Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sul fostamatinib disodico nel trattamento della wAIHA
23 maggio 2023 aggiornato da: Rigel Pharmaceuticals
Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sul fostamatinib disodico nel trattamento dell'anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi
L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'efficacia di fostamatinib in soggetti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi (wAIHA).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
90
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2139
- Concord Repatriation General Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4201
- Princess Alexandra Hospital - Cancer Trials Unit
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
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Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik Innsbruck - Innere Medizin V
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Salzburg, Austria, 5020
- Universitätsklinikum Salzburg, 3.Medizin/Onkologie
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Vienna, Austria, 1140
- Hanusch-Krankenhaus
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Wien, Austria, 1090
- Medizinsche Universität Wien
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Antwerpen, Belgio, 2060
- Ziekenhuis Network Antwerp, Stuivenberg
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Edegem, Belgio, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen - Hematologie
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Sint-Niklaas, Belgio, 9100
- AZ Nikolaas
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Vitebsk, Bielorussia, 210037
- Vitebsk Regional Clinical Hospital
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Vitebsk, Bielorussia, 210603
- Vitebsk Regional Clinical Oncology Dispensary
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Pleven, Bulgaria, 5800
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Dr Georgi Stranski EAD, Pleven, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Alexandrovska' EAD, Clinic of Clinical Haematology
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Sofia, Bulgaria, 1431
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sv. Ivan Rilski' EAD, Clinic of Clinical Hematology, Department of Clinical Hematology
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Sofia, Bulgaria, 1756
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD, Sofia, Clinic of Clinical Haematology
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Varna, Bulgaria, 9010
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment 'Sveta Marina' EAD, Varna, Clinic of Clinical Haematology
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- Hamilton Health Sciences- McMaster University Medical Centre
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L6
- The Ottawa Hospital
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Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- St. Michael's Hospital
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Brno, Cechia, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno Interni hematologicka a onkologicka klinika
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Ostrava, Cechia, 70852
- Fakultni nemocnice Ostrava Klinika hematoonkologie
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Praha, Cechia, 128 00
- Ustav Hematologie A Krevni Transfuze
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Aalborg, Danimarca, 9000
- Aalborg University Hopital
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Aarhus N, Danimarca, 8200
- Aarhus University Hospital - Dept of Hematology
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Herlev, Danimarca, DK-2730
- Herlev and Gentofte Hospital
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Moscow, Federazione Russa, 125167
- National Research Center for Hematology
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Moscow, Federazione Russa, 125284
- Botkin Moscow City Clinical Hospital
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Moscow, Federazione Russa, 129301
- State Budgetary Healthcare Institution of Moscow city "City Clinical Hospital No 40 Department of Healthcare of Moscow city"
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Novosibirsk, Federazione Russa, 630051
- State Budgetary Healthcare Institution of Novosibirsk Region "City Clinical Hospital №2"
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Sochi, Federazione Russa, 354057
- State Budgetary Healthcare Institution Oncology Dispensary No. 2 of the Ministry of Health of the Krasnodar Territory
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Tomsk, Federazione Russa, 634063
- Regional State Autonomous Healthcare Institution "Tomsk Regional Clinical Hospital"
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Angers, Francia, 49100
- CHU Angers
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Caen, Francia, 14033
- Institut d'hématologie de Basse Normandie, CHU Caen
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Clermont-Ferrand, Francia, 63003
- CHU Estaing - Chirurgie digestive et Médecine interne
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Créteil, Francia, 94000
- Chu Henri Mondor
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Paris, Francia, 75012
- Hôpital Saint Antoine
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Pessac, Francia, 33603
- CHU de Bordeaux - GH Sud- Hôpital Haut Lévêque Service Médecine Interne et Maladies Infectieuses
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Toulouse, Francia, 31100
- CHU Toulouse, IUCT Oncopôle
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Tbilisi, Georgia, 0186
- ltd Multiprofile Clinic Consilium Medulla
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Tbilisi, Georgia, 0112
- M. Zodelava Hematology Centre, Tbilisi
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Essen, Germania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Leipzig, Germania, 04103
- University of Leipzig Medical Center, Medical Department I - Haematology and Cell Therapy, Medical Oncology, Hemophilia
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Brescia, Italia, 25123
- ASST degli Spedali Civili di Brescia, Ematologia UOC
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca'Granda - Ospedale Maggiore Policlinico di Milano - UO Ematologia
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Novara, Italia, 28100
- SCDU Ematologia AOU "Maggiore della Carità"
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Trieste, Italia, 34125
- Ospedale Maggiore, SC Ematologia - Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina
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Vicenza, Italia, 36100
- ULSS8 Berica Ospedale San Bortolo - Unità Operativa Complessa di Ematologia
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Bergen, Norvegia, 5021
- Haukeland University Hospital
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Grålum, Norvegia, 1714
- Østfold Hopital
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Ålesund, Norvegia, 6017
- Ålesund Hospital
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Amsterdam, Olanda
- Academisch Medisch Centrum
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Liverpool, Regno Unito, L7 8XP
- Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre, Royal Liverpool University Hospital, Liverpool University Hospitals NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito
- Hammersmith Hospital
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London, Regno Unito
- The Royal London Hospital, Bart's Health NHS Trust
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West Bromwich, Regno Unito, B71 4HJ
- Sandwell and West Birmingham NHS Trust
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Kent
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Canterbury, Kent, Regno Unito, CT1 3NG
- East Kent Haemophilia Centre, Kent and Canterbury Hospital
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Bucharest, Romania, 030171
- Coltea Clinical Hospital
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Bucharest, Romania, 050098
- Emergency University Hospital Bucharest
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Cluj-Napoca, Romania, 400015
- "Prof. Dr. Ion Chiricuta" Institute of Oncology Cluj-Napoca
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Belgrade, Serbia, 11080
- University Hospital Medical Center "Bezanijska Kosa", Department of Hematology
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Niš, Serbia, 18000
- Clinical Center Nis, Clinic for Hematology
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Novi Sad, Serbia, 21000
- Clinical Centre of Vojvodina, Clinic for Hematology
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Vall d'Hebron
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Madrid, Spagna, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
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Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Universitario Gregorio Maranon
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Sevilla, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Servicio de Hematología
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Arizona
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Gilbert, Arizona, Stati Uniti, 85234
- Banner MD Anderson Cancer Center
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Mayo Clinic Hospital
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85711
- Arizona Oncology Associates, PC--HOPE Division
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Moores UC San Diego Cancer Center
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- University of Southern California
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Harbor UCLA - Lundquist Institute
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Whittier, California, Stati Uniti, 90603
- The Oncology Institute of Hope and Innovation
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Colorado
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Greeley, Colorado, Stati Uniti, 80538
- Banner MD Anderson Cancer Center at North Colorado Medical Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Georgetown University - Lombardi Comprehensive Cancer Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
- Cancer Specialists of North Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Piedmont Cancer Institute
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Illinois
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Chicago Ridge, Illinois, Stati Uniti, 60415
- Affiliated Oncologists
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- John Hopkins Bayview Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89169
- Comprehensive Cancer Centers of Nevada
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
- Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Clayton, North Carolina, Stati Uniti, 27520
- Duke Cancer Network
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
- Texas Oncology - Baylor Research Institute
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Webster, Texas, Stati Uniti, 77598
- Clear Lake Specialties, Research Dept.
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Washington
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Olympia, Washington, Stati Uniti, 98506
- American Oncology Network Vista Oncology Division
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- Swedish Cancer Institute
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Versiti Wisconsin, Inc.
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Stevens Point, Wisconsin, Stati Uniti, 54482
- Marshfield Clinic Cancer Center - Stevens Point
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Cherkasy, Ucraina, 18009
- Cherkasy Regional Oncology Dispensary, Hematology Center
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Dnipro, Ucraina, 49102
- City Clinical Hospital № 4, Hematology Center
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Kyiv, Ucraina, 04112
- Kyiv City Clinical Hospital №9, hematology department №1
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Budapest, Ungheria, 1083
- Semmelweis Egyetem, Általános Orvostudományi Kar, I.sz. Belgyógyászati Klinika, Haematológiai Osztály,
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Nyíregyháza, Ungheria, 4400
- Szabolcs-Szatmár- Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház, Jósa András Oktatókórház
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Pécs, Ungheria, 7624
- Pécsi Tudományegyetem, Klinikai Központ, I.számú Belgyógyászati Klinikai, Hematológiai Tanszék
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 100 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Il soggetto deve avere una diagnosi di wAIHA primaria o secondaria come documentato da un test antiglobulina diretto positivo (DAT) specifico per anti-IgG o anti-IgA.
- Hanno fallito o non tollerato almeno un precedente regime di trattamento wAIHA, inclusi steroidi, rituximab, azatioprina, ciclofosfamide, ciclosporina, MMF, danazolo, vincristina, ESA o splenectomia (folato, ferro o altri integratori non soddisfano questo criterio).
- Avere aptoglobina ULN o lattato deidrogenasi (LDH) >ULN.
- Allo screening, il livello di emoglobina del soggetto deve essere ≤9 g/dL OPPURE se il valore di emoglobina è >9 g/dL e
- Maschio o femmina di almeno 18 anni di età allo screening.
- Karnofsky performance status (KPS) ≥70.
- Il trattamento concomitante del soggetto per la wAIHA può consistere in non più di due dei seguenti agenti: azatioprina, steroidi, ESA, micofenolato mofetile, dapsone o danazolo a una dose stabile
Criteri di esclusione:
- Soggetto con altri tipi di AIHA (ad esempio, AIHA da anticorpi freddi, sindrome da agglutinine fredde, AIHA di tipo misto o emoglobinuria parossistica da freddo).
- - Il soggetto ha AIHA secondaria a malattia autoimmune, incluso il lupus eritematoso sistemico (LES) o neoplasia linfoide se la malattia di base non è stabile o non è ben controllata con la terapia attuale, secondo il giudizio medico dello sperimentatore.
- Il soggetto ha ipertensione non controllata o scarsamente controllata, definita come pressione arteriosa sistolica ≥135 mmHg o pressione arteriosa diastolica ≥85 mmHg, indipendentemente dal fatto che il soggetto stia ricevendo o meno un trattamento antipertensivo.
- Il soggetto presenta una o più delle seguenti anomalie di laboratorio allo screening: conta dei neutrofili di
- Ha documentato un'infezione attiva da epatite B o epatite C o infezione da HIV.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Fostamatinib
La dose iniziale è di 100 mg per via orale (PO) due volte al giorno (offerta).
Alla settimana 4 la dose sarà aumentata a fostamatinib 150 mg PO bid se i soggetti hanno adeguatamente tollerato il farmaco in studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
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Fostamatinib (100 mg PO bid o 150 mg PO bid) La dose può essere ridotta in qualsiasi momento a una dose pari a fostamatinib 100 mg PO qd o placebo corrispondente se si osservano eventi avversi limitanti la dose.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
La dose iniziale è di 100 mg per via orale (PO) due volte al giorno (offerta).
Alla settimana 4 la dose sarà aumentata a placebo 150 mg PO bid se i soggetti hanno adeguatamente tollerato il farmaco in studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
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Placebo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Risposta durevole dell'emoglobina
Lasso di tempo: 24 settimane
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Percentuale di soggetti che hanno raggiunto un livello di emoglobina ≥ 10 g/dL con un aumento rispetto al basale del livello di emoglobina ≥ 2 g/dL in 3 visite consecutive disponibili durante il periodo di trattamento di 24 settimane.
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Una risposta dell'emoglobina entro la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
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Proporzione di soggetti con una risposta emoglobinica entro la settimana 24.
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24 settimane
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Variazione rispetto al basale del livello di emoglobina di 2 g/dL o superiore
Lasso di tempo: 24 settimane
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Proporzione di soggetti con variazione rispetto al basale del livello di emoglobina di 2 g/dL o superiore.
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24 settimane
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Variazione dell'emoglobina dal basale alla fine del trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione dell'emoglobina media dal basale alla fine del trattamento.
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24 settimane
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Uso dei regimi di anemia emolitica autoimmune con anticorpi di salvataggio (AIHA) dopo la settimana 4
Lasso di tempo: 24 settimane
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Proporzione di soggetti senza regimi AIHA di salvataggio utilizzati dopo la settimana 4.
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24 settimane
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Cambiamento nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche - Scala della fatica (FACIT-F)
Lasso di tempo: 24 settimane
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Variazione dal basale alla settimana 24 nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche - Scala della fatica (FACIT-F).
La scala FACIT-F è uno strumento breve, di 13 item, facile da amministrare, che misura il livello di affaticamento di un individuo durante le normali attività quotidiane nell'ultima settimana.
Ogni item è valutato utilizzando una scala di tipo Likert a 5 punti.
L'intervallo della scala va da 0 a 52, dove 0 è il peggior punteggio possibile e 52 è il miglior punteggio possibile che indica assenza di affaticamento.
Punteggio totale = [Somma dei punteggi degli item] x [N di item nella sottoscala] ÷ [N di item con risposta].
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24 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 aprile 2019
Completamento primario (Effettivo)
11 aprile 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
11 aprile 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 dicembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 dicembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
5 dicembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 maggio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 maggio 2023
Ultimo verificato
1 maggio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- C-935788-057
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .