Hetrombopag o placebo en la anemia aplásica grave sin tratamiento previo

Criterios de inclusión:

1.15 Años a 75 Años (peso mayor a 50 kg si Edad < 18 años). 2.Anemia aplásica grave caracterizada por una proliferación de células de la médula ósea inferior al 25 % (si es ≥25 % pero <50 %, las células hematopoyéticas restantes deben ser <30 %) Y al menos dos de los siguientes: Recuento absoluto de neutrófilos <0,5×109 /L; Recuento de plaquetas <20×109/L; Recuento absoluto de reticulocitos <20×109/L.

3. No apto o no dispuesto a realizar un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).

4.Consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

1. Diagnóstico de reducción de células de sangre total debido a otras causas o enfermedades hipoproliferativas de la médula ósea.
2. Sujetos que hayan recibido previamente terapia inmunosupresora con micofenolato de mofetilo, sirolimus, dosis altas de ciclofosfamida (≥45 mg/kg/d), alemtuzumab, etc；o que hayan recibido tratamiento con agonistas del receptor de trombopoyetina (p. ej., eltrombopag, romiplostim, rhTPO, etc.) antes de aleatorización
3. Historia previa de trasplante de células madre hematopoyéticas.
4. Sujetos de los que se sabe o se sospecha que tienen contraindicaciones o hipersensibilidad al API (Ingrediente Farmacéutico Activo) de Hetrombopag.
5. Evidencia de anomalías citogenéticas clonales en el momento de la selección.
6. Sangrado y/o Infección que no responde adecuadamente a la terapia apropiada.
7. Cualquier prueba clínica o de laboratorio de infección por VIH. Cualquier historial clínico de infección por hepatitis C; infección crónica por hepatitis B; o cualquier evidencia de hepatitis activa en el momento de la selección de los sujetos.
8. ALT > 2,5 x límite superior de la normalidad (ULN), AST > 2,5 x límite superior de la normalidad (ULN) DBLI > 1,5 x límite superior de la normalidad (ULN), Scr > límite superior de la normalidad (ULN).
9. Sujetos con hipertensión no controlada (>180/100 mmHg), arritmia grave (como bloqueo completo de rama izquierda, prolongación del intervalo QT (fórmula de Bazetts), taquicardia ventricular en torsade, etc.), angina inestable, hipertensión pulmonar en el momento de la selección.
10. Sujetos diagnosticados de cirrosis o hipertensión portal.
11. Sujetos con tumores sólidos malignos de cualquier sistema orgánico dentro de los 5 años anteriores a la selección, con o sin tratamiento, metástasis o recurrencia, excepto carcinoma basocelular cutáneo local; sujetos con tumores hematológicos encontrados previamente o durante la selección.
12. Sujetos con trombosis venosa profunda, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o embolización arterial periférica en los 12 meses anteriores a la aleatorización.
13. Sujetos femeninos que están amamantando o embarazadas.
14. Los sujetos no pueden cumplir con la anticoncepción eficaz.
15. Los sujetos han participado en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio.