L'uso di Polvilho dolce crudo per trattare le malattie da accumulo di glicogeno epatico
22 settembre 2023 aggiornato da: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Un nuovo approccio al trattamento delle malattie da accumulo di glicogeno epatico: uno studio basato sull'uso di Polvilho dolce crudo
Le malattie da accumulo epatico di glicogeno sono un gruppo di 10 gravi malattie genetiche che si presentano durante l'infanzia e sono caratterizzate più frequentemente dall'insorgenza di ipoglicemia e dislipidemia ripetute.
Per quanto riguarda il trattamento, la strategia più comunemente utilizzata è la somministrazione frequente di amido di mais crudo, in media ogni 4 ore.
Sebbene questo trattamento abbia successo, l'uso di grandi quantità di amido di mais può portare al sovrappeso e, soprattutto, alla diminuzione della qualità della vita dei pazienti e degli operatori, a causa della necessità di utilizzare l'amido durante la notte.
La ricerca di un trattamento che sia ampiamente disponibile e che possa portare al prolungamento del tempo di digiuno, può collaborare a migliorare la cura di questi pazienti.
La principale domanda scientifica a cui questa ricerca deve rispondere è: il dolce polvilho, un prodotto brasiliano, prolunga in modo sicuro il tempo di digiuno (con normoglicemia) dei pazienti come già suggerito nei modelli sperimentali?
Obiettivo principale: valutare l'efficacia e la sicurezza dell'uso del polvilho dolce crudo nel trattamento di pazienti con malattie da accumulo di glicogeno epatico, utilizzando come modello le malattie da accumulo di glicogeno di tipo Ia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Verrà condotto uno studio randomizzato e incrociato in due giorni consecutivi, confrontando l'uso di amido di mais classico con l'uso di polvilho dolce in pazienti con malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia.
Saranno inclusi nello studio dieci pazienti con diagnosi di malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia, confermata dall'analisi genetica.
Il polvilho dolce e l'amido di mais, entrambi di origine brasiliana, sono stati analizzati in uno studio precedente del team nel modello gastrointestinale artificiale (TIM-1).
Saranno forniti crudi, allo stesso modo in cui l'amido di mais è attualmente utilizzato nel trattamento delle malattie da accumulo di glicogeno epatico.
Le dosi somministrate ai pazienti saranno 100 g di amido diluito in 200 ml di acqua a temperatura ambiente.
Per svolgere lo studio, i pazienti rimarranno due notti consecutive in ospedale.
Rimarranno nella loro dieta normale fino alla somministrazione degli amidi a 22 ore.
Per eseguire il test, alle 22:00 verrà eseguito il prelievo del sangue e successivamente il paziente ingerirà l'amido (amido di mais o polvilho dolce, determinato dalla precedente randomizzazione).
In sequenza, il prelievo di sangue verrà eseguito ogni ora fino a quando il paziente avrà un valore di glicemia inferiore a 70 mg/dL o dopo che il paziente rimarrà 10 ore a digiuno.
Successivamente, il paziente tornerà alla sua dieta abituale fino al prossimo test a 22 ore.
Le stesse procedure verranno eseguite la seconda notte, l'unico cambiamento sarà l'amido utilizzato, e se il paziente ha ingerito amido di mais crudo la prima notte, la stessa notte ingerirà il dolce polvilho, o il contrario. Se il paziente ha ipoglicemia durante lo studio, sarà interrotto.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
11
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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RS
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Porto Alegre, RS, Brasile, 90035007
- Ida Vanessa D Schwartz
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti con diagnosi molecolare confermata di malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia che sono già in terapia con amido di mais crudo
Criteri di esclusione:
-
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: Amido di mais
Ingestione di amido di mais, il trattamento standard per le malattie da accumulo di glicogeno epatico.
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100 g di amido diluito in 200 ml di acqua a temperatura ambiente Nella notte successiva il paziente viene passato all'altro amido.
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Sperimentale: Amido di manioca dolce
Ingestione di amido di manioca dolce, l'amido in studio.
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100 g di amido diluiti in 200 ml di acqua a temperatura ambiente Nella notte successiva il paziente viene passato all'altro amido.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Durata della normoglicemia
Lasso di tempo: fino a 10 ore
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Per verificare la normoglicemia si accederà al livello di glucosio.
Il dosaggio del glucosio sarà effettuato mediante il dosaggio dell'enzima esochinasi.
Verranno raccolti campioni di sangue periferico per determinare il valore basale e ogni ora.
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fino a 10 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli di glucosio
Lasso di tempo: fino a 10 ore
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Il dosaggio del glucosio sarà effettuato mediante dosaggio dell'enzima esochinasi.
Saranno raccolti campioni di sangue periferico per determinare il valore basale e ogni ora.
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fino a 10 ore
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Livelli di lattato
Lasso di tempo: fino a 10 ore
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Il dosaggio della lattasi sarà effettuato per via colorimetrica (Lattato → Piruvato).
Saranno raccolti campioni di sangue periferico per determinare il valore basale e ogni ora.
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fino a 10 ore
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Livelli di insulina
Lasso di tempo: fino a 10 ore
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Il dosaggio dell'insulina sarà effettuato mediante saggio immunologico chemiluminescente a microparticelle.
Verranno raccolti campioni di sangue periferico per determinare il valore basale e ogni ora.
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fino a 10 ore
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ida D Schwartz, Dr, Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 aprile 2017
Completamento primario (Effettivo)
30 agosto 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
31 maggio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 marzo 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 marzo 2019
Primo Inserito (Effettivo)
12 marzo 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
26 settembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 settembre 2023
Ultimo verificato
1 settembre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 160056
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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