Hetrombopag ou Placebo em Anemia Aplástica Grave Sem Tratamento

Critério de inclusão:

1,15 Anos a 75 Anos (peso maior que 50 kg se Idade < 18 anos). 2. Anemia aplástica grave caracterizada por proliferação de células da medula óssea inferior a 25% (se ≥25%, mas <50%, as células hematopoiéticas restantes devem ser <30%) E Pelo menos dois dos seguintes: Contagem absoluta de neutrófilos <0,5 × 109 /EU; Contagem de plaquetas <20×109/L; Contagem absoluta de reticulócitos <20×109/L.

3.Inadequado ou sem vontade de realizar transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH).

4. Consentimento informado assinado.

Critério de exclusão:

1. Diagnóstico de redução de glóbulos totais devido a outras causas ou doenças hipoproliferativas da medula óssea.
2. Indivíduos que receberam terapia imunossupressora anteriormente com micofenolato de mofetil, sirolimus, alta dose de ciclofosfamida (≥45mg/kg/d), alemtuzumab, etc. Randomization.
3. História prévia de transplante de células-tronco hematopoiéticas.
4. Sujeitos conhecidos ou suspeitos de contra-indicações ou hipersensibilidade ao API (Ingrediente Farmacêutico Ativo) do Hetrombopag.
5. Evidência de anormalidades citogenéticas clonais no momento da triagem.
6. Sangramento e/ou infecção não respondem adequadamente à terapia apropriada.
7. Qualquer evidência laboratorial ou clínica de infecção pelo HIV. Qualquer história clínica de infecção por hepatite C; infecção crônica por hepatite B; ou qualquer evidência de hepatite ativa no momento da triagem dos indivíduos.
8. ALT> 2,5 x limite superior do normal (LSN), AST> 2,5 x limite superior do normal (LSN) DBLI> 1,5 x limite superior do normal (LSN), Scr> limite superior do normal (LSN).
9. Indivíduos com hipertensão não controlada (>180/100mmHg), arritmia grave (como bloqueio completo do ramo esquerdo, prolongamento do intervalo QT (fórmula de Bazett), torsade ventricular taquicardia, etc.), angina instável, hipertensão pulmonar no momento da triagem.
10. Indivíduos diagnosticados com cirrose ou hipertensão portal.
11. Indivíduos com tumores sólidos malignos de qualquer sistema orgânico dentro de 5 anos antes da triagem, com ou sem tratamento, metástase ou recorrência, exceto para carcinoma basocelular cutâneo local; indivíduos com tumores hematológicos encontrados anteriormente ou durante a triagem.
12. Indivíduos com trombose venosa profunda, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou embolização arterial periférica nos 12 meses anteriores à randomização.
13. Sujeitos do sexo feminino que estão amamentando ou grávidas.
14. Os sujeitos não podem cumprir com a contracepção eficaz.
15. Os indivíduos participaram de outro ensaio clínico nos 3 meses anteriores à entrada no estudo.