- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03814499
Naturhistorisk undersøgelse i emner med Usher syndrom
En multicenter longitudinel, observationel naturhistorisk undersøgelse til evaluering af sygdomsprogression hos forsøgspersoner med Usher syndrom type 1B (USH1B)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal være villig til at overholde protokollen for langsigtet opfølgning, som dokumenteret ved skriftligt informeret samtykke eller forældres tilladelse og samtykke.
- Forsøgspersoner diagnosticeret med USH1.
- Molekylær diagnose af USH1B på grund af MYO7A-mutationer (homozygoter eller sammensatte heterozygoter).
- Alder otte år eller ældre på tidspunktet for baseline.
- Synsstyrke ≥ 20/640 i mindst ét øje
Ekskluderingskriterier:
- Ude af stand eller vilje til at opfylde kravene til undersøgelsen.
- Ude af stand til at kommunikere med passende verbalt/auditivt og/eller taktilt tegnsprog (efter efterforskerens mening)
- Deltagelse i et klinisk studie med et forsøgslægemiddel inden for de seneste seks måneder.
- Eksisterende øjentilstande, der ville interferere med fortolkningen af undersøgelsens endepunkter (f.eks. glaukom, hornhinde- eller signifikant linse-uklarhed, cystoid makulaødem, makulært hul).
- Komplicerende systemiske sygdomme, hvor selve sygdommen eller behandlingen af sygdommen kan ændre øjets funktion. Eksempler er maligniteter, hvis behandling kan påvirke centralnervesystemets funktion (f.eks. strålebehandling af kredsløbet; leukæmi med CNS/optisk nervepåvirkning). Også udelukket vil forsøgspersoner med immunkompromitterende sygdomme være, da der kan være modtagelighed for opportunistisk infektion [såsom cytomegalovirus (CMV) retinitis].
- Personer med diabetes eller seglcellesygdom ville blive udelukket, hvis de havde nogen manifestation af fremskreden retinopati (f. makulaødem eller proliferative ændringer).
- Forudgående øjenoperation inden for tre måneder.
- Enhver anden betingelse, der ikke ville tillade den potentielle forsøgsperson at gennemføre opfølgende undersøgelser i løbet af undersøgelsen, og efter investigatorens opfattelse gør det potentielle emne uegnet til undersøgelsen.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Andet
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
BCVA - Bedre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) i de bedreseende øjne. BCVA i de bedreseende øjne blev vurderet ved hjælp af ETRS-scoren (minimumværdi 0 og maksimumværdi 100, hvor 0 repræsenterede den dårligste og 100 den bedste visuelle funktion). Resultaterne rapporteres som ændringen i ETDRS-score indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøg sammenlignet med scoren ved baselinebesøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
BCVA - Bedre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) i de bedreseende øjne. BCVA i de bedreseende øjne blev vurderet ved hjælp af ETRS-scoren (minimumværdi 0 og maksimumværdi 100, hvor 0 repræsenterede den dårligste og 100 den bedste visuelle funktion). Resultaterne rapporteres som ændringen i ETDRS-score indsamlet ved det 2-årige opfølgningsbesøg sammenlignet med scoren ved baseline-besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
III4e Område - bedre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af III4e-stimulusstørrelse i de bedre seende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af III4e-stimulusstørrelse i de bedre seende øjne er udtrykt i kvadratgrader (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
III4e Område - bedre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af III4e-stimulusstørrelse i de bedre seende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af III4e-stimulusstørrelse i de bedre seende øjne er udtrykt i kvadratgrader (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
V4e-området - bedre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de bedreseende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de bedre seende øjne er udtrykt i kvadrater (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
V4e-området - bedre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de bedreseende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de bedre seende øjne er udtrykt i kvadrater (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
BCVA - Værre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i bedste korrigerede synsstyrke (BCVA) i de dårligst seende øjne. BCVA i de dårligstseende øjne blev vurderet ved hjælp af ETRS-scoren (minimumsværdi 0 og maksimumværdi 100, hvor 0 repræsenterede den dårligste og 100 den bedste visuelle funktion). Resultaterne rapporteres som ændringen i ETDRS-scoren indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøg sammenlignet med scoren ved baselinebesøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
BCVA - Værre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i Bedst korrigeret synsstyrke i de dårligst seende øjne. Bedst korrigeret synsstyrke i de dårligst seende øjne blev vurderet ved hjælp af ETRS-score (minimumsværdi 0 og maksimumværdi 100, hvor 0 repræsenterer den dårligste, og 100 den bedste synsfunktion). Resultaterne rapporteres som ændringen i ETDRS-scoren indsamlet ved det 2-årige opfølgningsbesøg sammenlignet med scoren ved baselinebesøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
III4e Område - Dårligseende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af III4e-stimulusstørrelse i de dårligstseende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af III4e-stimulusstørrelse i de dårligstseende øjne er udtrykt i kvadratgrader (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
III4e Område - Dårligseende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af III4e stimulusstørrelse i de dårligst seende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af III4e-stimulusstørrelse i de dårligstseende øjne er udtrykt i kvadratgrader (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
V4e-området - værst seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra Baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de dårligstseende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de dårligstseende øjne er udtrykt i kvadratgrader (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
V4e-området - værst seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra Baseline) i synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de dårligstseende øjne. Synsfeltområdet ved hjælp af V4e-stimulusstørrelse i de dårligstseende øjne er udtrykt i kvadratgrader (minimumsværdi 0, maksimumværdi 20000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MS - bedre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra Baseline) i makulær følsomhed, vurderet ved mikroperimetri, i de bedreseende øjne. Makulafølsomhed, vurderet ved mikroperimetri, udtrykkes i decibel (minimumsværdi 0, maksimumværdi 30). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
MS - bedre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra Baseline) i makulær følsomhed, vurderet ved mikroperimetri, i de bedreseende øjne. Makulafølsomhed, vurderet ved mikroperimetri, udtrykkes i decibel (minimumsværdi 0, maksimumværdi 30). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
CMT - Bedre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i central makulær tykkelse (CMT), evalueret med optisk kohærens tomografi, i de bedreseende øjne. CMT blev rapporteret i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 1000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
CMT - Bedre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i central makulær tykkelse (CMT), evalueret med optisk kohærens tomografi, i de bedreseende øjne. CMT blev rapporteret i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 1000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Horisontal - Bedre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra Baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med Optical Coherence tomografi (horisontal scanning), i de bedreseende øjne. EZ Band Horizontal rapporteres i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Horisontal - Bedre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra Baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med Optical Coherence tomografi (horisontal scanning), i de bedreseende øjne. EZ Band Horizontal rapporteres i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Lodret - Bedre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med optisk kohærens tomografi (vertikal scanning), i de bedreseende øjne. EZ Band Lodret rapporteres i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Lodret - Bedre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med optisk kohærens tomografi (vertikal scanning), i de bedreseende øjne. EZ Band Lodret rapporteres i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
MS - Værre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i makulær følsomhed, vurderet ved mikroperimetri, i de dårligst seende øjne. Makulafølsomhed, vurderet ved mikroperimetri, udtrykkes i decibel (minimumsværdi 0, maksimumværdi 30). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
MS - Værre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i makulær følsomhed, vurderet ved mikroperimetri, i de dårligst seende øjne. Makulafølsomhed, vurderet ved mikroperimetri, udtrykkes i decibel (minimumsværdi 0, maksimumværdi 30). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
CMT - Værre seende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i central makulær tykkelse (CMT), evalueret med optisk kohærens tomografi, i de dårligst seende øjne. CMT er udtrykt i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 1000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
CMT - Værre seende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i central makulær tykkelse, evalueret med optisk kohærens tomografi, i de dårligst seende øjne. CMT er udtrykt i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 1000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Horisontal - Dårligseende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med optisk kohærens tomografi (horisontal scanning), i de dårligst seende øjne. EZ Band Horisontal er udtrykt i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Horisontal - Dårligseende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med optisk kohærens tomografi (horisontal scanning), i de dårligst seende øjne. EZ Band Horisontal er udtrykt i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Lodret - Dårligseende øjne
Tidsramme: 1 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med optisk kohærens tomografi (vertikal scanning), i de dårligst seende øjne. EZ Band Lodret er udtrykt i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 1 års opfølgningsbesøget sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
1 års opfølgningsbesøg
|
|
EZ Band Lodret - Dårligseende øjne
Tidsramme: 2 års opfølgningsbesøg
|
Ændring (fra baseline) i Ellipsoid Zone Band Width, evalueret med optisk kohærens tomografi (vertikal scanning), i de dårligst seende øjne. EZ Band Lodret er udtrykt i mikrometer (minimumsværdi 0, maksimumværdi 4000). Resultaterne rapporteres som ændringen i værdierne indsamlet ved 2 års opfølgningsbesøg sammenlignet med værdierne ved baseline besøget. |
2 års opfølgningsbesøg
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: FRANCESCA SIMONELLI, Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli, Naples, Italy
- Ledende efterforsker: Ingeborgh van den Born, Stichting Oogziekenhuis Rotterdam, Rotterdam, The Netherland.
- Ledende efterforsker: Carmen Ayuso, Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Sygdomme i nervesystemet
- Patologiske processer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Sygdom
- Øjensygdomme
- Øjensygdomme, arvelig
- Medfødte abnormiteter
- Otorhinolaryngologiske sygdomme
- Synsforstyrrelser
- Sensationsforstyrrelser
- Abnormiteter, multiple
- Øresygdomme
- Nethindesygdomme
- Nethindedystrofier
- Døv-blinde lidelser
- Døvhed
- Høretab
- Hørelidelser
- Høretab, sensorineural
- Blindhed
- Nethindedegeneration
- Retinitis Pigmentosa
- Syndrom
- Usher syndromer
Andre undersøgelses-id-numre
- TIGEM3-UshTher-NHS
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .