hôpital Haut Lévêque Service Médecine Interne et Maladies Infectieuses
      • Toulouse, Frankrike, 31100
        • CHU Toulouse, IUCT Oncopôle
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Gilbert, Arizona, Förenta staterna, 85234
        • Banner MD Anderson Cancer Center
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85711
        • Arizona Oncology Associates, PC--HOPE Division
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Moores UC San Diego Cancer Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • University of Southern California
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • Harbor UCLA - Lundquist Institute
      • Whittier, California, Förenta staterna, 90603
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
    • Colorado
      • Greeley, Colorado, Förenta staterna, 80538
        • Banner MD Anderson Cancer Center at North Colorado Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University - Lombardi Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Piedmont Cancer Institute
    • Illinois
      • Chicago Ridge, Illinois, Förenta staterna, 60415
        • Affiliated Oncologists
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • John Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Clayton, North Carolina, Förenta staterna, 27520
        • Duke Cancer Network
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Texas Oncology - Baylor Research Institute
      • Webster, Texas, Förenta staterna, 77598
        • Clear Lake Specialties, Research Dept.
    • Washington
      • Olympia, Washington, Förenta staterna, 98506
        • American Oncology Network Vista Oncology Division
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Swedish Cancer Institute
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Versiti Wisconsin, Inc.
      • Stevens Point, Wisconsin, Förenta staterna, 54482
        • Marshfield Clinic Cancer Center - Stevens Point
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0186
        • LTD Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Georgien, 0112
        • M. Zodelava Hematology Centre, Tbilisi
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • ASST degli Spedali Civili di Brescia, Ematologia UOC
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - UO Ematologia
      • Novara, Italien, 28100
        • SCDU Ematologia AOU "Maggiore della Carità"
      • Trieste, Italien, 34125
        • Ospedale Maggiore, SC Ematologia - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
      • Vicenza, Italien, 36100
        • ULSS8 Berica Ospedale San Bortolo - Unità Operativa Complessa di Ematologia
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Hamilton Health Sciences- McMaster University Medical Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L6
        • The Ottawa Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Academisch Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Grålum, Norge, 1714
        • Østfold Hopital
      • Ålesund, Norge, 6017
        • Alesund Hospital
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 030171
        • Coltea Clinical Hospital
      • Bucharest, Rumänien, 050098
        • Emergency University Hospital Bucharest
      • Cluj-Napoca, Rumänien, 400015
        • "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology Cluj-Napoca
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • National Research Center for Hematology
      • Moscow, Ryska Federationen, 125284
        • Botkin Moscow City Clinical Hospital
      • Moscow, Ryska Federationen, 129301
        • State Budgetary Healthcare Institution of Moscow city "City Clinical Hospital No 40 Department of Healthcare of Moscow city"
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630051
        • State Budgetary Healthcare Institution of Novosibirsk Region "City Clinical Hospital №2"
      • Sochi, Ryska Federationen, 354057
        • State Budgetary Healthcare Institution Oncology Dispensary No. 2 of the Ministry of Health of the Krasnodar Territory
      • Tomsk, Ryska Federationen, 634063
        • Regional State Autonomous Healthcare Institution "Tomsk Regional Clinical Hospital"
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11080
        • University Hospital Medical Center "Bezanijska Kosa", Department of Hematology
      • Niš, Serbien, 18000
        • Clinical Center Nis, Clinic for Hematology
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Clinical Centre of Vojvodina, Clinic for Hematology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Servicio de Hematología
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L7 8XP
        • Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre, Royal Liverpool University Hospital, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • Hammersmith Hospital
      • London, Storbritannien
        • The Royal London Hospital, Bart's Health NHS Trust
      • West Bromwich, Storbritannien, B71 4HJ
        • Sandwell and West Birmingham NHS TRUST
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Storbritannien, CT1 3NG
        • East Kent Haemophilia Centre, Kent and Canterbury Hospital
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno Interni hematologicka a onkologicka klinika
      • Ostrava, Tjeckien, 70852
        • Fakultni nemocnice Ostrava Klinika hematoonkologie
      • Praha, Tjeckien, 128 00
        • Ustav hematologie a krevni transfuze
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • University of Leipzig Medical Center, Medical Department I - Haematology and Cell Therapy, Medical Oncology, Hemophilia
  • Ukraina
      • Cherkasy, Ukraina, 18009
        • Cherkasy Regional Oncology Dispensary, Hematology Center
      • Dnipro, Ukraina, 49102
        • City Clinical Hospital № 4, Hematology Center
      • Kyiv, Ukraina, 04112
        • Kyiv City Clinical Hospital №9, hematology department №1
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1083
        • Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I.sz. Belgyógyászati Klinika, Haematológiai Osztály,
      • Nyíregyháza, Ungern, 4400
        • Szabolcs-Szatmár- Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház, Jósa András Oktatókórház
      • Pécs, Ungern, 7624
        • Pécsi Tudományegyetem, Klinikai Központ, I.számú Belgyógyászati Klinikai, Hematológiai Tanszék
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Universitätsklinik Innsbruck - Innere Medizin V
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • Universitätsklinikum Salzburg, 3.Medizin/Onkologie
      • Vienna, Österrike, 1140
        • Hanusch-Krankenhaus
      • Wien, Österrike, 1090
        • Medizinsche Universität Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 100 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersonen måste ha en diagnos av primär eller sekundär wAIHA som dokumenterats genom ett positivt direkt antiglobulintest (DAT) specifikt för anti-IgG eller anti-IgA.
  2. Har misslyckats eller inte tolererat minst en tidigare wAIHA-behandlingsregim, inklusive steroider, rituximab, azatioprin, cyklofosfamid, cyklosporin, MMF, danazol, vinkristin, ESA eller splenektomi (folat, järn eller andra tillskott uppfyller inte detta kriterium).
  3. Har haptoglobin ULN eller laktatdehydrogenas (LDH) >ULN.
  4. Vid screening måste försökspersonens hemoglobinnivå vara ≤9 g/dL ELLER om hemoglobinvärde >9 g/dL och
  5. Man eller kvinna minst 18 år vid screening.
  6. Karnofsky prestandastatus (KPS) ≥70.
  7. Patientens samtidiga behandling av wAIHA får inte bestå av mer än två av något av följande medel: azatioprin, steroider, ESA, mykofenolatmofetil, dapson eller danazol i en stabil dos

Exklusions kriterier:

  1. Patient med andra typer av AIHA (t.ex. kall antikropp AIHA, kall agglutininsyndrom, blandad typ AIHA eller paroxysmal kall hemoglobinuri).
  2. Patient har AIHA sekundärt till autoimmun sjukdom, inklusive systemisk lupus erythematosus (SLE), eller lymfoid malignitet om den underliggande sjukdomen inte är stabil eller inte är välkontrollerad med nuvarande terapi, enligt utredarens medicinska bedömning.
  3. Patienten har okontrollerad eller dåligt kontrollerad hypertoni, definierad som systoliskt blodtryck ≥135 mmHg eller diastoliskt blodtryck ≥85 mmHg, oavsett om patienten får antihypertensiv behandling eller inte.
  4. Försökspersonen har en eller flera av följande laboratorieavvikelser vid screening: antal neutrofiler på
  5. Har dokumenterad aktiv hepatit B- eller hepatit C-infektion eller HIV-infektion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fostamatinib
Initial dos är 100 mg per mun (PO) två gånger om dagen (bid). Vid vecka 4 kommer dosen att ökas till fostamatinib 150 mg PO två gånger dagligen om försökspersonerna har tolererat studieläkemedlet adekvat enligt utredarens uppfattning.
Läkemedel: Fostamatinib dinatrium

Fostamatinib (100 mg PO bid eller 150 mg PO bid)

Dosen kan minskas när som helst till en så låg dos som fostamatinib 100 mg PO qd eller matchande placebo om dosbegränsande biverkningar observeras.

Andra namn:
  • R935788
  • Fostamatinib
Placebo-jämförare: Placebo
Initial dos är 100 mg per mun (PO) två gånger om dagen (bid). Vid vecka 4 kommer dosen att ökas till placebo 150 mg PO två gånger dagligen om försökspersonerna har tolererat studieläkemedlet adekvat enligt utredarens uppfattning.
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hållbar hemoglobinrespons
Tidsram: 24 veckor
Andel försökspersoner som uppnår en hemoglobinnivå ≥ 10 g/dL med en ökning från baslinjen i hemoglobinnivån på ≥ 2 g/dL vid 3 på varandra följande tillgängliga besök under den 24-veckors behandlingsperioden.
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ett hemoglobinsvar senast vecka 24
Tidsram: 24 veckor
Andel försökspersoner med hemoglobinsvar senast vecka 24.
24 veckor
Ändring från baslinjen i hemoglobinnivå på 2 g/dL eller högre
Tidsram: 24 veckor
Andel försökspersoner med förändring från baslinjen i hemoglobinnivå på 2 g/dL eller mer.
24 veckor
Förändring i hemoglobin från baslinje till avslutad behandling
Tidsram: 24 veckor
Förändring i medelhemoglobinnivån från baslinjen till behandlingens slut.
24 veckor
Användning av räddningsantikropp Autoimmun hemolytisk anemi (AIHA)-regimer Användning efter vecka 4
Tidsram: 24 veckor
Andel försökspersoner fria från räddnings-AIHA-kurer som används efter vecka 4.
24 veckor
Förändring i funktionell bedömning av terapi för kroniska sjukdomar - Fatigue Scale (FACIT-F)
Tidsram: 24 veckor
Ändring från baslinje till vecka 24 i funktionsbedömning av kronisk sjukdomsterapi - trötthetsskala (FACIT-F). FACIT-F-skalan är ett kort, 13-objekt, lätt att administrera verktyg som mäter en individs nivå av trötthet under sina vanliga dagliga aktiviteter under den senaste veckan. Varje föremål är betygsatt med hjälp av en 5-gradig Likert-skala. Skalområdet är 0 till 52, där 0 är sämsta möjliga poäng och 52 är bästa möjliga poäng som indikerar ingen trötthet. Totalpoäng = [Summan av objektpoäng] x [N av objekt i underskala] ÷ [N av besvarade objekt].
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rigel Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 april 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

11 april 2022

Avslutad studie (Faktisk)

11 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 december 2018

Första postat (Faktisk)

5 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C-935788-057

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Varm antikropp autoimmun hemolytisk anemi

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera