Brugen af ukogte søde polvilho til behandling af leverglykogenopbevaringssygdomme
22. september 2023 opdateret af: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
En ny tilgang til behandling af leverglykogenopbevaringssygdomme: en undersøgelse baseret på brugen af ukogte søde polvilho
Hepatisk glykogenopbevaringssygdomme er en gruppe af 10 alvorlige genetiske sygdomme, der optræder i barndommen og er karakteriseret hyppigere ved forekomsten af gentagen hypoglykæmi og dyslipidæmi.
Med hensyn til behandling er den mest almindeligt anvendte strategi hyppig administration af ukogt majsstivelse i gennemsnit hver 4. time.
Selvom denne behandling er vellykket, kan brugen af store mængder majsstivelse føre til overvægt og især til forringelse af livskvaliteten for patienter og plejepersonale på grund af behovet for at bruge stivelsen om natten.
Søgningen efter en behandling, der er bredt tilgængelig, og som kan føre til forlængelse af fastetiden, kan samarbejde om at forbedre behandlingen af disse patienter.
Det vigtigste videnskabelige spørgsmål, der skal besvares af denne forskning, er: forlænger sweet polvilho, et brasiliansk produkt, patienternes fastetid (med normoglykæmi) sikkert som allerede foreslået i eksperimentelle modeller?
Hovedformål: At evaluere effektiviteten og sikkerheden ved brugen af ukogte søde polvilho til behandling af patienter med leversygdomme til opbevaring af glykogen, ved at bruge glykogenopbevaringssygdomme type Ia som model.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Et randomiserings- og overkrydsningsstudie vil blive udført på to på hinanden følgende dage, der sammenligner brugen af klassisk majsstivelse med brugen af sød polvilho hos patienter med glykogenopbevaringssygdom type Ia.
Ti patienter diagnosticeret med Glycogen Storage Disease type Ia, bekræftet ved genetisk analyse, vil blive inkluderet i undersøgelsen.
Sød polvilho og majsstivelse, begge af brasiliansk oprindelse, blev analyseret i en tidligere undersøgelse af holdet i den kunstige gastrointestinale model (TIM-1).
De vil blive leveret ubehandlet, på samme måde som majsstivelse i øjeblikket bruges til behandling af leverglykogenopbevaringssygdomme.
Doser administreret til patienter vil være 100 g stivelse fortyndet i 200 ml vand ved stuetemperatur.
For at udføre undersøgelsen vil patienterne forblive to på hinanden følgende nætter på hospitalet.
De vil forblive i deres normale kost indtil administrationen af stivelsen efter 22 timer.
For at udføre testen vil der kl. 22.00 blive udført blodprøvetagning, og derefter vil patienten indtage stivelsen (majsstivelse eller sød polvilho, bestemt ved tidligere randomisering).
I rækkefølge udføres blodprøvetagning hver time, indtil patienten har en serumglukoseværdi på under 70 mg/dL, eller efter at patienten har opholdt sig 10 timer i en faste.
Herefter vil patienten vende tilbage til sin sædvanlige kost indtil næste test ved 22 timer.
De samme procedurer vil blive udført den anden nat, den eneste ændring vil være den anvendte stivelse, og hvis patienten indtog ukogt majsstivelse den første nat, vil den samme nat indtage den søde polvilho, eller det modsatte.Hvis patienten har hypoglykæmi under undersøgelsen, vil den blive indstillet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
11
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035007
- Ida Vanessa D Schwartz
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- patienter med en bekræftet molekylær diagnose af glykogenoplagringssygdom type Ia, som allerede er i behandling med uforberedt majsstivelse
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Majsstivelse
Indtagelse af majsstivelse, standardbehandlingen for leverglykogenopbevaringssygdomme.
|
100 g stivelse fortyndet i 200 ml vand ved stuetemperatur I den efterfølgende nat krydses patienten over til den anden stivelse.
|
|
Eksperimentel: Sød maniokstivelse
Indtagelse af sød maniokstivelse, stivelsen i undersøgelse.
|
100 g stivelse fortyndet i 200 ml vand ved stuetemperatur I den efterfølgende nat krydses patienten over til den anden stivelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighed af normoglykæmi
Tidsramme: op til 10 timer
|
For at verificere normoglykæmi vil blive tilgået glukoseniveau.
Glucosedosis vil blive udført ved hexokinase-enzymassay.
Perifere blodprøver vil blive indsamlet for at bestemme basislinjeværdien og hver time.
|
op til 10 timer
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Glukoseniveauer
Tidsramme: op til 10 timer
|
Glucosedosis vil blive udført ved hexokinase-enzymassay.
Perifere blodprøver vil blive indsamlet for at bestemme basislinjeværdien og hver time.
|
op til 10 timer
|
|
Laktatniveauer
Tidsramme: op til 10 timer
|
Lactase-doseringen vil blive udført ved kolorimetri (Lactat → Pyruvat).
Perifere blodprøver vil blive indsamlet for at bestemme basislinjeværdien og hver time.
|
op til 10 timer
|
|
Insulinniveauer
Tidsramme: op til 10 timer
|
Insulindoseringen vil blive udført ved mikropartikel kemiluminescerende immunoassay.
Perifere blodprøver vil blive indsamlet for at bestemme basislinjeværdien og hver time.
|
op til 10 timer
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Ida D Schwartz, Dr, Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. april 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. august 2019
Studieafslutning (Faktiske)
31. maj 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. marts 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
12. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. september 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. september 2023
Sidst verificeret
1. september 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 160056
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Majsstivelse
-
National Nutrition and Food Technology InstituteTilmelding efter invitationType 2 diabetes | Ikke-cøliaki glutenfølsomhedIran, Islamisk Republik