Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodopisné studium u subjektů s Usherovým syndromem

22. ledna 2019 aktualizováno: Fondazione Telethon

Multicentrická longitudinální, observační přírodovědná studie k vyhodnocení progrese onemocnění u subjektů s Usherovým syndromem typu 1B (USH1B)

Cílem studie je vyhodnotit přirozenou progresi onemocnění v čase u pacientů s USHIB

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Detailní popis

Tato přírodovědná studie (NHS) se provádí za účelem pochopení progrese onemocnění u pacientů s USH1B, jak je měřeno řadou hodnocení souvisejících se zrakem. Progrese onemocnění bude hodnocena jako změna v čase v těchto měřeních a budou zkoumány souvislosti mezi koncovými body.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: BIANCA FONTANELLA
  • Telefonní číslo: +3908119230622
  • E-mail: fontanel@tigem.it

Studijní místa

  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Nábor
        • Stichting Oogziekenhuis Rotterdam
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ingeborgh van den Born
  • Itálie
      • Naples, Itálie
        • Nábor
        • Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francesca Simonelli
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carmen Ayuso

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty postižené onemocněním Usherovým syndromem 1B splnily kritéria způsobilosti

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí být ochoten dodržovat protokol pro dlouhodobé sledování, jak je doloženo písemným informovaným souhlasem nebo souhlasem rodičů a souhlasem subjektu.
  2. Subjekty s diagnózou USH1.
  3. Molekulární diagnostika USH1B v důsledku mutací MYO7A (homozygoti nebo složený heterozygoti).
  4. Věk osm let nebo starší v době výchozího stavu.
  5. Zraková ostrost ≥ 20/640 alespoň na jednom oku

Kritéria vyloučení:

  1. Neschopnost nebo ochotu splnit požadavky studie.
  2. Neschopnost komunikovat vhodným verbálním/sluchovým a/nebo hmatovým znakovým jazykem (podle názoru vyšetřovatele)
  3. Účast na klinické studii s hodnoceným lékem v posledních šesti měsících.
  4. Preexistující oční onemocnění, která by narušovala interpretaci sledovaných parametrů studie (například glaukom, rohovkové nebo významné čočkovité opacity, cystoidní makulární edém, makulární díra).
  5. Komplikující systémová onemocnění, u kterých může samotné onemocnění nebo léčba onemocnění změnit oční funkci. Příkladem jsou malignity, jejichž léčba by mohla ovlivnit funkci centrálního nervového systému (například radiační léčba očnice; leukémie s postižením CNS/očního nervu). Vyloučeni by byli také jedinci s onemocněním ohrožujícím imunitu, protože by mohla být náchylná k oportunní infekci [jako je cytomegalovirová (CMV) retinitida].
  6. Jedinci s diabetem nebo srpkovitou anémií by byli vyloučeni, pokud by měli jakýkoli projev pokročilé retinopatie (např. makulární edém nebo proliferativní změny).
  7. Předchozí operace oka do tří měsíců.
  8. Jakákoli jiná podmínka, která by potenciálnímu subjektu neumožňovala dokončit kontrolní vyšetření v průběhu studie a podle názoru zkoušejícího činí potenciálního subjektu nevhodným pro studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Jiný
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
zraková ostrost
Časové okno: 1 rok
Refrakce a nejlépe korigovaná zraková ostrost
1 rok
zraková ostrost
Časové okno: 2 roky
Refrakce a nejlépe korigovaná zraková ostrost
2 roky
testování zorného pole
Časové okno: 1 rok
kinetická perimetrie a celopolní statická perimetrie
1 rok
testování zorného pole
Časové okno: 2 roky
kinetická perimetrie a celopolní statická perimetrie
2 roky
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 1 rok
Externí oční vyšetření k posouzení motility extraokulárních svalů a vzhledu a funkce
1 rok
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 2 roky
Externí oční vyšetření k posouzení motility extraokulárních svalů a vzhledu a funkce
2 roky
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 1 rok
Vyšetření štěrbinovou lampou k posouzení očních víček, řas, spojivek, rohovky, čočky, duhovky a přední komory
1 rok
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 2 roky
Vyšetření štěrbinovou lampou k posouzení očních víček, řas, spojivek, rohovky, čočky, duhovky a přední komory
2 roky
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 1 rok
Měření nitroočního tlaku
1 rok
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 2 roky
Měření nitroočního tlaku
2 roky
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 1 rok
Oftalmoskopie dilatovaného fundu k posouzení sítnice, makuly, cévnatky a terče zrakového nervu.
1 rok
Klinické oftalmologické vyšetření
Časové okno: 2 roky
Oftalmoskopie dilatovaného fundu k posouzení sítnice, makuly, cévnatky a terče zrakového nervu.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mikroperimetrie
Časové okno: 1 rok
centrální zorné pole
1 rok
Mikroperimetrie
Časové okno: 2 roky
centrální zorné pole
2 roky
Bezpečnost a snášenlivost: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle CTCAE v4.0
Časové okno: 1 rok
Bezpečnost a snášenlivost: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle CTCAE v4.0
1 rok
Bezpečnost a snášenlivost: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle CTCAE v4.0
Časové okno: 2 roky
Bezpečnost a snášenlivost: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle CTCAE v4.0
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione Telethon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: FRANCESCA SIMONELLI, Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli, Naples, Italy
  • Vrchní vyšetřovatel: Ingeborgh van den Born, Stichting Oogziekenhuis Rotterdam, Rotterdam, The Netherland.
  • Vrchní vyšetřovatel: Carmen Ayuso, Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

30. prosince 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

30. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TIGEM3-UshTher-NHS

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Usherův syndrom, typ 1B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit