- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03814499
Natuurhistorisch onderzoek bij proefpersonen met het syndroom van Usher
Een multicentrisch longitudinaal, observationeel natuurhistorisch onderzoek om ziekteprogressie te evalueren bij proefpersonen met Ushersyndroom type 1B (USH1B)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Moet bereid zijn zich te houden aan het protocol voor follow-up op de lange termijn, zoals blijkt uit schriftelijke geïnformeerde toestemming of toestemming van de ouders en toestemming van de patiënt.
- Proefpersonen gediagnosticeerd met USH1.
- Moleculaire diagnose van USH1B als gevolg van MYO7A-mutaties (homozygoten of samengestelde heterozygoten).
- Leeftijd van acht jaar of ouder op het moment van baseline.
- Gezichtsscherpte ≥ 20/640 in ten minste één oog
Uitsluitingscriteria:
- Niet kunnen of willen voldoen aan de eisen van de studie.
- Niet in staat om te communiceren met geschikte verbale/auditieve en/of tactiele gebarentaal (volgens de onderzoeker)
- Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen zes maanden.
- Reeds bestaande oogaandoeningen die de interpretatie van onderzoekseindpunten zouden verstoren (bijvoorbeeld glaucoom, hoornvlies of significante lenstroebelingen, cystoïd macula-oedeem, maculair gaatje).
- Complicerende systemische ziekten waarbij de ziekte zelf, of de behandeling voor de ziekte, de oogfunctie kan veranderen. Voorbeelden zijn maligniteiten waarvan de behandeling de werking van het centrale zenuwstelsel kan aantasten (bijvoorbeeld bestraling van de oogkas; leukemie met betrokkenheid van CZS/oogzenuw). Eveneens uitgesloten zijn proefpersonen met immunocompromitterende ziekten, aangezien er vatbaarheid zou kunnen zijn voor opportunistische infectie [zoals cytomegalovirus (CMV) retinitis].
- Proefpersonen met diabetes of sikkelcelziekte zouden worden uitgesloten als ze een manifestatie van gevorderde retinopathie hadden (bijv. macula-oedeem of proliferatieve veranderingen).
- Voorafgaande oogchirurgie binnen drie maanden.
- Elke andere omstandigheid waardoor de potentiële proefpersoon geen vervolgonderzoeken in de loop van het onderzoek kan voltooien en die, naar de mening van de onderzoeker, de potentiële proefpersoon ongeschikt maakt voor het onderzoek.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
BCVA - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in de beter ziende ogen. BCVA in de beter ziende ogen werd beoordeeld met behulp van de ETRS-score (minimale waarde 0 en maximale waarde 100, waarbij 0 het slechtste vertegenwoordigt en 100 het beste visuele functioneren). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de ETDRS-score verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de score bij het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
BCVA - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 2 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in de beter ziende ogen. BCVA in de beter ziende ogen werd beoordeeld met behulp van de ETRS-score (minimale waarde 0 en maximale waarde 100, waarbij 0 het slechtste vertegenwoordigt en 100 het beste visuele functioneren). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de ETDRS-score verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de score bij het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 2 jaar
|
|
III4e-gebied - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van de III4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen. Gezichtsveldgebied met behulp van III4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen wordt uitgedrukt in graden kwadraat (minimumwaarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
III4e-gebied - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 2 jaar
|
Verandering (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van de III4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen. Gezichtsveldgebied met behulp van III4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen wordt uitgedrukt in graden kwadraat (minimumwaarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 2 jaar
|
|
V4e-gebied - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verander (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van de V4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen. Het gezichtsveldgebied waarbij gebruik wordt gemaakt van de V4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen wordt uitgedrukt in het kwadraat van graden (minimumwaarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
V4e-gebied - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 2 jaar
|
Verander (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van de V4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen. Het gezichtsveldgebied waarbij gebruik wordt gemaakt van de V4e-stimulusgrootte in de beter ziende ogen wordt uitgedrukt in het kwadraat van graden (minimumwaarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 2 jaar
|
|
BCVA - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) in de slechter ziende ogen. BCVA in de slechter ziende ogen werd beoordeeld met behulp van de ETRS-score (minimale waarde 0 en maximale waarde 100, waarbij 0 het slechtste en 100 het beste visuele functioneren vertegenwoordigt). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de ETDRS-score verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de score bij het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
BCVA - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte in de slechter ziende ogen. De best gecorrigeerde gezichtsscherpte in de slechter ziende ogen werd beoordeeld met behulp van de ETRS-score (minimumwaarde 0 en maximale waarde 100, waarbij 0 het slechtste vertegenwoordigt en 100 het beste visuele functioneren). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de ETDRS-score verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de score tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
III4e-gebied - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verander (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van III4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen. Het gezichtsveldgebied met behulp van III4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen wordt uitgedrukt in graden kwadraat (minimumwaarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
III4e-gebied - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verander (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van III4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen. Het gezichtsveldgebied met behulp van III4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen wordt uitgedrukt in graden kwadraat (minimumwaarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
V4e-gebied - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verander (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van de V4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen. Het gezichtsveldgebied met behulp van de V4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen wordt uitgedrukt in graden kwadraat (minimale waarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
V4e-gebied - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verander (vanaf de basislijn) in het gezichtsveldgebied met behulp van de V4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen. Het gezichtsveldgebied met behulp van de V4e-stimulusgrootte in de slechter ziende ogen wordt uitgedrukt in graden kwadraat (minimale waarde 0, maximale waarde 20.000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
MS - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in maculaire gevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, in de beter ziende ogen. Maculagevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, wordt uitgedrukt in decibel (minimumwaarde 0, maximale waarde 30). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
MS - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in maculaire gevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, in de beter ziende ogen. Maculagevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, wordt uitgedrukt in decibel (minimumwaarde 0, maximale waarde 30). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
CMT - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in de centrale maculaire dikte (CMT), geëvalueerd met optische coherentietomografie, in de beter ziende ogen. CMT werd gerapporteerd in micrometers (minimale waarde 0, maximale waarde 1000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
CMT - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in de centrale maculaire dikte (CMT), geëvalueerd met optische coherentietomografie, in de beter ziende ogen. CMT werd gerapporteerd in micrometers (minimale waarde 0, maximale waarde 1000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
EZ Band Horizontaal - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (horizontale scan), in de beter ziende ogen. EZ Band Horizontaal wordt gerapporteerd in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
EZ Band Horizontaal - Beter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (horizontale scan), in de beter ziende ogen. EZ Band Horizontaal wordt gerapporteerd in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
EZ Band verticaal - beter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (verticale scan), in de beter ziende ogen. EZ Band Vertical wordt gerapporteerd in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
EZ Band verticaal - beter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (verticale scan), in de beter ziende ogen. EZ Band Vertical wordt gerapporteerd in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
MS - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in maculaire gevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, in de slechter ziende ogen. Maculagevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, wordt uitgedrukt in decibel (minimumwaarde 0, maximale waarde 30). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
MS - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in maculaire gevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, in de slechter ziende ogen. Maculagevoeligheid, beoordeeld door microperimetrie, wordt uitgedrukt in decibel (minimumwaarde 0, maximale waarde 30). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
CMT - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in de centrale maculaire dikte (CMT), geëvalueerd met optische coherentietomografie, in de slechter ziende ogen. CMT wordt uitgedrukt in micrometers (minimale waarde 0, maximale waarde 1000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
CMT - Slechter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de uitgangswaarde) in de centrale maculaire dikte, geëvalueerd met optische coherentietomografie, in de slechter ziende ogen. CMT wordt uitgedrukt in micrometers (minimale waarde 0, maximale waarde 1000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
EZ-band horizontaal - slechter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (horizontale scan), in de slechtziende ogen. EZ Band Horizontaal wordt uitgedrukt in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
EZ-band horizontaal - slechter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (horizontale scan), in de slechtziende ogen. EZ Band Horizontaal wordt uitgedrukt in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
|
EZ Band verticaal - slechter ziende ogen
Tijdsspanne: Vervolgbezoek van 1 jaar
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (verticale scan), in de slechter ziende ogen. EZ Band Vertical wordt uitgedrukt in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na één jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
Vervolgbezoek van 1 jaar
|
|
EZ Band verticaal - slechter ziende ogen
Tijdsspanne: 2 jaar vervolgbezoek
|
Verandering (ten opzichte van de basislijn) in de bandbreedte van de ellipsoïde zone, geëvalueerd met optische coherentietomografie (verticale scan), in de slechter ziende ogen. EZ Band Vertical wordt uitgedrukt in micrometers (minimumwaarde 0, maximale waarde 4000). De resultaten worden gerapporteerd als de verandering in de waarden verzameld tijdens het vervolgbezoek na twee jaar, vergeleken met de waarden tijdens het basisbezoek. |
2 jaar vervolgbezoek
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: FRANCESCA SIMONELLI, Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli, Naples, Italy
- Hoofdonderzoeker: Ingeborgh van den Born, Stichting Oogziekenhuis Rotterdam, Rotterdam, The Netherland.
- Hoofdonderzoeker: Carmen Ayuso, Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekte
- Oogziekten
- Oogziekten, Erfelijk
- Aangeboren afwijkingen
- KNO-ziekten
- Gezichtsstoornissen
- Sensatiestoornissen
- Afwijkingen, meerdere
- Oor Ziekten
- Ziekten van het netvlies
- Retinale dystrofieën
- Doofblinde aandoeningen
- Doofheid
- Gehoorverlies
- Gehoorstoornissen
- Gehoorverlies, perceptief
- Blindheid
- Retinale degeneratie
- Retinitis Pigmentosa
- Syndroom
- Usher-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- TIGEM3-UshTher-NHS
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .