Hetrombopag lub placebo w ciężkiej niedokrwistości aplastycznej nieleczonej wcześniej

Kryteria przyjęcia:

1,15 lat do 75 lat (waga powyżej 50 kg, jeśli Wiek < 18 lat). 2. Ciężka niedokrwistość aplastyczna charakteryzująca się proliferacją komórek szpiku kostnego mniejszą niż 25% (jeśli ≥25%, ale <50%, liczba pozostałych komórek krwiotwórczych powinna wynosić <30%) ORAZ Co najmniej dwa z następujących kryteriów: Bezwzględna liczba neutrofili <0,5×109 /L; liczba płytek krwi <20×109/l; Bezwzględna liczba retikulocytów <20×109/l.

3. Niezdolny lub niechętny do wykonania przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

4. Podpisana świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

1. Diagnostyka redukcji krwinek pełnych z innych przyczyn lub chorób hipoproliferacyjnych szpiku kostnego.
2. Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej leczenie immunosupresyjne mykofenolanem mofetylu, syrolimusem, cyklofosfamidem w dużych dawkach (≥45 mg/kg mc./dobę), alemtuzumabem itp. lub byli leczeni agonistą receptora trombopoetyny (np. eltrombopag, romiplostym, rhTPO itp.) przed randomizacja.
3. Wcześniejsza historia przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych.
4. Osoby, które są znane lub podejrzewane o przeciwwskazania lub nadwrażliwość na API Hetrombopagu (aktywny składnik farmaceutyczny).
5. Dowody klonalnych nieprawidłowości cytogenetycznych w czasie badań przesiewowych.
6. Krwawienie i/lub infekcja nieodpowiadająca odpowiednio na odpowiednią terapię.
7. Wszelkie laboratoryjne lub kliniczne dowody zakażenia wirusem HIV. Jakakolwiek historia kliniczna zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C; przewlekłe zapalenie wątroby typu B; lub jakiekolwiek dowody na aktywne zapalenie wątroby w czasie badań przesiewowych pacjentów.
8. ALT > 2,5 x górna granica normy (GGN), AST > 2,5 x górna granica normy (GGN) DBLI > 1,5 x górna granica normy (GGN), Scr > górna granica normy (GGN).
9. Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (>180/100 mmHg), ciężką arytmią (taką jak całkowity blok lewej odnogi pęczka Hisa, wydłużenie odstępu QT (wzór Bazettsa), częstoskurcz komorowy typu torsade itp.), niestabilną dusznicą bolesną, nadciśnieniem płucnym w czasie badania przesiewowego.
10. Osoby z rozpoznaną marskością wątroby lub nadciśnieniem wrotnym.
11. Osoby ze złośliwymi guzami litymi dowolnego układu narządów w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z leczeniem lub bez, z przerzutami lub nawrotem, z wyjątkiem miejscowego skórnego raka podstawnokomórkowego; pacjentów z nowotworami hematologicznymi wykrytymi wcześniej lub w trakcie badań przesiewowych.
12. Pacjenci z zakrzepicą żył głębokich, zawałem mięśnia sercowego, udarem lub zatorowością tętnic obwodowych w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją.
13. Kobiety karmiące piersią lub w ciąży.
14. Podmioty nie mogą przestrzegać skutecznej antykoncepcji.
15. Uczestnicy brali udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy poprzedzających włączenie do badania.