- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03814499
Badanie historii naturalnej u osób z zespołem Ushera
Wieloośrodkowe podłużne, obserwacyjne badanie historii naturalnej w celu oceny postępu choroby u osób z zespołem Ushera typu 1B (USH1B)
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi być chętny do przestrzegania protokołu długoterminowej obserwacji, czego dowodem jest pisemna świadoma zgoda lub zgoda rodziców i zgoda badanego.
- Osoby, u których zdiagnozowano USH1.
- Diagnostyka molekularna USH1B z powodu mutacji MYO7A (homozygoty lub złożone heterozygoty).
- Wiek ośmiu lat lub więcej w momencie rozpoczęcia badania.
- Ostrość wzroku ≥ 20/640 w co najmniej jednym oku
Kryteria wyłączenia:
- Niezdolność lub niechęć do spełnienia wymagań badania.
- Niezdolny do komunikowania się odpowiednim werbalnym/słuchowym i/lub dotykowym językiem migowym (w opinii badacza)
- Udział w badaniu klinicznym badanego leku w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
- Istniejące wcześniej choroby oczu, które mogłyby zakłócać interpretację punktów końcowych badania (na przykład jaskra, rogówka lub znaczne zmętnienie soczewki, torbielowaty obrzęk plamki, otwór w plamce).
- Powikłane choroby ogólnoustrojowe, w których sama choroba lub leczenie choroby może zmienić funkcję narządu wzroku. Przykładami są nowotwory złośliwe, których leczenie może wpływać na czynność ośrodkowego układu nerwowego (na przykład radioterapia oczodołu; białaczka z zajęciem OUN/nerwu wzrokowego). Wykluczeni byliby również pacjenci z chorobami upośledzającymi odporność, ponieważ może istnieć podatność na infekcje oportunistyczne [takie jak zapalenie siatkówki spowodowane wirusem cytomegalii (CMV)].
- Pacjenci z cukrzycą lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową byliby wykluczeni, gdyby mieli jakiekolwiek objawy zaawansowanej retinopatii (np. obrzęk plamki lub zmiany proliferacyjne).
- Wcześniejsza operacja oka w ciągu trzech miesięcy.
- Każdy inny stan, który uniemożliwiałby potencjalnemu uczestnikowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania i, w opinii badacza, powoduje, że potencjalny uczestnik nie nadaje się do badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
BCVA – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmień (w porównaniu z wartością wyjściową) najlepszą skorygowaną ostrość wzroku (BCVA) w oczach lepiej widzących. BCVA w oczach lepiej widzących oceniano za pomocą wyniku ETRS (wartość minimalna 0 i wartość maksymalna 100, gdzie 0 oznacza najgorsze, a 100 najlepsze funkcjonowanie wzrokowe). Wyniki przedstawiono jako zmianę wyniku ETDRS zebranego podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wynikiem podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
BCVA – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmień (w porównaniu z wartością wyjściową) najlepszą skorygowaną ostrość wzroku (BCVA) w oczach lepiej widzących. BCVA w oczach lepiej widzących oceniano za pomocą wyniku ETRS (wartość minimalna 0 i wartość maksymalna 100, gdzie 0 oznacza najgorsze, a 100 najlepsze funkcjonowanie wzrokowe). Wyniki przedstawiono jako zmianę wyniku ETDRS zebranego podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wynikiem podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Obszar III4e – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach lepiej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach lepiej widzących wyraża się w stopniach kwadratowych (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Obszar III4e – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach lepiej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach lepiej widzących wyraża się w stopniach kwadratowych (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Obszar V4e – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia, korzystając z wielkości bodźca V4e w oczach lepiej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca V4e w oczach lepiej widzących wyraża się w stopniach kwadratowych (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Obszar V4e – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia, korzystając z wielkości bodźca V4e w oczach lepiej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca V4e w oczach lepiej widzących wyraża się w stopniach kwadratowych (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
BCVA – Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmień (w porównaniu z wartością wyjściową) najlepszą skorygowaną ostrość wzroku (BCVA) w oczach gorzej widzących. BCVA w oczach gorzej widzących oceniano za pomocą skali ETRS (wartość minimalna 0 i wartość maksymalna 100, gdzie 0 oznacza najgorsze, a 100 najlepsze funkcjonowanie wzrokowe). Wyniki przedstawiono jako zmianę wyniku ETDRS zebranego podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wynikiem podczas wizyty wyjściowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
BCVA – Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku w oczach gorzej widzących. Najlepiej skorygowaną ostrość wzroku w oczach gorzej widzących oceniano za pomocą skali ETRS (wartość minimalna 0 i wartość maksymalna 100, gdzie 0 oznacza najgorsze, a 100 najlepsze funkcjonowanie wzrokowe). Wyniki przedstawiono jako zmianę wyniku ETDRS zebranego podczas 2-letniej wizyty kontrolnej w porównaniu z wynikiem podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Obszar III4e – Oczy gorzej widzące
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach gorzej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach gorzej widzących wyraża się w stopniach do kwadratu (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Obszar III4e – Oczy gorzej widzące
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach gorzej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca III4e w oczach gorzej widzących wyraża się w stopniach do kwadratu (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Obszar V4e – Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia, korzystając z wielkości bodźca V4e w oczach gorzej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca V4e w oczach gorzej widzących wyraża się w stopniach do kwadratu (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Obszar V4e – Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmień (w porównaniu z wartością bazową) obszar pola widzenia, korzystając z wielkości bodźca V4e w oczach gorzej widzących. Pole widzenia przy użyciu wielkości bodźca V4e w oczach gorzej widzących wyraża się w stopniach do kwadratu (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 20000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stwardnienie rozsiane — Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) wrażliwości plamki żółtej, oceniana metodą mikroperymetrii, w oczach lepiej widzących. Czułość plamki oceniana metodą mikroperymetrii wyrażana jest w decybelach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 30). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Stwardnienie rozsiane — Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) wrażliwości plamki żółtej, oceniana metodą mikroperymetrii, w oczach lepiej widzących. Czułość plamki oceniana metodą mikroperymetrii wyrażana jest w decybelach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 30). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
CMT – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) środkowej grubości plamki (CMT), oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej, w oczach lepiej widzących. CMT podano w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 1000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
CMT – Lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) środkowej grubości plamki (CMT), oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej, w oczach lepiej widzących. CMT podano w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 1000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Pozioma opaska EZ — lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością bazową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skanowanie poziome) w lepiej widzących oczach. Poziome pasmo EZ podawane jest w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Pozioma opaska EZ — lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością bazową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skanowanie poziome) w lepiej widzących oczach. Poziome pasmo EZ podawane jest w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Pionowa opaska EZ — lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością bazową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skan pionowy) w lepiej widzących oczach. EZ Band Vertical jest podawany w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Pionowa opaska EZ — lepsze widzenie oczu
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością bazową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skan pionowy) w lepiej widzących oczach. EZ Band Vertical jest podawany w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Stwardnienie rozsiane - Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) wrażliwości plamki, oceniana metodą mikroperymetrii, w oczach gorzej widzących. Czułość plamki oceniana metodą mikroperymetrii wyrażana jest w decybelach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 30). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Stwardnienie rozsiane - Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) wrażliwości plamki, oceniana metodą mikroperymetrii, w oczach gorzej widzących. Czułość plamki oceniana metodą mikroperymetrii wyrażana jest w decybelach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 30). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
CMT – Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) środkowej grubości plamki (CMT), ocenianej za pomocą optycznej tomografii koherentnej, w oczach gorzej widzących. CMT wyraża się w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 1000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
CMT – Gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) środkowej grubości plamki, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej, w oczach gorzej widzących. CMT wyraża się w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 1000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Pozioma opaska EZ – gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skanowanie poziome) w gorzej widzących oczach. Poziome pasmo EZ wyrażane jest w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Pozioma opaska EZ – gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skanowanie poziome) w gorzej widzących oczach. Poziome pasmo EZ wyrażane jest w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
|
Opaska EZ pionowa — gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 1 roku
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skan pionowy) w gorzej widzących oczach. EZ Band Vertical wyraża się w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po roku w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 1 roku
|
|
Opaska EZ pionowa — gorzej widzące oczy
Ramy czasowe: Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Zmiana (w porównaniu z wartością wyjściową) szerokości pasma strefy elipsoidalnej, oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej (skan pionowy) w gorzej widzących oczach. EZ Band Vertical wyraża się w mikrometrach (wartość minimalna 0, wartość maksymalna 4000). Wyniki przedstawiono jako zmianę wartości zebranych podczas wizyty kontrolnej po 2 latach w porównaniu z wartościami podczas wizyty początkowej. |
Wizyta kontrolna po 2 latach
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: FRANCESCA SIMONELLI, Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli, Naples, Italy
- Główny śledczy: Ingeborgh van den Born, Stichting Oogziekenhuis Rotterdam, Rotterdam, The Netherland.
- Główny śledczy: Carmen Ayuso, Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroba
- Choroby oczu
- Choroby oczu, dziedziczne
- Wady wrodzone
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Zaburzenia widzenia
- Zaburzenia czucia
- Nieprawidłowości, mnogość
- Choroby uszu
- Choroby siatkówki
- Dystrofie siatkówki
- Zaburzenia głuchoniewidome
- Głuchota
- Utrata słuchu
- Zaburzenia słuchu
- Utrata słuchu, czuciowo-nerwowa
- Ślepota
- Zwyrodnienie siatkówki
- Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki
- Zespół
- Zespół Ushera
Inne numery identyfikacyjne badania
- TIGEM3-UshTher-NHS
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .