Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie van fostamatinibdinatrium bij de behandeling van wAIHA
23 mei 2023 bijgewerkt door: Rigel Pharmaceuticals
Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie van fostamatinibdinatrium bij de behandeling van auto-immuun hemolytische anemie met warme antilichamen
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid van fostamatinib bij proefpersonen met auto-immune hemolytische anemie (wAIHA) met warme antilichamen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
90
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australië, 4201
- Princess Alexandra Hospital - Cancer Trials Unit
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australië, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
-
Antwerpen, België, 2060
- Ziekenhuis Network Antwerp, Stuivenberg
-
Edegem, België, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Hematologie
-
Sint-Niklaas, België, 9100
- AZ Nikolaas
-
-
-
-
-
Pleven, Bulgarije, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr Georgi Stranski EAD, Pleven, Clinic of Clinical Haematology
-
Sofia, Bulgarije, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Alexandrovska' EAD, Clinic of Clinical Haematology
-
Sofia, Bulgarije, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sv. Ivan Rilski' EAD, Clinic of Clinical Hematology, Department of Clinical Hematology
-
Sofia, Bulgarije, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD, Sofia, Clinic of Clinical Haematology
-
Varna, Bulgarije, 9010
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Marina' EAD, Varna, Clinic of Clinical Haematology
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences- McMaster University Medical Centre
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Aalborg, Denemarken, 9000
- Aalborg University Hopital
-
Aarhus N, Denemarken, 8200
- Aarhus University Hospital - Dept of Hematology
-
Herlev, Denemarken, DK-2730
- Herlev and Gentofte Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- University of Leipzig Medical Center, Medical Department I - Haematology and Cell Therapy, Medical Oncology, Hemophilia
-
-
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49100
- CHU Angers
-
Caen, Frankrijk, 14033
- Institut d'hématologie de Basse Normandie, CHU Caen
-
Clermont-Ferrand, Frankrijk, 63003
- CHU Estaing - Chirurgie digestive et Médecine interne
-
Créteil, Frankrijk, 94000
- CHU Henri Mondor
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Pessac, Frankrijk, 33603
- CHU de Bordeaux - GH Sud- Hôpital Haut Lévêque Service Médecine Interne et Maladies Infectieuses
-
Toulouse, Frankrijk, 31100
- CHU Toulouse, IUCT Oncopôle
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië, 0186
- LTD Multiprofile Clinic Consilium Medulla
-
Tbilisi, Georgië, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre, Tbilisi
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1083
- Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I.sz. Belgyógyászati Klinika, Haematológiai Osztály,
-
Nyíregyháza, Hongarije, 4400
- Szabolcs-Szatmár- Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház, Jósa András Oktatókórház
-
Pécs, Hongarije, 7624
- Pécsi Tudományegyetem, Klinikai Központ, I.számú Belgyógyászati Klinikai, Hematológiai Tanszék
-
-
-
-
-
Brescia, Italië, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia, Ematologia UOC
-
Milano, Italië, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - UO Ematologia
-
Novara, Italië, 28100
- SCDU Ematologia AOU "Maggiore della Carità"
-
Trieste, Italië, 34125
- Ospedale Maggiore, SC Ematologia - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
-
Vicenza, Italië, 36100
- ULSS8 Berica Ospedale San Bortolo - Unità Operativa Complessa di Ematologia
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bergen, Noorwegen, 5021
- Haukeland University Hospital
-
Grålum, Noorwegen, 1714
- Østfold Hopital
-
Ålesund, Noorwegen, 6017
- Ålesund Hospital
-
-
-
-
-
Cherkasy, Oekraïne, 18009
- Cherkasy Regional Oncology Dispensary, Hematology Center
-
Dnipro, Oekraïne, 49102
- City Clinical Hospital № 4, Hematology Center
-
Kyiv, Oekraïne, 04112
- Kyiv City Clinical Hospital №9, hematology department №1
-
-
-
-
-
Innsbruck, Oostenrijk, 6020
- Universitätsklinik Innsbruck - Innere Medizin V
-
Salzburg, Oostenrijk, 5020
- Universitätsklinikum Salzburg, 3.Medizin/Onkologie
-
Vienna, Oostenrijk, 1140
- Hanusch-Krankenhaus
-
Wien, Oostenrijk, 1090
- Medizinsche Universität Wien
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 030171
- Coltea Clinical Hospital
-
Bucharest, Roemenië, 050098
- Emergency University Hospital Bucharest
-
Cluj-Napoca, Roemenië, 400015
- "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology Cluj-Napoca
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Federatie, 125167
- National Research Center for Hematology
-
Moscow, Russische Federatie, 125284
- Botkin Moscow City Clinical Hospital
-
Moscow, Russische Federatie, 129301
- State Budgetary Healthcare Institution of Moscow city "City Clinical Hospital No 40 Department of Healthcare of Moscow city"
-
Novosibirsk, Russische Federatie, 630051
- State Budgetary Healthcare Institution of Novosibirsk Region "City Clinical Hospital №2"
-
Sochi, Russische Federatie, 354057
- State Budgetary Healthcare Institution Oncology Dispensary No. 2 of the Ministry of Health of the Krasnodar Territory
-
Tomsk, Russische Federatie, 634063
- Regional State Autonomous Healthcare Institution "Tomsk Regional Clinical Hospital"
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11080
- University Hospital Medical Center "Bezanijska Kosa", Department of Hematology
-
Niš, Servië, 18000
- Clinical Center Nis, Clinic for Hematology
-
Novi Sad, Servië, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina, Clinic for Hematology
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Vall d'hebrón
-
Madrid, Spanje, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
-
Madrid, Spanje, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Marañón
-
Sevilla, Spanje, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Servicio de Hematología
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno Interni hematologicka a onkologicka klinika
-
Ostrava, Tsjechië, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava Klinika hematoonkologie
-
Praha, Tsjechië, 128 00
- Ustav hematologie a krevni transfuze
-
-
-
-
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
- Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre, Royal Liverpool University Hospital, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Hammersmith Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- The Royal London Hospital, Bart's Health NHS Trust
-
West Bromwich, Verenigd Koninkrijk, B71 4HJ
- Sandwell and West Birmingham NHS Trust
-
-
Kent
-
Canterbury, Kent, Verenigd Koninkrijk, CT1 3NG
- East Kent Haemophilia Centre, Kent and Canterbury Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Verenigde Staten, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
- Mayo Clinic Hospital
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85711
- Arizona Oncology Associates, PC--HOPE Division
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Moores UC San Diego Cancer Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- University of Southern California
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
- Harbor UCLA - Lundquist Institute
-
Whittier, California, Verenigde Staten, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
-
-
Colorado
-
Greeley, Colorado, Verenigde Staten, 80538
- Banner MD Anderson Cancer Center at North Colorado Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Georgetown University - Lombardi Comprehensive Cancer Center
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32256
- Cancer Specialists of North Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Piedmont Cancer Institute
-
-
Illinois
-
Chicago Ridge, Illinois, Verenigde Staten, 60415
- Affiliated Oncologists
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- John Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89169
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Clayton, North Carolina, Verenigde Staten, 27520
- Duke Cancer Network
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75246
- Texas Oncology - Baylor Research Institute
-
Webster, Texas, Verenigde Staten, 77598
- Clear Lake Specialties, Research Dept.
-
-
Washington
-
Olympia, Washington, Verenigde Staten, 98506
- American Oncology Network Vista Oncology Division
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- Swedish Cancer Institute
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Versiti Wisconsin, Inc.
-
Stevens Point, Wisconsin, Verenigde Staten, 54482
- Marshfield Clinic Cancer Center - Stevens Point
-
-
-
-
-
Vitebsk, Wit-Rusland, 210037
- Vitebsk Regional Clinical Hospital
-
Vitebsk, Wit-Rusland, 210603
- Vitebsk Regional Clinical Oncology Dispensary
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 100 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Proefpersoon moet een diagnose van primaire of secundaire waIHA hebben, zoals gedocumenteerd door een positieve directe antiglobulinetest (DAT) specifiek voor anti-IgG of anti-IgA.
- Minstens één eerdere behandeling met wAIHA heeft gefaald of niet verdragen, waaronder steroïden, rituximab, azathioprine, cyclofosfamide, cyclosporine, MMF, danazol, vincristine, ESA of splenectomie (foliumzuur, ijzer of andere supplementen voldoen niet aan dit criterium).
- Heb haptoglobine ULN of lactaatdehydrogenase (LDH) >ULN.
- Bij screening moet het hemoglobinegehalte van de proefpersoon ≤9 g/dL zijn OF als hemoglobinewaarde >9 g/dL en
- Man of vrouw minstens 18 jaar oud bij screening.
- Karnofsky-prestatiestatus (KPS) ≥70.
- De gelijktijdige behandeling van de proefpersoon voor wAIHA mag uit niet meer dan twee van de volgende middelen bestaan: azathioprine, steroïden, ESA's, mycofenolaatmofetil, dapson of danazol in een stabiele dosis
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon met andere typen AIHA (bijv. koude-antilichaam-AIHA, koude-agglutininesyndroom, gemengde AIHA of paroxismale koude hemoglobinurie).
- Proefpersoon heeft AIHA secundair aan auto-immuunziekte, waaronder systemische lupus erythematosus (SLE), of lymfoïde maligniteit als de onderliggende ziekte niet stabiel is of niet goed onder controle is met de huidige therapie, volgens medisch oordeel van de onderzoeker.
- Proefpersoon heeft ongecontroleerde of slecht gecontroleerde hypertensie, gedefinieerd als systolische bloeddruk ≥135 mmHg of diastolische bloeddruk ≥85 mmHg, ongeacht of de proefpersoon een antihypertensieve behandeling krijgt of niet.
- Proefpersoon heeft een of meer van de volgende laboratoriumafwijkingen bij screening: aantal neutrofielen van
- Heeft gedocumenteerde actieve hepatitis B- of hepatitis C-infectie of HIV-infectie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fostamatinib
De aanvangsdosis is 100 mg oraal (PO) tweemaal daags (bid).
In week 4 zal de dosis worden verhoogd tot fostamatinib 150 mg oraal tweemaal daags als proefpersonen het onderzoeksgeneesmiddel naar het oordeel van de onderzoeker voldoende hebben verdragen.
|
Fostamatinib (100 mg PO bid of 150 mg PO bid) De dosis kan op elk moment worden verlaagd tot een dosis zo laag als fostamatinib 100 mg oraal eenmaal per dag of overeenkomende placebo als dosisbeperkende bijwerkingen worden waargenomen.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
De aanvangsdosis is 100 mg oraal (PO) tweemaal daags (bid).
In week 4 zal de dosis worden verhoogd tot placebo 150 mg oraal tweemaal daags als proefpersonen het onderzoeksgeneesmiddel naar de mening van de onderzoeker voldoende hebben verdragen.
|
Placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Duurzame hemoglobinerespons
Tijdsspanne: 24 weken
|
Percentage proefpersonen dat een hemoglobinegehalte van ≥ 10 g/dl bereikte met een stijging ten opzichte van de uitgangswaarde van het hemoglobinegehalte van ≥ 2 g/dl bij 3 opeenvolgende beschikbare bezoeken tijdens de behandelingsperiode van 24 weken.
|
24 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Een hemoglobinerespons in week 24
Tijdsspanne: 24 weken
|
Percentage proefpersonen met een hemoglobinerespons in week 24.
|
24 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in hemoglobinegehalte van 2 g/dl of hoger
Tijdsspanne: 24 weken
|
Percentage proefpersonen met een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het hemoglobinegehalte van 2 g/dl of hoger.
|
24 weken
|
|
Verandering in hemoglobine vanaf baseline tot einde van de behandeling
Tijdsspanne: 24 weken
|
Verandering in gemiddelde hemoglobine vanaf baseline tot het einde van de behandeling.
|
24 weken
|
|
Gebruik van Rescue Antibody Autoimmune Hemolytische Anemie (AIHA)-regimes Gebruik na week 4
Tijdsspanne: 24 weken
|
Percentage proefpersonen zonder AIHA-reddingsregimes gebruikt na week 4.
|
24 weken
|
|
Verandering in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie - Vermoeidheidsschaal (FACIT-F)
Tijdsspanne: 24 weken
|
Verandering van baseline naar week 24 in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie - vermoeidheidsschaal (FACIT-F).
De FACIT-F-schaal is een korte, gemakkelijk toe te passen tool met 13 items die de mate van vermoeidheid van een persoon meet tijdens zijn gebruikelijke dagelijkse activiteiten in de afgelopen week.
Elk item wordt beoordeeld met behulp van een 5-punts Likert-schaal.
Het schaalbereik loopt van 0 tot 52, waarbij 0 de slechtst mogelijke score is en 52 de best mogelijke score die aangeeft dat er geen vermoeidheid is.
Totale score = [som van itemscores] x [N items in subschaal] ÷ [N items beantwoord].
|
24 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
24 april 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 april 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
11 april 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 december 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 december 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 december 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 mei 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C-935788-057
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .