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アッシャー症候群の被験者における自然史研究

2024年10月18日 更新者：Fondazione Telethon

アッシャー症候群タイプ1B（USH1B）の被験者の疾患進行を評価するための多施設縦断観察自然史研究

この研究の目的は、USHIB 患者の経時的な疾患の自然な進行を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

この自然史研究 (NHS) は、多くの視覚関連の評価によって測定された USH1B 患者の疾患の進行を理解するために実施されています。 病気の進行は、これらの測定値の経時変化として評価され、エンドポイント間の関連性が調べられます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

56

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イタリア
      • Naples、イタリア
        • Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ
        • Stichting Oogziekenhuis Rotterdam
  • スペイン
      • Madrid、スペイン
        • Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-アッシャー症候群1B疾患に罹患している被験者は、適格基準を満たしました

説明

包含基準:

  1. -書面によるインフォームドコンセントまたは親の許可および被験者の同意によって証明されるように、長期フォローアップのプロトコルを喜んで順守する必要があります。
  2. USH1と診断された被験者。
  3. MYO7A変異によるUSH1Bの分子診断（ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）。
  4. ベースライン時の年齢が8歳以上。
  5. -少なくとも片眼で20/640以上の視力

除外基準:

  1. -研究の要件を満たすことができない、または満たすことを望まない。
  2. -適切な口頭/聴覚および/または触覚手話でコミュニケーションできない（調査官の意見による）
  3. -過去6か月間の治験薬の臨床研究への参加。
  4. -研究エンドポイントの解釈を妨げる既存の眼の状態（たとえば、緑内障、角膜または重大な水晶体混濁、嚢胞様黄斑浮腫、黄斑円孔）。
  5. 疾患自体または疾患の治療が眼機能を変化させる可能性がある全身性疾患を合併する。 例としては、治療が中枢神経系の機能に影響を与える可能性のある悪性腫瘍が挙げられます (たとえば、眼窩の放射線治療、CNS/視神経の関与を伴う白血病)。 日和見感染症 [サイトメガロウイルス (CMV) 網膜炎など] に対する感受性がある可能性があるため、免疫不全疾患の被験者も除外されます。
  6. 糖尿病または鎌状赤血球症の被験者は、進行した網膜症の症状がある場合は除外されます（例： 黄斑浮腫または増殖性変化）。
  7. -3か月以内の以前の眼科手術。
  8. -潜在的な被験者が研究の過程でフォローアップ検査を完了することを許可しないその他の状態であり、研究者の意見では、潜在的な被験者は研究に不適切です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BCVA - 視力の向上
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

良く見える目の最良矯正視力 (BCVA) の (ベースラインからの) 変化。

視力の良い目のBCVAは、ETRSスコア(最小値0および最大値100、0は最悪の視覚機能を表し、100は最良の視覚機能を表す)を使用して評価された。

結果は、ベースライン訪問時のスコアと比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された ETDRS スコアの変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
BCVA - 視力の向上
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

良く見える目の最良矯正視力 (BCVA) の (ベースラインからの) 変化。

視力の良い目のBCVAは、ETRSスコア(最小値0および最大値100、0は最悪の視覚機能を表し、100は最良の視覚機能を表す)を使用して評価された。

結果は、ベースライン訪問時のスコアと比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された ETDRS スコアの変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
III4e エリア - 視力の向上
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目のIII4e刺激サイズを使用した視野領域の(ベースラインからの)変化。

III4e 刺激を使用した、よく見える目における視野面積は、度の 2 乗 (最小値 0、最大値 20000) で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
III4e エリア - 視力の向上
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目のIII4e刺激サイズを使用した視野領域の(ベースラインからの)変化。

III4e 刺激を使用した、よく見える目における視野面積は、度の 2 乗 (最小値 0、最大値 20000) で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
V4e エリア - 視力の向上
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目のV4e刺激サイズを使用して、視野領域を(ベースラインから)変更します。

V4e を使用した視力の良い目における刺激サイズの視野面積は、度の 2 乗 (最小値 0、最大値 20000) で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
V4e エリア - 視力の向上
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目のV4e刺激サイズを使用して、視野領域を(ベースラインから)変更します。

V4e を使用した視力の良い目における刺激サイズの視野面積は、度の 2 乗 (最小値 0、最大値 20000) で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
BCVA - 視力の悪い目
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

視力の悪い目の最良矯正視力（BCVA）の（ベースラインからの）変化。

視力の悪い目のBCVAは、ETRSスコア（最小値0および最大値100、0は最悪の視覚機能を表し、100は最良の視覚機能を表す）を使用して評価した。

結果は、ベースライン訪問時のスコアと比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された ETDRS スコアの変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
BCVA - 視力の悪い目
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

視力の悪い方の最良矯正視力の（ベースラインからの）変化。

視力の悪い目の最良の矯正視力は、ETRS スコア (最小値 0、最大値 100、0 は最悪の視覚機能、100 は最良の視覚機能を表す) を使用して評価されました。

結果は、ベースライン訪問時のスコアと比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された ETDRS スコアの変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
III4e エリア - 視力の悪い目
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

視力の悪い目のIII4e刺激サイズを使用した視野領域の(ベースラインからの)変化。

視力の悪い方のIII4e刺激サイズを用いた視野面積を度の2乗(最小値0、最大値20000)で表します。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
III4e エリア - 視力の悪い目
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

視力の悪い目のIII4e刺激サイズを使用した視野領域の(ベースラインからの)変化。

視力の悪い方のIII4e刺激サイズを用いた視野面積を度の2乗(最小値0、最大値20000)で表します。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
V4e エリア - 視力の悪い目
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

見えにくい方の目の V4e 刺激サイズを使用した視野領域の (ベースラインからの) 変化。

視力の悪い方の目に V4e 刺激サイズを使用した視野面積を度の 2 乗 (最小値 0、最大値 20000) で表します。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
V4e エリア - 視力の悪い目
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

見えにくい方の目の V4e 刺激サイズを使用した視野領域の (ベースラインからの) 変化。

視力の悪い方の目に V4e 刺激サイズを使用した視野面積を度の 2 乗 (最小値 0、最大値 20000) で表します。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MS - 視力の向上
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目の黄斑感度の（ベースラインからの）変化（マイクロペリメトリーによって評価）。

黄斑感度は、マイクロペリメトリーによって評価され、デシベル（最小値 0、最大値 30）で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
MS - 視力の向上
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目の黄斑感度の（ベースラインからの）変化（マイクロペリメトリーによって評価）。

黄斑感度は、マイクロペリメトリーによって評価され、デシベル（最小値 0、最大値 30）で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
CMT - 視力の向上
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

視力の良い目における中心黄斑厚さ（CMT）の変化（ベースラインからの）を光干渉断層撮影法で評価したもの。

ＣＭＴはマイクロメートル（最小値０、最大値１０００）で報告された。 結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
CMT - 視力の向上
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

視力の良い目における中心黄斑厚さ（CMT）の変化（ベースラインからの）を光干渉断層撮影法で評価したもの。

ＣＭＴはマイクロメートル（最小値０、最大値１０００）で報告された。 結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
EZ バンド水平 - 視力の向上
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目における光干渉断層撮影法 (水平スキャン) で評価された、楕円体ゾーン バンド幅の (ベースラインからの) 変化。

EZ バンド水平はマイクロメートル単位で報告されます (最小値 0、最大値 4000)。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
EZ バンド水平 - 視力の向上
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目における光干渉断層撮影法 (水平スキャン) で評価された、楕円体ゾーン バンド幅の (ベースラインからの) 変化。

EZ バンド水平はマイクロメートル単位で報告されます (最小値 0、最大値 4000)。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
EZ バンド垂直 - 視力の向上
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目における光コヒーレンストモグラフィー（垂直スキャン）で評価された、楕円体ゾーンバンド幅の（ベースラインからの）変化。

EZ バンド垂直はマイクロメートル単位で報告されます (最小値 0、最大値 4000)。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
EZ バンド垂直 - 視力の向上
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

よりよく見える目における光コヒーレンストモグラフィー（垂直スキャン）で評価された、楕円体ゾーンバンド幅の（ベースラインからの）変化。

EZ バンド垂直はマイクロメートル単位で報告されます (最小値 0、最大値 4000)。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
MS - 視力の悪い目
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

見え方の悪い方の眼における、マイクロペリメトリーによって評価された黄斑感度の（ベースラインからの）変化。

黄斑感度は、マイクロペリメトリーによって評価され、デシベル（最小値 0、最大値 30）で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
MS - 視力の悪い目
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

見え方の悪い方の眼における、マイクロペリメトリーによって評価された黄斑感度の（ベースラインからの）変化。

黄斑感度は、マイクロペリメトリーによって評価され、デシベル（最小値 0、最大値 30）で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
CMT - 視力の低下
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

視力の悪い方の眼の中心黄斑厚さ（CMT）の（ベースラインからの）変化を光干渉断層撮影法で評価した。

CMT はマイクロメートル (最小値 0、最大値 1000) で表されます。 結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
CMT - 視力の低下
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

視力の悪い方の眼の中心黄斑厚の（ベースラインからの）変化。光干渉断層撮影法で評価。

CMT はマイクロメートル (最小値 0、最大値 1000) で表されます。 結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
EZバンド水平 - 視力の悪い目
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

視力の悪い方の眼における、光コヒーレンス断層撮影法（水平走査）を用いて評価された、楕円体ゾーン帯域幅の（ベースラインからの）変化。

EZ Band 水平はマイクロメートル (最小値 0、最大値 4000) で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
EZバンド水平 - 視力の悪い目
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

視力の悪い方の眼における、光コヒーレンス断層撮影法（水平走査）を用いて評価された、楕円体ゾーン帯域幅の（ベースラインからの）変化。

EZ Band 水平はマイクロメートル (最小値 0、最大値 4000) で表されます。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問
EZ バンド垂直 - 視力の悪い目
時間枠：1年間のフォローアップ訪問

視力の悪い方の眼の光コヒーレンス断層撮影法（垂直スキャン）で評価した、楕円体ゾーン帯域幅の（ベースラインからの）変化。

EZ Band 垂直はマイクロメートル単位で表されます (最小値 0、最大値 4000)。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、1 年のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
1年間のフォローアップ訪問
EZ バンド垂直 - 視力の悪い目
時間枠：2年間のフォローアップ訪問

視力の悪い方の眼の光コヒーレンス断層撮影法（垂直スキャン）で評価した、楕円体ゾーン帯域幅の（ベースラインからの）変化。

EZ Band 垂直はマイクロメートル単位で表されます (最小値 0、最大値 4000)。

結果は、ベースライン訪問時の値と比較した、2 年後のフォローアップ訪問時に収集された値の変化として報告されます。
2年間のフォローアップ訪問

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Fondazione Telethon

捜査官

  • 主任研究者：FRANCESCA SIMONELLI、Eye Clinic of the University of Campania Luigi Vanvitelli, Naples, Italy
  • 主任研究者：Ingeborgh van den Born、Stichting Oogziekenhuis Rotterdam, Rotterdam, The Netherland.
  • 主任研究者：Carmen Ayuso、Instituto de Investigacion Sanitaria de la Fundacion Jimenez Diaz, Madrid, Spain

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年6月1日

一次修了 (実際)

2020年12月30日

研究の完了 (実際)

2022年12月30日

試験登録日

最初に提出

2019年1月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月22日

最初の投稿 (実際)

2019年1月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年12月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月18日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TIGEM3-UshTher-NHS

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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