Hetrombopag nebo placebo v léčbě naivní těžké aplastické anémie

Kritéria pro zařazení:

1,15 roku až 75 let (hmotnost vyšší než 50 kg, pokud je věk < 18 let). 2. Těžká aplastická anémie charakterizovaná proliferací buněk kostní dřeně nižší než 25 procent (pokud je ≥25 %, ale <50 %, zbývající hematopoetické buňky by měly být <30 %) A Alespoň dvě z následujících: Absolutní počet neutrofilů <0,5×109 /L; počet krevních destiček <20x109/l; Absolutní počet retikulocytů <20×109/l.

3.Nevhodný nebo neochotný provést transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT).

4. Podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. Diagnostika snížení počtu celých krvinek z jiných příčin nebo hypoproliferativních onemocnění kostní dřeně.
2. Jedinci, kteří dříve dostávali imunosupresivní léčbu mykofenolátmofetilem, sirolimem, vysokou dávkou cyklofosfamidu (≥45 mg/kg/den), alemtuzumabem atd. nebo byli před zahájením léčby léčeni agonistou trombopoetinového receptoru (např. randomizace.
3. Předchozí historie transplantace hematopoetických kmenových buněk.
4. Subjekty, u kterých je známo nebo je podezření na kontraindikace nebo přecitlivělost na Hetrombopag's API (Active Pharmaceutical Ingredient).
5. Důkazy klonálních cytogenetických abnormalit v době screeningu.
6. Krvácení a/nebo infekce adekvátně nereagují na vhodnou léčbu.
7. Jakýkoli laboratorní nebo klinický důkaz infekce HIV. Jakákoli klinická anamnéza infekce hepatitidy C; chronická infekce hepatitidy B; nebo jakýkoli důkaz aktivní hepatitidy v době screeningu subjektů.
8. ALT> 2,5 x horní hranice normy (ULN), AST > 2,5 x horní hranice normy (ULN) DBLI> 1,5 x horní hranice normy (ULN), Scr > horní hranice normy (ULN).
9. Subjekty s nekontrolovanou hypertenzí (>180/100 mmHg), těžkou arytmií (jako je úplná blokáda levého raménka raménka, prodloužení QT intervalu (Bazettsův vzorec), torsádová ventrikulární tachykardie atd.), nestabilní angina pectoris, plicní hypertenze v době screeningu.
10. Subjekty s diagnostikovanou cirhózou nebo portální hypertenzí.
11. Subjekty s maligními solidními nádory jakéhokoli orgánového systému během 5 let před screeningem, s léčbou nebo bez léčby, metastázami nebo recidivou, s výjimkou lokálního kožního bazaliomu; subjekty s hematologickými nádory nalezenými dříve nebo během screeningu.
12. Subjekty s hlubokou žilní trombózou, infarktem myokardu, mrtvicí nebo embolizací periferních tepen během 12 měsíců před randomizací.
13. Ženy, které jsou kojící nebo těhotné.
14. Subjekty nemohou dodržovat účinnou antikoncepci.
15. Subjekty se účastnily jiné klinické studie během 3 měsíců před vstupem do studie.