治療におけるヘトロンボパグまたはプラセボ - 未治療の重度再生不良性貧血

包含基準:

1.15歳から75歳まで（年齢が18歳未満の場合は体重が50kgを超える）。 2. 25%未満の骨髄細胞増殖を特徴とする重度の再生不良性貧血（25%以上50%未満の場合、残りの造血細胞は30%未満でなければならない）および以下のうち少なくとも2つを満たす：好中球絶対数<0.5×109 /L;血小板数 <20×109/L;網赤血球の絶対数 <20×109/L。

3.造血幹細胞移植（HSCT）が不適当、または実施を希望しない。

4.インフォームドコンセントに署名します。

除外基準:

1. 他の原因または骨髄低増殖性疾患による全血球減少の診断。
2. -以前にミコフェノール酸モフェチル、シロリムス、高用量シクロホスファミド（45mg/kg/日以上）、アレムツズマブなどによる免疫抑制療法を受けたことがある、または以前にトロンボポエチン受容体アゴニスト（例、エルトロンボパグ、ロミプロスチム、rhTPOなど）で治療を受けた対象。ランダム化。
3. 造血幹細胞移植の既往歴がある。
4. ヘトロンボパグのAPI（医薬品有効成分）に対する禁忌または過敏症が知られている、または疑われる対象。
5. スクリーニング時のクローン細胞遺伝学的異常の証拠。
6. 出血および/または感染が適切な治療に十分に反応しない。
7. HIV 感染の実験室または臨床証拠。 C型肝炎感染の臨床歴。慢性B型肝炎感染症;または被験者のスクリーニング時の活動性肝炎の証拠。
8. ALT> 2.5 x 正常値の上限 (ULN)、AST> 2.5 x 正常値の上限 (ULN)、DBLI> 1.5 x 正常値の上限 (ULN)、Scr> 正常値の上限 (ULN)。
9. スクリーニング時にコントロール不良の高血圧症（>180/100mmHg）、重度の不整脈（完全左脚ブロック、QT間隔延長（バゼッツ式）、トルセード心室頻拍など）、不安定狭心症、肺高血圧症を患っている被験者。
10. 肝硬変または門脈圧亢進症と診断された被験者。
11. 局所皮膚基底細胞癌を除き、治療の有無にかかわらず、スクリーニング前5年以内のあらゆる臓器系の悪性固形腫瘍、転移または再発を有する被験者。以前またはスクリーニング中に発見された血液腫瘍のある被験者。
12. -無作為化前12か月以内に深部静脈血栓症、心筋梗塞、脳卒中または末梢動脈塞栓症を患っている被験者。
13. 授乳中または妊娠中の女性被験者。
14. 被験者は効果的な避妊法を遵守できません。
15. 被験者は研究参加前の3か月以内に他の臨床試験に参加している。