A nyers Sweet Polvilho használata a máj glikogénraktározási betegségeinek kezelésére
2023. szeptember 22. frissítette: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
A máj glikogénraktározási betegségeinek kezelésének új megközelítése: a nyers édes Polvilho használatán alapuló tanulmány
A máj glikogénraktározási betegségei 10 súlyos genetikai betegségből álló csoport, amelyek gyermekkorban jelennek meg, és gyakrabban jellemző rájuk az ismétlődő hipoglikémia és diszlipidémia előfordulása.
A kezelést illetően a leggyakrabban alkalmazott stratégia a nyers kukoricakeményítő gyakori, átlagosan 4 óránkénti adagolása.
Bár ez a kezelés sikeres, a nagy mennyiségű kukoricakeményítő használata túlsúlyhoz, és különösen a betegek és gondozók életminőségének romlásához vezethet az éjszakai keményítő használatának szükségessége miatt.
A széles körben elérhető, az éhezési idő meghosszabbodásához vezető kezelés keresése együttműködhet ezen betegek ellátásának javításában.
A kutatás során megválaszolandó fő tudományos kérdés az, hogy a brazil édes polvilho biztonságosan meghosszabbítja-e a betegek éhezési idejét (normoglikémiás) a kísérleti modellekben már javasoltak szerint?
Fő cél: A nyers édes polvilho alkalmazásának hatékonyságának és biztonságosságának értékelése máj glikogénraktározási betegségben szenvedő betegek kezelésében, modellként az Ia típusú glikogénraktározási betegségeket alkalmazva.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Két egymást követő napon randomizált és keresztezett vizsgálatot végeznek, amelyben a klasszikus kukoricakeményítő és az édes polvilho használatát hasonlítják össze Ia típusú glikogéntárolási betegségben szenvedő betegeknél.
Tíz olyan beteget vonnak be a vizsgálatba, akiknél Ia típusú glikogénraktározási betegséget diagnosztizáltak, genetikai elemzéssel megerősítve.
Az édes polvilho-t és a kukoricakeményítőt, mindkettő brazil eredetű, a csapat egy korábbi tanulmányában elemezte a mesterséges gyomor-bélrendszeri modellben (TIM-1).
Főzés nélkül szállítják őket, ugyanúgy, ahogy a kukoricakeményítőt jelenleg a máj glikogénraktározási betegségeinek kezelésére használják.
A betegeknek beadott adag 100 g keményítő 200 ml vízzel, szobahőmérsékleten.
A vizsgálat elvégzéséhez a betegek két egymást követő éjszakát a kórházban maradnak.
A 22 órás keményítők beadásáig normál étrendjükön maradnak.
A vizsgálat elvégzéséhez 22 órakor vérvétel történik, majd ezt követően a páciens beveszi a keményítőt (kukoricakeményítő vagy édes polvilho, előzetes randomizálás alapján).
Sorozatban a vérvétel minden órában megtörténik, amíg a beteg szérum glükózértéke 70 mg/dl alá nem esik, vagy miután a beteg 10 órát koplalt.
Ezt követően a beteg visszatér a szokásos étrendjéhez a következő vizsgálatig, 22 órával.
Ugyanezeket az eljárásokat hajtják végre a második este, az egyetlen változás a felhasznált keményítő lesz, és ha a beteg az első este nyers kukoricakeményítőt fogyasztott, akkor ugyanazon az éjszakán az édes polvilhot, vagy fordítva. Ha a betegnek hipoglikémiája van a tanulmányt, azt leállítják.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
11
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazília, 90035007
- Ida Vanessa D Schwartz
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- az Ia típusú glikogénraktározási betegség megerősített molekuláris diagnózisával rendelkező betegek, akik már nyers kukoricakeményítő-terápiában részesülnek
Kizárási kritériumok:
-
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Kukoricakeményítő
Kukoricakeményítő lenyelése, a máj glikogénraktározási betegségeinek szokásos kezelése.
|
100 g keményítőt 200 ml vízzel hígítva szobahőmérsékleten A következő éjszakán a beteget átteszik a másik keményítőre.
|
|
Kísérleti: Édes maniókakeményítő
Édes maniókakeményítő lenyelése, a keményítő a vizsgálatban.
|
100 g keményítőt 200 ml vízzel hígítva szobahőmérsékleten A következő éjszakán a beteget átteszik a másik keményítőre.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A normoglikémia időtartama
Időkeret: akár 10 óráig
|
A normoglikémia ellenőrzéséhez glükózszintet kell elérni.
A glükóz adagolását hexokináz enzimes vizsgálattal végezzük.
Perifériás vérmintákat vesznek az alapérték meghatározásához, és óránként.
|
akár 10 óráig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Glükóz szint
Időkeret: akár 10 óráig
|
A glükóz adagolását hexokináz enzimes vizsgálattal végezzük.
Perifériás vérmintákat vesznek az alapérték meghatározásához, és óránként.
|
akár 10 óráig
|
|
Laktát szint
Időkeret: akár 10 óráig
|
A laktáz adagolását kolorimetriás módszerrel (laktát → piruvát) végezzük.
Perifériás vérmintákat vesznek az alapérték meghatározásához, és óránként.
|
akár 10 óráig
|
|
Inzulin szint
Időkeret: akár 10 óráig
|
Az inzulin adagolását mikrorészecskés kemilumineszcens immunoassay-vel végezzük.
Perifériás vérmintákat vesznek az alapérték meghatározásához, és óránként.
|
akár 10 óráig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ida D Schwartz, Dr, Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. április 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. augusztus 30.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. március 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 9.
Első közzététel (Tényleges)
2019. március 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. szeptember 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 22.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 160056
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a I. típusú glikogén tárolási betegség
-
Olof SkoldenbergThe Swedish Association for Survivors of Accident and InjuryToborzásOsteoarthritis | Ín sérülések | Sebészet | Sebészet - szövődmények | A műtéti hely fertőzése | Sugártörés Distális | Diszlokáció | CRPS I. típus | Ínszakadás | Kezelés szövődményei | CRPS Type IISvédország
-
Portola PharmaceuticalsVisszavontAITL | Perifériás T-sejtes limfóma (PTCL NOS) | A T follicularis segítő csomóponti limfómái (TFH) | Follikuláris T-sejtes limfóma (FTCL) | ALCL | HSTCL | EATL I,II | MEITL, EATL Type II | Orr limfóma
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBefejezveSeckel szindróma | Microcephalic Osteodysplastic Primordial Dwarfism Type IIFranciaország
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok