Hetrombopag of Placebo bij behandelingsnaïeve ernstige aplastische anemie

Inclusiecriteria:

1,15 jaar tot 75 jaar (gewicht meer dan 50 kg als leeftijd < 18 jaar oud). 2. Ernstige aplastische anemie gekenmerkt door proliferatie van beenmergcellen van minder dan 25 procent (indien ≥25% maar <50%, moeten de resterende hematopoëtische cellen <30% zijn%) EN ten minste twee van de volgende: Absoluut aantal neutrofielen <0,5×109 /L; Aantal bloedplaatjes <20×109/L; Absoluut aantal reticulocyten <20×109/L.

3. Ongeschikt of niet bereid om hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) uit te voeren.

4. Ondertekende geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

1. Diagnose van vermindering van volbloedcellen door andere oorzaken of hypoproliferatieve beenmergziekten.
2. Proefpersonen die eerder immunosuppressieve therapie hebben gekregen met mycofenolaatmofetil, sirolimus, hoge dosis cyclofosfamide (≥ 45 mg/kg/dag), alemtuzumab, enz. of die zijn behandeld met trombopoëtinereceptoragonist (bijv. eltrombopag, romiplostim, rhTPO, enz.) voorafgaand aan randomisatie.
3. Voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie.
4. Proefpersonen die bekend zijn of verdacht worden van contra-indicaties of overgevoeligheid voor Hetrombopag's API (Active Pharmaceutical Ingredient).
5. Bewijs van klonale cytogenetische afwijkingen op het moment van screening.
6. Bloeding en/of infectie die niet adequaat reageert op geschikte therapie.
7. Elk laboratorium- of klinisch bewijs voor HIV-infectie. Elke klinische geschiedenis van hepatitis C-infectie; chronische hepatitis B-infectie; of enig bewijs voor actieve hepatitis op het moment van screening van proefpersonen.
8. ALT> 2,5 x bovengrens van normaal (ULN), AST> 2,5 x bovengrens van normaal (ULN) DBLI> 1,5 x bovengrens van normaal (ULN), Scr> bovengrens van normaal (ULN).
9. Proefpersonen met ongecontroleerde hypertensie (>180/100 mmHg), ernstige aritmie (zoals compleet linkerbundeltakblok, verlenging van het QT-interval (Bazetts-formule), torsadeventriculaire tachycardie, enz.), onstabiele angina, pulmonale hypertensie op het moment van screening.
10. Proefpersonen gediagnosticeerd met cirrose of portale hypertensie.
11. Proefpersonen met kwaadaardige solide tumoren van elk orgaansysteem binnen 5 jaar voorafgaand aan screening, met of zonder behandeling, metastase of recidief, met uitzondering van lokaal cutaan basaalcelcarcinoom; proefpersonen met hematologische tumoren die eerder of tijdens screening zijn gevonden.
12. Proefpersonen met diepe veneuze trombose, myocardinfarct, beroerte of perifere arteriële embolisatie binnen 12 maanden voorafgaand aan randomisatie.
13. Vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven of zwanger zijn.
14. Onderwerpen kunnen niet voldoen aan effectieve anticonceptie.
15. Proefpersonen hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken binnen de 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.