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Effets du tréprostinil sur la structure et la fonction ventriculaire droite chez les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire

14 décembre 2022 mis à jour par: Magdi H. Yacoub
Dans un groupe de patients atteints d'HTAP traités au tréprostinil, la présente étude vise à étudier l'effet du traitement sur la structure et la fonction du RV ; et corréler les changements dans la structure et la fonction du RV avec : la classe de l'Organisation mondiale de la santé (OMS), le test de marche de six minutes, la qualité de vie (QdV) et les biomarqueurs pré-spécifiés (peptide natriurétique de type B N-terminal (NT-ProBNP) , facteur de croissance tissulaire B, peptide natriurétique de type B, BNP et marqueurs profibrotiques)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

A) Ventricule droit (RV) dans l'hypertension pulmonaire

L'insuffisance du VD est la principale cause de décès chez les patients atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), et la capacité du VD à s'adapter à l'augmentation progressive de la résistance vasculaire pulmonaire associée aux modifications du système vasculaire pulmonaire dans l'HTAP est le principal déterminant de la santé d'un patient. capacité fonctionnelle et survie.

La réponse du ventricule droit (RV) à l'augmentation de la postcharge produite par les changements vasculaires pulmonaires caractéristiques de l'HTAP est le facteur clé dans le développement des symptômes et dans la détermination de la survie. Structurellement, l'augmentation des pressions ventriculaires systolique et diastolique augmente l'étirement diastolique et systolique sur la paroi du VD, ce qui entraîne initialement une augmentation de la masse musculaire (hypertrophie adaptative) en raison de l'augmentation de la synthèse des protéines et une augmentation de la taille des cardiomyocytes grâce à l'ajout de sarcomères. Cependant, le VD ne peut pas maintenir l'hypertrophie adaptative face à une surcharge de pression soutenue, et il y a éventuellement une transition vers la dilatation. A ce stade, il n'y a plus d'augmentation, ni même de diminution, de la contractilité du VD, malgré une nouvelle augmentation de la charge. Une conséquence de la dilatation du VD est une augmentation de la tension de la paroi, ce qui augmente la demande en oxygène du myocarde et diminue simultanément la perfusion du VD, entraînant une contractilité et une dilatation encore plus compromises.

Les mécanismes exacts conduisant au développement de l'échec du VD chez les patients atteints d'HTAP ne sont toujours pas clairs. Plusieurs mécanismes ont été supposés : ischémie myocardique du VD, dysfonctionnement des cellules endothéliales microvasculaires et apoptose des myocytes. Dans le stade terminal de l'HTAP sévère, le VD change de forme de la conformation normale à une forme plus sphérique, et la contrainte de la paroi du VD augmente car l'épaisseur de la paroi du VD n'augmente pas proportionnellement.

Compte tenu de l'importance du RV dans l'HTAP, la préservation et l'amélioration de sa fonction devraient être des aspects importants du traitement ; cependant, il existe actuellement peu de données spécifiquement liées à cet aspect de la réponse au traitement.

B) Thérapie vasodilatatrice et RV dans l'hypertension pulmonaire Bien que l'insuffisance du RV soit la principale cause de décès chez les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), les données sur les effets du traitement de l'HTAP sur la géométrie et la fonction du RV sont insuffisantes, principalement parce que l'évaluation du RV a été gêné par sa forme complexe en croissant, son grand infundibulum et sa nature trabéculaire. . Cela est particulièrement vrai pour les thérapies vasodilatatrices. De telles thérapies peuvent affecter le VD via des effets spécifiques cardiaques directs ou des effets indirects en réduisant la charge du VD. Dans une méta-analyse d'études cliniques de thérapies spécifiques à l'HTAP, le traitement actif était associé à une réduction de la résistance vasculaire pulmonaire qui s'accompagnait d'une diminution de la pression artérielle pulmonaire et d'une augmentation du volume d'éjection systolique, mais sans augmentation de la contractilité, suggérant que les thérapies actuelles contre l'HTAP ont principalement des effets vasodilatateurs pulmonaires et ont des effets spécifiques cardiaques limités. Dans une étude sur le traitement par l'époprosténol, des effets bénéfiques sur la structure et la fonction du VD (dilatation du VD, courbure du septum interventriculaire et vitesse maximale du jet de régurgitation tricuspide) par rapport au placebo ont été rapportés après 12 semaines de traitement, avec une modification de la distance de marche de 6 minutes entre initiale et 12 semaines étant inversement proportionnel au changement de l'indice d'excentricité diastolique et de la taille de l'épanchement péricardique. De telles améliorations peuvent contribuer à l'amélioration clinique et à la prolongation de la survie observées avec l'époprosténol dans d'autres études.

D'autres preuves d'améliorations des paramètres de VD proviennent d'études descriptives utilisant un certain nombre de thérapies spécifiques aux HAP ; cependant, ceux-ci incluent généralement un petit nombre de patients, ce qui, combiné au fait que ces études ont évalué différents paramètres (à la fois en termes de paramètres fonctionnels et de mesures de taille/masse du VD), rend l'évaluation des résultats difficile. les études à plus long terme sur l'époprosténol n'ont pas montré d'effet positif du traitement sur la taille/la masse du VD, bien qu'en l'absence de bras comparateur, il ne soit pas possible de déterminer si un traitement à long terme a ralenti le taux d'hypertrophie ou de dilatation du VD.

Dans l'ensemble, par conséquent, les effets des thérapies spécifiques aux HAP sur la fonction du RV restent à étudier en profondeur.

C) Tréprostinil Le tréprostinil est un analogue benzindène tricyclique de la prostacycline, et a en tant que tel des actions antiplaquettaires et vasodilatatrices similaires, y compris une vasodilatation pulmonaire aiguë.

Le tréprostinil, un analogue stable de la prostacycline, a des effets pharmacologiques similaires à ceux de l'époprosténol. Cependant, contrairement à l'époprosténol, le tréprostinil est chimiquement stable à température ambiante et à « puissance d'hydrogène » neutre (pH) et a une demi-vie plus longue (demi-vie d'élimination de 4,5 h avec une demi-vie de distribution de 40 min contre 2 à 3 min pour l'époprosténol) permettant une perfusion sous-cutanée continue (16). Le tréprostinil a été montré dans un grand essai contrôlé randomisé multicentrique pour améliorer la capacité d'exercice, l'état clinique, la classe fonctionnelle, l'hémodynamique pulmonaire et la qualité de vie chez les patients souffrant d'hypertension artérielle pulmonaire.

D) Évaluation de la VD avec l'imagerie par résonance magnétique cardiaque Actuellement, les techniques non invasives les plus utilisées sont l'échocardiographie et l'imagerie par résonance magnétique cardiaque), et un certain nombre d'indicateurs potentiels évalués à l'aide de ces méthodes ont été proposés. L'imagerie par résonance magnétique cardiaque offre une résolution spatiale plus élevée et n'est pas limitée par des facteurs affectant l'échocardiographie (par ex. fenêtre acoustique). L'imagerie par résonance magnétique cardiaque permet la visualisation et la mesure d'une géométrie tridimensionnelle complexe et est donc particulièrement adaptée à la morphologie complexe du RV. Une évaluation précise et non invasive des volumes et de la fonction cardiaques est possible, sans nécessiter d'approximations géométriques, tandis que des évaluations telles que les mesures de débit dans le cœur et les gros vaisseaux à l'aide de techniques telles que le contraste de phase ciné fournissent des données plus complètes sur la fonction cardiaque que l'échocardiographie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

      • Aswan, Egypte
        • Recrutement
        • Aswan Heart Centre - Magdi Yacoub Heart Foundation
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Magdi H Yacoub, OM FRS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • Critère d'intégration:

    • HAP définie comme une pression artérielle pulmonaire moyenne > 25 mm Hg lors d'un cathétérisme cardiaque droit au repos dans le cadre d'une pression artérielle pulmonaire normale ≤ 15 mm Hg
    • HTAP idiopathique, familiale ou associée à une maladie du tissu conjonctif.
    • Classe III ou classe IV de l'OMS malgré l'utilisation d'antagonistes des récepteurs de l'endothéline (ARE) et/ou d'inhibiteurs de la phosphodiestérase-5
    • Âge > 18 ans
    • Un rythme sinusal
  • Critère d'exclusion:

    • Patients atteints d'HTAP associée à une infection par le VIH, une hypertension portale, une cardiopathie congénitale, une schistosomiase, une anémie hémolytique chronique
    • Patients souffrant d'hypertension pulmonaire due à une maladie veino-occlusive et/ou à une hémangiomatose pulmonaire capillaire, thromboembolie.
    • Patients atteints d'une cardiopathie du côté gauche pouvant contribuer à l'hypertension pulmonaire. Ces patients sont identifiés par une pression de coin pulmonaire> 15 mmHg ou une pression télédiastolique élevée du ventricule gauche (LV)
    • Patients gravement handicapés et qui ne pourront pas terminer l'étude
    • Patients atteints d'une maladie pulmonaire importante, comme le montre la capacité vitale forcée (CVF) < 70 % prévue, ou le volume expiratoire maximal à une seconde (FEV1)/CVF < 50 % - Espérance de vie
    • Femmes enceintes
    • Refus de donner un consentement éclairé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Hypertension pulmonaire traitée par Treprostinil
Trente patients qui seront traités avec Treprostinil.

Après l'inclusion et les mesures de base, les patients recevront du tréprostinil en plus du traitement de fond pendant 24 mois. L'évaluation de suivi comprendra :

  • Les évaluations cliniques, échocardiographiques et de laboratoire seront répétées à 1, 3, 6, 12, 18 et 24 mois (ou lorsqu'il y a une indication clinique)
  • La CMR sera réalisée tous les 6 mois pendant 2 ans.
  • Puissance de pointe à 6, 12, 18 et 24 mois
  • Le cathétérisme cardiaque droit sera effectué à 6, 12, 18 et 24 mois (ou lorsqu'il y a une indication clinique)
Autres noms:
  • Remoduline

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation des effets du tréprostinil sur la structure et la fonction du ventricule droit par échocardiographie
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
Évaluation de la structure et de la fonction du VD par échocardiographie
jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
Évaluation des effets du tréprostinil sur la structure et la fonction ventriculaire droite à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM).
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
Évaluation de la structure et de la fonction du VD par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM).
jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Corréler les changements dans la structure et la fonction du VR avec la classe de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
corréler les changements dans la structure et la fonction du RV avec la classe OMS.
jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
Corréler les changements dans la structure et la fonction du VR avec les résultats du test de marche de six minutes
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
corréler les changements dans la structure et la fonction du VR avec les résultats du test de marche de six minutes
jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
Corréler les changements dans la structure et la fonction du VR avec la qualité de vie
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
corréler les changements dans la structure et la fonction du RV avec la qualité de vie (QoL)
jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
Corréler les changements dans la structure et la fonction du RV avec des biomarqueurs prédéfinis
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans
corréler les changements dans la structure et la fonction du RV avec les biomarqueurs pré-spécifiés (NT-ProBNP, facteur de croissance tissulaire-B BNP et marqueurs profibrotiques)
jusqu'à la fin des études, en moyenne 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Magdi H Yacoub, OM FRS, Magdi Yacoub Heart Foundation - Aswan Heart Centre

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 juin 2025

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2019

Première publication (Réel)

8 février 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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