Hetrombopag o placebo nell'anemia aplastica grave naive al trattamento

Criterio di inclusione:

Da 1,15 anni a 75 anni (peso superiore a 50 kg se Età < 18 anni). 2.Anemia aplastica grave caratterizzata da proliferazione delle cellule del midollo osseo inferiore al 25% (se ≥25% ma <50%, le restanti cellule ematopoietiche devono essere <30%) E almeno due dei seguenti: conta assoluta dei neutrofili <0,5×109 /L; Conta piastrinica <20×109/L; Conta assoluta dei reticolociti <20×109/L.

3. Non idoneo o non disposto a eseguire il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).

4. Consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

1. Diagnosi di riduzione delle cellule del sangue intero dovuta ad altre cause o malattie ipoproliferative del midollo osseo.
2. Soggetti che hanno ricevuto in precedenza una terapia immunosoppressiva con micofenolato mofetile, sirolimus, ciclofosfamide ad alto dosaggio (≥45 mg/kg/giorno), alemtuzumab, ecc. o che sono stati trattati con agonisti del recettore della trombopoietina (ad es. eltrombopag, romiplostim, rhTPO, ecc.) prima di randomizzazione.
3. Storia precedente di trapianto di cellule staminali emopoietiche.
4. Soggetti che sono noti o sospettati di controindicazioni o ipersensibilità all'API di Hetrombopag (ingrediente farmaceutico attivo).
5. Evidenza di anomalie citogenetiche clonali al momento dello screening.
6. Sanguinamento e/o infezione che non rispondono adeguatamente alla terapia appropriata.
7. Qualsiasi prova di laboratorio o clinica per l'infezione da HIV. Qualsiasi storia clinica per infezione da epatite C; infezione cronica da epatite B; o qualsiasi evidenza di epatite attiva al momento dello screening dei soggetti.
8. ALT> 2,5 x limite superiore della norma (ULN), AST> 2,5 x limite superiore della norma (ULN) DBLI> 1,5 x limite superiore della norma (ULN), Scr> limite superiore della norma (ULN).
9. Soggetti con ipertensione non controllata (>180/100 mmHg), aritmia grave (come blocco di branca sinistro completo, prolungamento dell'intervallo QT (formula di Bazetts), tachicardia ventricolare a torsione, ecc.), angina instabile, ipertensione polmonare al momento dello screening.
10. Soggetti con diagnosi di cirrosi o ipertensione portale.
11. Soggetti con tumori solidi maligni di qualsiasi sistema di organi entro 5 anni prima dello screening, con o senza trattamento, metastasi o recidiva, ad eccezione del carcinoma basocellulare cutaneo locale; soggetti con tumori ematologici riscontrati in precedenza o durante lo screening.
12. Soggetti con trombosi venosa profonda, infarto miocardico, ictus o embolizzazione arteriosa periferica nei 12 mesi precedenti la randomizzazione.
13. Soggetti di sesso femminile che allattano o sono in gravidanza.
14. I soggetti non possono rispettare una contraccezione efficace.
15. I soggetti hanno partecipato ad altri studi clinici nei 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio.