- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03814499
Estudo de História Natural em Indivíduos com Síndrome de Usher
Um estudo de história natural observacional, longitudinal e multicêntrico para avaliar a progressão da doença em indivíduos com síndrome de Usher tipo 1B (USH1B)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Deve estar disposto a aderir ao protocolo para acompanhamento de longo prazo, conforme evidenciado por consentimento informado por escrito ou permissão dos pais e consentimento do sujeito.
- Indivíduos diagnosticados com USH1.
- Diagnóstico molecular de USH1B devido a mutações MYO7A (homozigotos ou heterozigotos compostos).
- Idade de oito anos ou mais no momento da linha de base.
- Acuidade visual ≥ 20/640 em pelo menos um olho
Critério de exclusão:
- Incapaz ou relutante em atender aos requisitos do estudo.
- Incapaz de se comunicar com linguagem de sinais verbal/auditiva e/ou tátil adequada (na opinião do investigador)
- Participação em um estudo clínico com um medicamento experimental nos últimos seis meses.
- Condições oculares pré-existentes que possam interferir na interpretação dos desfechos do estudo (por exemplo, glaucoma, opacidades corneanas ou lenticulares significativas, edema macular cistóide, buraco macular).
- Doenças sistêmicas complicadas em que a própria doença, ou o tratamento da doença, pode alterar a função ocular. Exemplos são malignidades cujo tratamento pode afetar a função do sistema nervoso central (por exemplo, tratamento com radiação da órbita; leucemia com envolvimento do SNC/nervo óptico). Também seriam excluídos indivíduos com doenças imunocomprometidas, pois poderia haver suscetibilidade a infecções oportunistas [como retinite por citomegalovírus (CMV)].
- Indivíduos com diabetes ou doença falciforme seriam excluídos se tivessem qualquer manifestação de retinopatia avançada (por exemplo, edema macular ou alterações proliferativas).
- Cirurgia ocular prévia dentro de três meses.
- Qualquer outra condição que não permita que o sujeito em potencial complete os exames de acompanhamento durante o curso do estudo e, na opinião do investigador, torne o sujeito em potencial inadequado para o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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BCVA – Olhos que veem melhor
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) nos olhos com melhor visão. A BCVA nos olhos com melhor visão foi avaliada usando o escore ETRS (valor mínimo 0 e valor máximo 100, sendo 0 representando o pior e 100 o melhor funcionamento visual). Os resultados são relatados como a alteração na pontuação ETDRS coletada na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com a pontuação na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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BCVA – Olhos que veem melhor
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) nos olhos com melhor visão. A BCVA nos olhos com melhor visão foi avaliada usando o escore ETRS (valor mínimo 0 e valor máximo 100, sendo 0 representando o pior e 100 o melhor funcionamento visual). Os resultados são relatados como a alteração na pontuação ETDRS coletada na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com a pontuação na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Área III4e – Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com melhor visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com melhor visão é expressa em grau ao quadrado (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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Área III4e – Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com melhor visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com melhor visão é expressa em grau ao quadrado (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Área V4e - Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com melhor visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com melhor visão é expressa em graus quadrados (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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Área V4e - Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com melhor visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com melhor visão é expressa em graus quadrados (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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BCVA – Olhos que pioram
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) nos olhos com pior visão. A BCVA nos olhos com pior visão foi avaliada usando o escore ETRS (valor mínimo 0 e valor máximo 100, sendo 0 representando o pior e 100 o melhor funcionamento visual). Os resultados são relatados como a alteração na pontuação ETDRS coletada na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com a pontuação na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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BCVA – Olhos que pioram
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na acuidade visual melhor corrigida nos olhos com pior visão. A melhor acuidade visual corrigida nos olhos com pior visão foi avaliada por meio do escore ETRS (valor mínimo 0 e valor máximo 100, sendo 0 representando o pior e 100 o melhor funcionamento visual). Os resultados são relatados como a alteração na pontuação ETDRS coletada na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com a pontuação na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Área III4e – Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com pior visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com pior visão é expressa em grau ao quadrado (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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Área III4e – Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com pior visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo III4e nos olhos com pior visão é expressa em grau ao quadrado (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Área V4e – Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com pior visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com pior visão é expressa em grau ao quadrado (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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Área V4e – Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com pior visão. A área do campo visual usando o tamanho do estímulo V4e nos olhos com pior visão é expressa em grau ao quadrado (valor mínimo 0, valor máximo 20.000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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MS - Olhos que veem melhor
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, nos olhos com melhor visão. A sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, é expressa em decibéis (valor mínimo 0, valor máximo 30). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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MS - Olhos que veem melhor
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, nos olhos com melhor visão. A sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, é expressa em decibéis (valor mínimo 0, valor máximo 30). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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CMT - Olhos que veem melhor
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na Espessura Macular Central (CMT), avaliada com tomografia de Coerência Óptica, nos olhos com melhor visão. O CMT foi relatado em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 1000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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CMT - Olhos que veem melhor
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
|
Alteração (da linha de base) na Espessura Macular Central (CMT), avaliada com tomografia de Coerência Óptica, nos olhos com melhor visão. O CMT foi relatado em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 1000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Banda EZ Horizontal - Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura horizontal), nos olhos com melhor visão. A banda EZ horizontal é relatada em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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Banda EZ Horizontal - Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura horizontal), nos olhos com melhor visão. A banda EZ horizontal é relatada em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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EZ Band Vertical - Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura vertical), nos olhos com melhor visão. EZ Band Vertical é relatado em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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EZ Band Vertical - Olhos com melhor visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura vertical), nos olhos com melhor visão. EZ Band Vertical é relatado em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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MS - Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, nos olhos com pior visão. A sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, é expressa em decibéis (valor mínimo 0, valor máximo 30). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
|
|
MS - Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
|
Alteração (da linha de base) na sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, nos olhos com pior visão. A sensibilidade macular, avaliada por microperimetria, é expressa em decibéis (valor mínimo 0, valor máximo 30). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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CMT – Olhos que pioram
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na Espessura Macular Central (CMT), avaliada com tomografia de Coerência Óptica, nos olhos com pior visão. O CMT é expresso em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 1000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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CMT – Olhos que pioram
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
|
Alteração (da linha de base) na espessura macular central, avaliada com tomografia de coerência óptica, nos olhos com pior visão. O CMT é expresso em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 1000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Banda EZ Horizontal - Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura horizontal), nos olhos com pior visão. A Banda EZ Horizontal é expressa em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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Banda EZ Horizontal - Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura horizontal), nos olhos com pior visão. A Banda EZ Horizontal é expressa em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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EZ Band Vertical - Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 1 ano
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura vertical), nos olhos com pior visão. A Banda EZ Vertical é expressa em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 1 ano em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 1 ano
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EZ Band Vertical - Olhos com pior visão
Prazo: Visita de acompanhamento de 2 anos
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Alteração (da linha de base) na largura de banda da zona elipsóide, avaliada com tomografia de coerência óptica (varredura vertical), nos olhos com pior visão. A Banda EZ Vertical é expressa em micrômetros (valor mínimo 0, valor máximo 4000). Os resultados são relatados como a alteração nos valores coletados na visita de acompanhamento de 2 anos em comparação com os valores na visita inicial. |
Visita de acompanhamento de 2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: FRANCESCA SIMONELLI, Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli, Naples, Italy
- Investigador principal: Ingeborgh van den Born, Stichting Oogziekenhuis Rotterdam, Rotterdam, The Netherland.
- Investigador principal: Carmen Ayuso, Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doença
- Doenças oculares
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Anomalias congénitas
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Distúrbios da Visão
- Distúrbios da Sensação
- Anormalidades, Múltiplas
- Doenças do ouvido
- Doenças Retinianas
- Distrofias Retinianas
- Transtornos surdo-cegos
- Surdez
- Perda de audição
- Distúrbios da Audição
- Perda Auditiva, Sensorioneural
- Cegueira
- Degeneração Retiniana
- Retinite Pigmentosa
- Síndrome
- Síndromes de Usher
Outros números de identificação do estudo
- TIGEM3-UshTher-NHS
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