- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03835676
Účinky treprostinilu na strukturu a funkci pravé komory u pacientů s plicní arteriální hypertenzí
Přehled studie
Detailní popis
A) Pravá komora (RV) u plicní hypertenze
Selhání RV je hlavní příčinou úmrtí u pacientů s plicní arteriální hypertenzí (PAH) a schopnost RV přizpůsobit se progresivnímu nárůstu plicní vaskulární rezistence spojené se změnami plicní vaskulatury u PAH je hlavním určujícím faktorem pacientovy funkční kapacitu a přežití.
Odpověď pravé komory (PK) na zvýšení afterloadu způsobeného plicními vaskulárními změnami charakteristickými pro PAH je klíčovým faktorem při rozvoji symptomů a při určování přežití. Strukturálně zvyšující se systolický a diastolický komorový tlak zvyšuje diastolický a systolický úsek na stěně pravé komory, což vede zpočátku ke zvýšení svalové hmoty (adaptivní hypertrofie) v důsledku zvýšené syntézy proteinů a zvýšení velikosti kardiomyocytů přidáním sarkomer. PK však nedokáže udržet adaptivní hypertrofii tváří v tvář trvalému tlakovému přetížení a nakonec dojde k přechodu k dilataci. V této fázi nedochází k dalšímu nárůstu nebo dokonce poklesu kontraktility PK, a to i přes další zvýšení zátěže. Jedním z důsledků dilatace pravé komory je zvýšení napětí stěny, které zvyšuje spotřebu kyslíku myokardem a současně snižuje perfuzi pravé komory, což vede k další snížené kontraktilitě a dilataci.
Přesné mechanismy vedoucí k rozvoji selhání PK u pacientů s PAH jsou stále nejasné. Předpokládá se několik mechanismů: ischemie myokardu pravé komory, dysfunkce mikrovaskulárních endoteliálních buněk a apoptóza myocytů. U těžké koncové fáze PAH mění PK svůj tvar z normální konformace na kulovitější a napětí stěny RV se zvyšuje, protože tloušťka stěny RV se nezvyšuje proporcionálně.
Vzhledem k důležitosti RV u PAH by mělo být zachování a zlepšení její funkce důležitými aspekty terapie; v současnosti však existuje jen málo údajů, které se konkrétně týkají tohoto aspektu léčebné odpovědi.
B) Vazodilatační léčba a RV u plicní hypertenze Přestože selhání RV je hlavní příčinou úmrtí u pacientů s plicní arteriální hypertenzí (PAH), nejsou k dispozici dostatečné údaje o účincích léčby PAH na geometrii a funkci RV, zejména proto, že hodnocení RV bylo provedeno brzdí jeho složitý srpkovitý tvar, velké infundibulum a jeho trabekulární charakter. . To platí zejména pro vazodilatační terapie. Takové terapie mohou ovlivnit RV prostřednictvím přímých kardiálně specifických účinků nebo nepřímých účinků snížením zátěže RV. V metaanalýze klinických studií specifických terapií PAH byla aktivní léčba spojena se snížením plicní vaskulární rezistence, která byla doprovázena snížením tlaku v plicnici a zvýšením tepového objemu, ale bez zvýšení kontraktility. což naznačuje, že současné terapie PAH mají převážně plicní vazodilatační účinky a mají omezené účinky specifické pro srdce. Ve studii léčby epoprostenolem byly po 12 týdnech léčby hlášeny příznivé účinky na strukturu a funkci RV (dilatace RV, zakřivení interventrikulárního septa a maximální trikuspidální regurgitační proudová rychlost) ve srovnání s placebem, se změnou vzdálenosti 6 minut chůze mezi výchozí hodnota a 12 týdnů nepřímo souvisí se změnou indexu diastolické excentricity a velikosti perikardiálního výpotku. Taková zlepšení mohou přispět ke klinickému zlepšení a prodlouženému přežití pozorovanému u epoprostenolu v jiných studiích.
Další důkazy o zlepšení parametrů RV pocházejí z deskriptivních studií využívajících řadu terapií specifických pro PAH; ty však obecně zahrnují malý počet pacientů, což spolu se skutečností, že takové studie hodnotily různé parametry (jak z hlediska funkčních parametrů, tak měření velikosti/hmotnosti pravé komory), ztěžuje hodnocení výsledků. dlouhodobější studie epoprostenolu neprokázaly pozitivní léčebný účinek na velikost/hmotnost pravé komory, i když bez srovnávacího ramene není možné určit, zda dlouhodobá terapie zpomalila rychlost hypertrofie nebo dilatace pravé komory.
Celkově tedy zbývá plně prozkoumat účinky terapií specifických pro PAH na funkci RV.
C) Treprostinil Treprostinil je tricyklický benzindenový analog prostacyklinu a jako takový má podobné protidestičkové a vazodilatační účinky, včetně akutní pulmonální vazodilatace.
Treprostinil, stabilní analog prostacyklinu, má podobné farmakologické účinky jako epoprostenol, avšak na rozdíl od epoprostenolu je treprostinil chemicky stabilní při pokojové teplotě a neutrální „síle vodíku“ (pH) a má delší poločas (eliminační poločas 4,5 hodiny s distribučním poločasem 40 minut ve srovnání s 2 až 3 minutami u epoprostenolu), což umožňuje kontinuální subkutánní infuzi [16]. Ve velké multicentrické randomizované kontrolované studii bylo prokázáno, že treprostinil zlepšuje zátěžovou kapacitu, klinický stav, funkční třídu, plicní hemodynamiku a kvalitu života u pacientů s plicní arteriální hypertenzí.
D) Hodnocení PK pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí V současnosti jsou nejpoužívanějšími neinvazivními technikami echokardiografie a zobrazování pomocí magnetické rezonance srdce) a byla navržena řada potenciálních ukazatelů hodnocených pomocí těchto metod. Zobrazování srdeční magnetickou rezonancí poskytuje vyšší prostorové rozlišení a není omezeno faktory ovlivňujícími echokardiografii (např. akustické okno). Srdeční magnetická rezonance umožňuje vizualizaci a měření komplexní trojrozměrné geometrie, a proto je zvláště vhodná pro komplexní morfologii PK. Přesné, neinvazivní hodnocení srdečních objemů a funkce je možné bez potřeby geometrických aproximací, zatímco hodnocení, jako je měření průtoku v srdci a velkých cévách pomocí technik, jako je filmový fázový kontrast, poskytují komplexnější údaje o srdeční funkci než echokardiografie.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ahmed M ElGuindy, MD, MRCP
- Telefonní číslo: +201001615151
- E-mail: ahmed_elguindy@hotmail.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Shehab M Anwer, MBBCh., MRes
- Telefonní číslo: +41788816333
- E-mail: shehabanwer@gmail.com
Studijní místa
-
-
-
Aswan, Egypt
- Nábor
- Aswan Heart Centre - Magdi Yacoub Heart Foundation
-
Kontakt:
- Ahmed M ElGuindy, MD, MRCP
- Telefonní číslo: +201001615151
- E-mail: ahmed_elguindy@hotmail.com
-
Kontakt:
- Shehab M Anwer, MD
- Telefonní číslo: +41788816333
- E-mail: shehabanwer@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Magdi H Yacoub, OM FRS
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- PAH definovaná jako průměrný tlak v plicnici >25 mmHg při katetrizaci pravého srdce v klidu při nastavení normálního tlaku v zaklínění plicnice ≤15 mmHg
- PAH, která je idiopatická, familiární nebo spojená s onemocněním pojivové tkáně.
- WHO třída III nebo třída IV navzdory použití antagonistů endotelinového receptoru (ERA) a/nebo inhibitorů fosfodiesterázy-5
- Věk > 18 let
- Sinusový rytmus
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s PAH spojenou s infekcí HIV, portální hypertenzí, vrozenou srdeční vadou, schistosomiázou, chronickou hemolytickou anémií
- Pacienti s plicní hypertenzí v důsledku venookluzivní choroby a/nebo plicní kapilární hemangiomatózy, tromboembolismus.
- Pacienti s onemocněním levého srdce, které může přispívat k plicní hypertenzi. Tito pacienti jsou identifikováni tím, že mají plicní zaklínění >15 mmHg nebo zvýšený enddiastolický tlak v levé komoře (LV)
- Pacienti, kteří jsou těžce zdravotně postižení a nebudou moci studii dokončit
- Pacienti s významným plicním onemocněním, jak je ukázáno předpokládanou usilovnou vitální kapacitou (FVC) < 70 % nebo usilovným výdechovým objemem za jednu sekundu (FEV1)/FVC < 50 % – očekávaná délka života
- Těhotná žena
- Odmítnutí dát informovaný souhlas.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Plicní hypertenze léčená Treprostinilem
Třicet pacientů, kteří budou léčeni Treprostinilem.
|
Po zařazení a základním měření budou pacienti dostávat treprostinil navíc k základní léčbě po dobu 24 měsíců. Následné hodnocení bude zahrnovat:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení účinků Treprostinilu na strukturu a funkci pravé komory pomocí echokardiografie
Časové okno: dokončením studia v průměru 5 let
|
Posouzení struktury a funkce pravé komory pomocí echokardiografie
|
dokončením studia v průměru 5 let
|
|
Hodnocení účinků treprostinilu na strukturu a funkci pravé komory pomocí zobrazování pomocí magnetické rezonance (CMR).
Časové okno: dokončením studia v průměru 5 let
|
Posouzení struktury a funkce RV pomocí zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (CMR).
|
dokončením studia v průměru 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnejte změny ve struktuře a funkci RV s třídou Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: dokončením studia v průměru 5 let
|
korelují změny ve struktuře a funkci RV s třídou WHO.
|
dokončením studia v průměru 5 let
|
|
Porovnejte změny ve struktuře a funkci RV s výsledky testu šestiminutové chůze
Časové okno: dokončením studia v průměru 5 let
|
korelují změny ve struktuře a funkci RV s výsledky testu šestiminutové chůze
|
dokončením studia v průměru 5 let
|
|
Korelujte změny ve struktuře a funkci RV s QoL
Časové okno: dokončením studia v průměru 5 let
|
korelovat změny ve struktuře a funkci RV s kvalitou života (QoL)
|
dokončením studia v průměru 5 let
|
|
Korelujte změny ve struktuře a funkci RV s předem specifikovanými biomarkery
Časové okno: dokončením studia v průměru 5 let
|
korelovat změny ve struktuře a funkci RV s předem specifikovanými biomarkery (NT-ProBNP, tkáňový růstový faktor-B BNP a profibrotické markery)
|
dokončením studia v průměru 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Magdi H Yacoub, OM FRS, Magdi Yacoub Heart Foundation - Aswan Heart Centre
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Gomberg-Maitland M, Tapson VF, Benza RL, McLaughlin VV, Krichman A, Widlitz AC, Barst RJ. Transition from intravenous epoprostenol to intravenous treprostinil in pulmonary hypertension. Am J Respir Crit Care Med. 2005 Dec 15;172(12):1586-9. doi: 10.1164/rccm.200505-766OC. Epub 2005 Sep 8.
- Simonneau G, Barst RJ, Galie N, Naeije R, Rich S, Bourge RC, Keogh A, Oudiz R, Frost A, Blackburn SD, Crow JW, Rubin LJ; Treprostinil Study Group. Continuous subcutaneous infusion of treprostinil, a prostacyclin analogue, in patients with pulmonary arterial hypertension: a double-blind, randomized, placebo-controlled trial. Am J Respir Crit Care Med. 2002 Mar 15;165(6):800-4. doi: 10.1164/ajrccm.165.6.2106079.
- Benza R, Biederman R, Murali S, Gupta H. Role of cardiac magnetic resonance imaging in the management of patients with pulmonary arterial hypertension. J Am Coll Cardiol. 2008 Nov 18;52(21):1683-92. doi: 10.1016/j.jacc.2008.08.033.
- Boxt LM, Katz J, Kolb T, Czegledy FP, Barst RJ. Direct quantitation of right and left ventricular volumes with nuclear magnetic resonance imaging in patients with primary pulmonary hypertension. J Am Coll Cardiol. 1992 Jun;19(7):1508-15. doi: 10.1016/0735-1097(92)90611-p.
- McLaughlin VV, Archer SL, Badesch DB, Barst RJ, Farber HW, Lindner JR, Mathier MA, McGoon MD, Park MH, Rosenson RS, Rubin LJ, Tapson VF, Varga J; American College of Cardiology Foundation Task Force on Expert Consensus Documents; American Heart Association; American College of Chest Physicians; American Thoracic Society, Inc; Pulmonary Hypertension Association. ACCF/AHA 2009 expert consensus document on pulmonary hypertension a report of the American College of Cardiology Foundation Task Force on Expert Consensus Documents and the American Heart Association developed in collaboration with the American College of Chest Physicians; American Thoracic Society, Inc.; and the Pulmonary Hypertension Association. J Am Coll Cardiol. 2009 Apr 28;53(17):1573-619. doi: 10.1016/j.jacc.2009.01.004. No abstract available.
- Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, Groves BM, Tapson VF, Bourge RC, Brundage BH, Koerner SK, Langleben D, Keller CA, Murali S, Uretsky BF, Clayton LM, Jobsis MM, Blackburn SD, Shortino D, Crow JW; Primary Pulmonary Hypertension Study Group. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1996 Feb 1;334(5):296-301. doi: 10.1056/NEJM199602013340504.
- Handoko ML, de Man FS, Allaart CP, Paulus WJ, Westerhof N, Vonk-Noordegraaf A. Perspectives on novel therapeutic strategies for right heart failure in pulmonary arterial hypertension: lessons from the left heart. Eur Respir Rev. 2010 Mar;19(115):72-82. doi: 10.1183/09059180.00007109.
- Quaife RA, Chen MY, Lynch D, Badesch DB, Groves BM, Wolfel E, Robertson AD, Bristow MR, Voelkel NF. Importance of right ventricular end-systolic regional wall stress in idiopathic pulmonary arterial hypertension: a new method for estimation of right ventricular wall stress. Eur J Med Res. 2006 May 5;11(5):214-20.
- Hinderliter AL, Willis PW 4th, Long W, Clarke WR, Ralph D, Caldwell EJ, Williams W, Ettinger NA, Hill NS, Summer WR, de Biosblanc B, Koch G, Li S, Clayton LM, Jobsis MM, Crow JW. Frequency and prognostic significance of pericardial effusion in primary pulmonary hypertension. PPH Study Group. Primary pulmonary hypertension. Am J Cardiol. 1999 Aug 15;84(4):481-4, A10. doi: 10.1016/s0002-9149(99)00342-2.
- Barst RJ, Rubin LJ, McGoon MD, Caldwell EJ, Long WA, Levy PS. Survival in primary pulmonary hypertension with long-term continuous intravenous prostacyclin. Ann Intern Med. 1994 Sep 15;121(6):409-15. doi: 10.7326/0003-4819-121-6-199409150-00003.
- Sebbag I, Rudski LG, Therrien J, Hirsch A, Langleben D. Effect of chronic infusion of epoprostenol on echocardiographic right ventricular myocardial performance index and its relation to clinical outcome in patients with primary pulmonary hypertension. Am J Cardiol. 2001 Nov 1;88(9):1060-3. doi: 10.1016/s0002-9149(01)01995-6. No abstract available.
- Roeleveld RJ, Vonk-Noordegraaf A, Marcus JT, Bronzwaer JG, Marques KM, Postmus PE, Boonstra A. Effects of epoprostenol on right ventricular hypertrophy and dilatation in pulmonary hypertension. Chest. 2004 Feb;125(2):572-9. doi: 10.1378/chest.125.2.572.
- Bristow MR, Zisman LS, Lowes BD, Abraham WT, Badesch DB, Groves BM, Voelkel NF, Lynch DM, Quaife RA. The pressure-overloaded right ventricle in pulmonary hypertension. Chest. 1998 Jul;114(1 Suppl):101S-106S. doi: 10.1378/chest.114.1_supplement.101s. No abstract available.
- Vachiery JL, Hill N, Zwicke D, Barst R, Blackburn S, Naeije R. Transitioning from i.v. epoprostenol to subcutaneous treprostinil in pulmonary arterial hypertension. Chest. 2002 May;121(5):1561-5. doi: 10.1378/chest.121.5.1561.
- McNulty MJ, Sailstad JM, Steffen RP. The pharmacokinetics and pharmacodynamics of the prostacyclin analog 15AU81 in the anesthetized beagle dog. Prostaglandins Leukot Essent Fatty Acids. 1993 Feb;48(2):159-66. doi: 10.1016/0952-3278(93)90105-6.
- Laliberte K, Arneson C, Jeffs R, Hunt T, Wade M. Pharmacokinetics and steady-state bioequivalence of treprostinil sodium (Remodulin) administered by the intravenous and subcutaneous route to normal volunteers. J Cardiovasc Pharmacol. 2004 Aug;44(2):209-14. doi: 10.1097/00005344-200408000-00010.
- Kovacs G, Reiter G, Reiter U, Rienmuller R, Peacock A, Olschewski H. The emerging role of magnetic resonance imaging in the diagnosis and management of pulmonary hypertension. Respiration. 2008;76(4):458-70. doi: 10.1159/000158548. Epub 2008 Nov 12.
- Towbin JA. Scarring in the heart--a reversible phenomenon? N Engl J Med. 2007 Oct 25;357(17):1767-8. doi: 10.1056/NEJMcibr075397. No abstract available.
- Zannad F, Alla F, Dousset B, Perez A, Pitt B. Limitation of excessive extracellular matrix turnover may contribute to survival benefit of spironolactone therapy in patients with congestive heart failure: insights from the randomized aldactone evaluation study (RALES). Rales Investigators. Circulation. 2000 Nov 28;102(22):2700-6. doi: 10.1161/01.cir.102.22.2700. Erratum In: Circulation 2001 Jan 23;103(3):476.
- Morais P, Marchi A, Bogaert JA, Dresselaers T, Heyde B, D'hooge J, Bogaert J. Cardiovascular magnetic resonance myocardial feature tracking using a non-rigid, elastic image registration algorithm: assessment of variability in a real-life clinical setting. J Cardiovasc Magn Reson. 2017 Feb 17;19(1):24. doi: 10.1186/s12968-017-0333-y.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Treprostinil RV
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .