Гетромбопаг или плацебо при лечении тяжелой апластической анемии, ранее не получавшей лечения

Критерии включения:

1,15 лет до 75 лет (вес более 50 кг, если возраст < 18 лет). 2. Тяжелая апластическая анемия, характеризующаяся пролиферацией клеток костного мозга менее 25 процентов (если ≥25%, но <50%, количество оставшихся гемопоэтических клеток должно быть <30%) И по крайней мере два из следующих признаков: абсолютное количество нейтрофилов <0,5×109 /л; Количество тромбоцитов <20×109/л; Абсолютное количество ретикулоцитов <20×109/л.

3. Не подходит или не желает выполнять трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).

4. Подписанное информированное согласие.

Критерий исключения:

1. Диагностика снижения количества клеток цельной крови по другим причинам или гипопролиферативных заболеваний костного мозга.
2. Субъекты, ранее получавшие иммуносупрессивную терапию микофенолятмофетилом, сиролимусом, циклофосфамидом в высоких дозах (≥45 мг/кг/сут), алемтузумабом и т. д., или получавшие лечение агонистом рецептора тромбопоэтина (например, элтромбопаг, ромиплостим, рчТПО и т. д.) до рандомизация.
3. Предыдущая история трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
4. Субъекты, у которых известны или подозреваются противопоказания или повышенная чувствительность к API Hetrombopag (активный фармацевтический ингредиент).
5. Доказательства клональных цитогенетических аномалий во время скрининга.
6. Кровотечение и/или инфекция, не отвечающая адекватно на соответствующую терапию.
7. Любые лабораторные или клинические признаки ВИЧ-инфекции. Любой клинический анамнез инфекции гепатита С; хроническая инфекция гепатита В; или любые доказательства активного гепатита во время скрининга субъектов.
8. АЛТ > 2,5 х верхняя граница нормы (ВГН), АСТ > 2,5 х верхняя граница нормы (ВГН), ДБЛИ > 1,5 х верхняя граница нормы (ВГН), Scr > верхняя граница нормы (ВГН).
9. Субъекты с неконтролируемой артериальной гипертензией (> 180/100 мм рт. ст.), тяжелой аритмией (например, полной блокадой левой ножки пучка Гиса, удлинением интервала QT (формула Базетта), желудочковой тахикардией типа torsade и т. д.), нестабильной стенокардией, легочной гипертензией во время скрининга.
10. Субъекты с диагнозом цирроз печени или портальная гипертензия.
11. Субъекты со злокачественными солидными опухолями любой системы органов в течение 5 лет до скрининга, с лечением или без него, метастазами или рецидивами, за исключением местной кожной базально-клеточной карциномы; субъекты с гематологическими опухолями, обнаруженными ранее или во время скрининга.
12. Субъекты с тромбозом глубоких вен, инфарктом миокарда, инсультом или эмболизацией периферических артерий в течение 12 месяцев до рандомизации.
13. Субъекты женского пола, кормящие грудью или беременные.
14. Субъекты не могут соблюдать эффективную контрацепцию.
15. Субъекты участвовали в других клинических испытаниях в течение 3 месяцев до включения в исследование.