Hetrombopag oder Placebo bei therapienaiver schwerer aplastischer Anämie

Einschlusskriterien:

1,15 Jahre bis 75 Jahre (Gewicht über 50 kg, wenn das Alter < 18 Jahre alt ist). 2. Schwere aplastische Anämie, gekennzeichnet durch eine Knochenmarkszellproliferation von weniger als 25 Prozent (bei ≥ 25 %, aber < 50 %, sollten die verbleibenden hämatopoetischen Zellen < 30 % sein) UND mindestens zwei der folgenden Punkte: Absolute Neutrophilenzahl < 0,5 × 109 /L; Thrombozytenzahl <20×109/L; Absolute Retikulozytenzahl <20×109/L.

3. Ungeeignet oder nicht bereit, eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) durchzuführen.

4. Unterzeichnete Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

1. Diagnose einer Verminderung der Gesamtblutzellen aufgrund anderer Ursachen oder hypoproliferativer Erkrankungen des Knochenmarks.
2. Probanden, die zuvor eine immunsuppressive Therapie mit Mycophenolatmofetil, Sirolimus, hochdosiertem Cyclophosphamid (≥ 45 mg/kg/Tag), Alemtuzumab usw. erhalten haben oder zuvor mit einem Thrombopoietinrezeptoragonisten (z. B. Eltrombopag, Romiplostim, rhTPO usw.) behandelt wurden Randomisierung.
3. Vorgeschichte einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation.
4. Personen, bei denen Kontraindikationen oder Überempfindlichkeit gegen Hetrombopags API (aktiver pharmazeutischer Wirkstoff) bekannt sind oder bei denen der Verdacht besteht.
5. Hinweise auf klonale zytogenetische Anomalien zum Zeitpunkt des Screenings.
6. Blutungen und/oder Infektionen, die nicht ausreichend auf eine geeignete Therapie ansprechen.
7. Alle Labor- oder klinischen Beweise für eine HIV-Infektion. Jegliche klinische Vorgeschichte einer Hepatitis-C-Infektion; chronische Hepatitis-B-Infektion; oder irgendwelche Hinweise auf eine aktive Hepatitis zum Zeitpunkt des Probanden-Screenings.
8. ALT > 2,5 x obere Normgrenze (ULN), AST > 2,5 x obere Normgrenze (ULN) DBLI > 1,5 x obere Normgrenze (ULN), Scr > obere Normgrenze (ULN).
9. Personen mit unkontrollierter Hypertonie (>180/100 mmHg), schwerer Arrhythmie (z. B. vollständiger Linksschenkelblock, Verlängerung des QT-Intervalls (Bazetts-Formel), ventrikuläre Torsade-Tachykardie usw.), instabiler Angina pectoris, pulmonaler Hypertonie zum Zeitpunkt des Screenings.
10. Personen, bei denen Zirrhose oder portale Hypertonie diagnostiziert wurde.
11. Probanden mit bösartigen soliden Tumoren eines beliebigen Organsystems innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, mit oder ohne Behandlung, Metastasierung oder Rezidiv, mit Ausnahme des lokalen kutanen Basalzellkarzinoms; Probanden mit hämatologischen Tumoren, die zuvor oder während des Screenings festgestellt wurden.
12. Patienten mit tiefer Venenthrombose, Myokardinfarkt, Schlaganfall oder peripherer arterieller Embolisation innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung.
13. Weibliche Probanden, die stillen oder schwanger sind.
14. Die Probanden können eine wirksame Empfängnisverhütung nicht einhalten.
15. Die Probanden haben innerhalb der drei Monate vor Studienbeginn an anderen klinischen Studien teilgenommen.