Zastosowanie niegotowanego słodkiego Polvilho w leczeniu chorób związanych z magazynowaniem glikogenu w wątrobie
22 września 2023 zaktualizowane przez: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Nowatorskie podejście do leczenia chorób spichrzeniowych glikogenu w wątrobie: badanie oparte na wykorzystaniu niegotowanego słodkiego Polvilho
Choroby spichrzeniowe glikogenu w wątrobie to grupa 10 poważnych chorób genetycznych, które ujawniają się w dzieciństwie i częściej charakteryzują się występowaniem nawracających hipoglikemii i dyslipidemii.
Jeśli chodzi o leczenie, najczęściej stosowaną strategią jest częste podawanie niegotowanej skrobi kukurydzianej, średnio co 4 godziny.
Chociaż zabieg ten jest skuteczny, stosowanie dużych ilości skrobi kukurydzianej może prowadzić do nadwagi, a zwłaszcza do obniżenia jakości życia pacjentów i opiekunów, ze względu na konieczność stosowania skrobi w nocy.
Poszukiwanie powszechnie dostępnego leczenia, które może prowadzić do wydłużenia czasu postu, może przyczynić się do poprawy opieki nad tymi pacjentami.
Główne pytanie naukowe, na które należy odpowiedzieć w ramach tych badań, brzmi: czy brazylijski produkt słodkiego polvilho bezpiecznie przedłuża czas postu (z normoglikemią) pacjentów, jak sugerowano już w modelach eksperymentalnych?
Cel główny: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania niegotowanego słodkiego polvilho w leczeniu pacjentów z chorobami spichrzeniowymi glikogenu w wątrobie na przykładzie chorób spichrzeniowych glikogenu typu Ia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Randomizowane i krzyżowe badanie zostanie przeprowadzone przez dwa kolejne dni, porównując stosowanie klasycznej skrobi kukurydzianej ze stosowaniem słodkiego polvilho u pacjentów z chorobą spichrzeniową glikogenu typu Ia.
Badaniem zostanie objętych dziesięciu pacjentów, u których zdiagnozowano chorobę spichrzeniową glikogenu typu Ia potwierdzoną analizą genetyczną.
Polvilho i skrobia kukurydziana pochodzenia brazylijskiego zostały przeanalizowane w poprzednim badaniu zespołu w modelu sztucznego przewodu pokarmowego (TIM-1).
Będą dostarczane w stanie surowym, w taki sam sposób, w jaki skrobia kukurydziana jest obecnie stosowana w leczeniu chorób spichrzania glikogenu w wątrobie.
Dawki podawane pacjentom będą wynosić 100 g skrobi rozcieńczonej w 200 ml wody o temperaturze pokojowej.
Aby przeprowadzić badanie, pacjenci spędzą w szpitalu dwie kolejne noce.
Pozostaną w swojej normalnej diecie aż do podania skrobi po 22 godzinach.
W celu wykonania testu o godzinie 22:00 zostanie pobrana krew, a następnie pacjent spożyje skrobię (kukurydzianą lub polvilho ze słodkiego, ustaloną na podstawie wcześniejszej randomizacji).
Kolejno pobieranie krwi będzie odbywać się co godzinę, aż do uzyskania przez pacjenta wartości glukozy w surowicy poniżej 70mg/dL lub po 10-godzinnym pobycie pacjenta na czczo.
Następnie pacjent wraca do swojej zwykłej diety do następnego badania w 22. godzinie.
Te same procedury zostaną wykonane drugiej nocy, jedyną zmianą będzie zastosowana skrobia, a jeśli pacjent spożył niegotowaną skrobię kukurydzianą pierwszej nocy, tej samej nocy spożyje słodkie półvilho lub odwrotnie. Jeśli pacjent ma hipoglikemię podczas badanie zostanie przerwane.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
11
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazylia, 90035007
- Ida Vanessa D Schwartz
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem molekularnym choroby spichrzeniowej glikogenu typu Ia, którzy już stosują terapię surową skrobią kukurydzianą
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Skrobia kukurydziana
Spożycie skrobi kukurydzianej, standardowe leczenie chorób magazynowania glikogenu w wątrobie.
|
100 g skrobi rozpuszczonej w 200 ml wody o temperaturze pokojowej. Następnej nocy pacjent przechodzi na drugą skrobię.
|
|
Eksperymentalny: Słodka skrobia z manioku
Spożycie skrobi ze słodkiego manioku, badanej skrobi.
|
100 g skrobi rozcieńczonej w 200 ml wody o temperaturze pokojowej. Następnej nocy pacjent przechodzi na drugą skrobię.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas trwania normoglikemii
Ramy czasowe: do 10 godzin
|
W celu sprawdzenia normoglikemii uzyskany zostanie poziom glukozy.
Dawkowanie glukozy zostanie określone za pomocą testu enzymatycznego heksokinazy.
Próbki krwi obwodowej będą pobierane w celu określenia wartości wyjściowej co godzinę.
|
do 10 godzin
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poziom glukozy
Ramy czasowe: do 10 godzin
|
Dawka glukozy zostanie przeprowadzona za pomocą testu enzymatycznego heksokinazy.
Próbki krwi obwodowej będą pobierane w celu określenia wartości wyjściowej i co godzinę.
|
do 10 godzin
|
|
Poziomy mleczanu
Ramy czasowe: do 10 godzin
|
Dawkowanie laktazy zostanie przeprowadzone metodą kolorymetryczną (Mleczan → Pirogronian).
Próbki krwi obwodowej będą pobierane w celu określenia wartości wyjściowej i co godzinę.
|
do 10 godzin
|
|
Poziom insuliny
Ramy czasowe: do 10 godzin
|
Dawkowanie insuliny zostanie określone za pomocą testu immunologicznego chemiluminescencyjnego mikrocząstek.
Próbki krwi obwodowej będą pobierane w celu określenia wartości wyjściowej co godzinę.
|
do 10 godzin
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Ida D Schwartz, Dr, Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 sierpnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 marca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 marca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 marca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 września 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 września 2023
Ostatnia weryfikacja
1 września 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 160056
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .