Клинические исследование Синдром Ашера, тип 1B - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Синдром Ашера, тип 1B

Подробное описание

Это исследование естественного течения болезни (NHS) проводится для понимания прогрессирования заболевания у пациентов USH1B, измеряемого рядом оценок, связанных со зрением. Прогрессирование заболевания будет оцениваться как изменение этих показателей с течением времени, и будут изучаться связи между конечными точками.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

56

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Испания
- - Madrid, Испания
    - Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Италия
- - Naples, Италия
    - Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli
Нидерланды
- - Rotterdam, Нидерланды
    - Stichting Oogziekenhuis Rotterdam

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты, страдающие синдромом Ушера 1B, соответствовали критериям приемлемости.

Описание

Критерии включения:

Должен быть готов придерживаться протокола для долгосрочного наблюдения, что подтверждается письменным информированным согласием или разрешением родителей и согласием субъекта.
Субъекты с диагнозом USH1.
Молекулярная диагностика USH1B из-за мутаций MYO7A (гомозиготы или сложные гетерозиготы).
Возраст восемь лет или старше на момент исходного уровня.
Острота зрения ≥ 20/640 хотя бы на один глаз

Критерий исключения:

Неспособность или нежелание выполнять требования исследования.
Неспособность общаться с помощью подходящего вербального/слухового и/или тактильного жестового языка (по мнению исследователя)
Участие в клиническом исследовании с исследуемым препаратом в течение последних шести месяцев.
Ранее существовавшие заболевания глаз, которые могут помешать интерпретации конечных точек исследования (например, глаукома, значительное помутнение роговицы или хрусталика, кистозный макулярный отек, макулярное отверстие).
Осложнение системных заболеваний, при которых само заболевание или лечение заболевания может изменить функцию глаза. Примерами являются злокачественные новообразования, лечение которых может повлиять на функцию центральной нервной системы (например, лучевая терапия орбиты; лейкемия с поражением ЦНС/зрительного нерва). Также будут исключены субъекты с иммунодефицитными заболеваниями, поскольку может быть предрасположенность к условно-патогенным инфекциям [таким как цитомегаловирусный (ЦМВ) ретинит].
Субъекты с диабетом или серповидно-клеточной анемией будут исключены, если у них будут какие-либо проявления прогрессирующей ретинопатии (например, макулярный отек или пролиферативные изменения).
Предшествующая глазная операция в течение трех месяцев.
Любое другое состояние, которое не позволило бы потенциальному субъекту пройти последующие обследования в ходе исследования и, по мнению исследователя, делает потенциального субъекта непригодным для исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Другой
Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
BCVA – лучше видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) в лучше видящих глазах. BCVA в лучше видящих глазах оценивалась по шкале ETRS (минимальное значение 0 и максимальное значение 100, где 0 соответствует худшему зрительному функционированию, а 100 — лучшему). Результаты представлены как изменение оценки ETDRS, полученной при контрольном визите через 1 год, по сравнению с оценкой при исходном визите.	Контрольный визит через 1 год
BCVA – лучше видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) в лучше видящих глазах. BCVA в лучше видящих глазах оценивалась по шкале ETRS (минимальное значение 0 и максимальное значение 100, где 0 соответствует худшему зрительному функционированию, а 100 — лучшему). Результаты представлены как изменение оценки ETDRS, полученной при контрольном визите через 2 года, по сравнению с оценкой при исходном визите.	Контрольный визит через 2 года
Зона III4e — лучше видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) области поля зрения с использованием размера стимула III4e в лучше видящих глазах. Площадь поля зрения при использовании размера стимула III4e в лучше видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
Зона III4e — лучше видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) области поля зрения с использованием размера стимула III4e в лучше видящих глазах. Площадь поля зрения при использовании размера стимула III4e в лучше видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
Зона V4e — лучшие видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) области поля зрения с использованием размера стимула V4e в лучше видящих глазах. Площадь поля зрения с использованием размера стимула V4e в лучше видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
Зона V4e — лучшие видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) области поля зрения с использованием размера стимула V4e в лучше видящих глазах. Площадь поля зрения с использованием размера стимула V4e в лучше видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
BCVA – хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) остроты зрения с наилучшей коррекцией (BCVA) в глазах с худшим видением. BCVA в глазах с худшим зрением оценивалась по шкале ETRS (минимальное значение 0 и максимальное значение 100, где 0 соответствует худшему зрительному функционированию, а 100 — лучшему). Результаты представлены как изменение оценки ETDRS, полученной при контрольном визите через 1 год, по сравнению с оценкой при исходном визите.	Контрольный визит через 1 год
BCVA – хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) остроты зрения с наилучшей коррекцией в плохо видящих глазах. Наилучшую корригированную остроту зрения в хуже видящих глазах оценивали по шкале ETRS (минимальное значение 0 и максимальное значение 100, где 0 соответствует худшему, а 100 — лучшему зрительному функционированию). Результаты представлены как изменение оценки ETDRS, полученной при контрольном визите через 2 года, по сравнению с оценкой при исходном визите.	Контрольный визит через 2 года
Область III4e — ухудшение зрения Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) площади поля зрения при использовании размера стимула III4e в глазах с худшим зрением. Площадь поля зрения при использовании размера стимула III4e в плохо видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
Область III4e — ухудшение зрения Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) площади поля зрения при использовании размера стимула III4e в глазах с худшим зрением. Площадь поля зрения при использовании размера стимула III4e в плохо видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
Область V4e — хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) области поля зрения с использованием размера стимула V4e в глазах, которые видят хуже. Площадь поля зрения с использованием размера стимула V4e в плохо видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
Область V4e — хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) области поля зрения с использованием размера стимула V4e в глазах, которые видят хуже. Площадь поля зрения с использованием размера стимула V4e в плохо видящих глазах выражается в квадрате градусов (минимальное значение 0, максимальное значение 20000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
MS — лучше видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) макулярной чувствительности, оцененное с помощью микропериметрии, в лучше видящих глазах. Макулярная чувствительность, оцениваемая методом микропериметрии, выражается в децибелах (минимальное значение 0, максимальное значение 30). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
MS — лучше видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) макулярной чувствительности, оцененное с помощью микропериметрии, в лучше видящих глазах. Макулярная чувствительность, оцениваемая методом микропериметрии, выражается в децибелах (минимальное значение 0, максимальное значение 30). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
CMT – лучшие видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) толщины центральной макулы (ЦМТ), оцененное с помощью оптической когерентной томографии, в лучше видящих глазах. CMT указывается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 1000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
CMT – лучшие видящие глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) толщины центральной макулы (ЦМТ), оцененное с помощью оптической когерентной томографии, в лучше видящих глазах. CMT указывается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 1000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
EZ Band Horizontal — лучше видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (горизонтальное сканирование), в лучше видящих глазах. Горизонтальный диапазон EZ Band указывается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
EZ Band Horizontal — лучше видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (горизонтальное сканирование), в лучше видящих глазах. Горизонтальный диапазон EZ Band указывается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
Вертикальный браслет EZ Band — лучше видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (вертикальное сканирование), в лучше видящих глазах. Вертикальный диапазон EZ Band указывается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
Вертикальный браслет EZ Band — лучше видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (вертикальное сканирование), в лучше видящих глазах. Вертикальный диапазон EZ Band указывается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
РС – хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) макулярной чувствительности, оцененное с помощью микропериметрии, в глазах с худшим зрением. Макулярная чувствительность, оцениваемая методом микропериметрии, выражается в децибелах (минимальное значение 0, максимальное значение 30). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
РС – хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) макулярной чувствительности, оцененное с помощью микропериметрии, в глазах с худшим зрением. Макулярная чувствительность, оцениваемая методом микропериметрии, выражается в децибелах (минимальное значение 0, максимальное значение 30). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
ШМТ – хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) толщины центрального макулы (ЦМТ), оцененное с помощью оптической когерентной томографии, в глазах с худшим зрением. СМТ выражается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 1000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
ШМТ – хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) толщины центральной макулы, оцененное с помощью оптической когерентной томографии, в глазах с худшим зрением. СМТ выражается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 1000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
EZ Band Horizontal — хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (горизонтальное сканирование), в глазах с худшим зрением. EZ Band Horizontal выражается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
EZ Band Horizontal — хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (горизонтальное сканирование), в глазах с худшим зрением. EZ Band Horizontal выражается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года
Вертикальный браслет EZ — хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 1 год	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (вертикальное сканирование), в глазах с худшим зрением. EZ Band Вертикальный выражается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 1 год, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 1 год
Вертикальный браслет EZ — хуже видят глаза Временное ограничение: Контрольный визит через 2 года	Изменение (по сравнению с исходным уровнем) ширины полосы эллипсоидной зоны, оцененное с помощью оптической когерентной томографии (вертикальное сканирование), в глазах с худшим зрением. EZ Band Вертикальный выражается в микрометрах (минимальное значение 0, максимальное значение 4000). Результаты представлены как изменение значений, полученных при контрольном визите через 2 года, по сравнению со значениями при базовом визите.	Контрольный визит через 2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fondazione Telethon

Следователи

Главный следователь: FRANCESCA SIMONELLI, Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli, Naples, Italy
Главный следователь: Ingeborgh van den Born, Stichting Oogziekenhuis Rotterdam, Rotterdam, The Netherland.
Главный следователь: Carmen Ayuso, Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 декабря 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 декабря 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 января 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 декабря 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

TIGEM3-UshTher-NHS

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Изучение естественной истории у субъектов с синдромом Ашера

Многоцентровое продольное обсервационное исследование естественной истории для оценки прогрессирования заболевания у субъектов с синдромом Ашера типа 1B (USH1B)