Použití tepelně neupraveného sladkého Polvilha k léčbě onemocnění jaterního ukládání glykogenu
22. září 2023 aktualizováno: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Nový přístup k léčbě onemocnění jaterního ukládání glykogenu: Studie založená na použití tepelně neupraveného sladkého Polvilha
Choroby z hromadění jaterního glykogenu jsou skupinou 10 závažných genetických onemocnění, které se vyskytují v dětství a jsou charakterizovány častěji výskytem repetitivní hypoglykémie a dyslipidémie.
Co se týče léčby, nejčastěji používanou strategií je časté podávání nevařeného kukuřičného škrobu, v průměru každé 4 hodiny.
I když je tato léčba úspěšná, použití velkého množství kukuřičného škrobu může vést k nadváze a zejména ke snížení kvality života pacientů a pečovatelů z důvodu nutnosti použití škrobu v noci.
Hledání léčby, která je široce dostupná a která může vést k prodloužení doby hladovění, může spolupracovat na zlepšení péče o tyto pacienty.
Hlavní vědeckou otázkou, kterou má tento výzkum zodpovědět, je: Prodlužuje sladké polvilho, brazilský produkt, bezpečně dobu hladovění (s normoglykémií) pacientů, jak již bylo navrženo v experimentálních modelech?
Hlavní cíl: Zhodnotit účinnost a bezpečnost použití tepelně neupraveného sladkého polvilha v léčbě pacientů s onemocněním z hromadění glykogenu v játrech s využitím modelu Glycogen Storage Diseases typu Ia.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Ve dvou po sobě jdoucích dnech bude provedena randomizovaná a zkřížená studie srovnávající použití klasického kukuřičného škrobu s použitím sladkého polvilho u pacientů s onemocněním z hromadění glykogenu typu Ia.
Do studie bude zahrnuto deset pacientů s diagnózou Glycogen Storage Disease typu Ia, potvrzenou genetickou analýzou.
Sladké polvilho a kukuřičný škrob, oba brazilského původu, byly analyzovány v předchozí studii týmu na umělém gastrointestinálním modelu (TIM-1).
Budou dodávány tepelně neupravené, stejně jako se kukuřičný škrob v současnosti používá při léčbě jaterních onemocnění z hromadění glykogenu.
Dávky podávané pacientům budou 100 g škrobu zředěného ve 200 ml vody při pokojové teplotě.
K provedení studie zůstanou pacienti v nemocnici dvě po sobě jdoucí noci.
Zůstanou ve své normální stravě až do podání škrobů ve 22 hodinách.
K provedení testu bude ve 22 hodin proveden odběr krve a poté pacient pozře škrob (kukuřičný škrob nebo sladké polvilho, určeno předchozí randomizací).
Postupně bude odběr krve prováděn každou hodinu, dokud pacient nebude mít hodnotu glukózy v séru pod 70 mg/dl nebo poté, co pacient zůstane 10 hodin nalačno.
Poté se pacient vrátí ke své obvyklé stravě až do dalšího testu ve 22 hodin.
Stejné procedury budou provedeny druhou noc, jedinou změnou bude použitý škrob, a pokud pacient první noc požil nevařený kukuřičný škrob, stejnou noc požije sladké polvilho nebo naopak. Pokud má pacient hypoglykémii během studie, bude přerušena.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035007
- Ida Vanessa D Schwartz
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacienti s potvrzenou molekulární diagnózou onemocnění z ukládání glykogenu typu Ia, kteří jsou již na terapii nevařeným kukuřičným škrobem
Kritéria vyloučení:
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Kukuřičný škrob
Požití kukuřičného škrobu, standardní léčby onemocnění jaterního ukládání glykogenu.
|
100 g škrobu zředěného ve 200 ml vody při pokojové teplotě Následující noc pacient přejde na druhý škrob.
|
|
Experimentální: Sladký maniokový škrob
Požití sladkého maniokového škrobu, studovaného škrobu.
|
100 g škrobu zředěného ve 200 ml vody při pokojové teplotě Následující noc pacient přejde na druhý škrob.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba trvání normoglykémie
Časové okno: až 10 hodin
|
K ověření normoglykémie bude přistupována hladina glukózy.
Dávkování glukózy bude provedeno enzymovým testem hexokinázy.
Vzorky periferní krve budou odebírány pro stanovení základní hodnoty a každou hodinu.
|
až 10 hodin
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hladiny glukózy
Časové okno: až 10 hodin
|
Dávkování glukózy bude prováděno enzymovým testem hexokinázy.
Vzorky periferní krve budou odebírány pro stanovení základní hodnoty a každou hodinu.
|
až 10 hodin
|
|
Hladiny laktátu
Časové okno: až 10 hodin
|
Dávkování laktázy bude prováděno kolorimetricky (Laktát → Pyruvát).
Vzorky periferní krve budou odebírány pro stanovení základní hodnoty a každou hodinu.
|
až 10 hodin
|
|
Hladiny inzulínu
Časové okno: až 10 hodin
|
Dávkování inzulínu bude prováděno chemiluminiscenčním imunotestem na mikročásticích.
Vzorky periferní krve budou odebírány pro stanovení základní hodnoty a každou hodinu.
|
až 10 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Ida D Schwartz, Dr, Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. dubna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
30. srpna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
31. května 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
12. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 160056
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .