Bruken av ukokt søt Polvilho for å behandle leverglykogenlagringssykdommer
22. september 2023 oppdatert av: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
En ny tilnærming til behandling av hepatiske glykogenlagringssykdommer: en studie basert på bruk av ukokt søt Polvilho
Hepatisk glykogenlagringssykdom er en gruppe av 10 alvorlige genetiske sykdommer som opptrer i barndommen og karakteriseres oftere av forekomsten av gjentatt hypoglykemi og dyslipidemi.
Når det gjelder behandling, er den mest brukte strategien hyppig administrering av ukokt maisstivelse, i gjennomsnitt hver 4. time.
Selv om denne behandlingen er vellykket, kan bruk av store mengder maisstivelse føre til overvekt og spesielt til reduksjon i livskvaliteten til pasienter og omsorgspersoner, på grunn av behovet for å bruke stivelsen om natten.
Jakten på en behandling som er allment tilgjengelig og som kan føre til forlengelse av fastetiden, kan samarbeide for å forbedre omsorgen for disse pasientene.
Det vitenskapelige hovedspørsmålet som skal besvares av denne forskningen er: forlenger sweet polvilho, et brasiliansk produkt, fastetiden (med normoglykemi) til pasientene på en sikker måte som allerede foreslått i eksperimentelle modeller?
Hovedmål: Å evaluere effektiviteten og sikkerheten til bruken av ukokt søt polvilho i behandlingen av pasienter med leverglykogenlagringssykdommer, ved å bruke glykogenlagringssykdommer type Ia som modell.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En randomiserings- og crossover-studie vil bli utført på to påfølgende dager, som sammenligner bruken av klassisk maisstivelse med bruken av søt polvilho hos pasienter med glykogenlagringssykdom type Ia.
Ti pasienter diagnostisert med glykogenlagringssykdom type Ia, bekreftet ved genetisk analyse, vil bli inkludert i studien.
Søt polvilho og maisstivelse, begge av brasiliansk opprinnelse, ble analysert i en tidligere studie av teamet i den kunstige gastrointestinale modellen (TIM-1).
De vil bli levert ukokte, på samme måte som maisstivelse for tiden brukes i behandlingen av leversykdommer ved lagring av glykogen.
Doser administrert til pasienter vil være 100 g stivelse fortynnet i 200 ml vann ved romtemperatur.
For å gjennomføre studien vil pasientene forbli to netter på rad på sykehuset.
De vil forbli i sitt vanlige kosthold til administrering av stivelsen etter 22 timer.
For å utføre testen, kl. 22.00 vil det bli utført blodprøvetaking og etter det vil pasienten innta stivelsen (maisstivelse eller søt polvilho, bestemt av tidligere randomisering).
I rekkefølge vil blodprøvetaking utføres hver time inntil pasienten har en serumglukoseverdi under 70 mg/dL eller etter at pasienten oppholder seg 10 timer i en faste.
Etterpå vil pasienten gå tilbake til sitt vanlige kosthold frem til neste test ved 22 timer.
De samme prosedyrene vil bli utført den andre natten, den eneste endringen vil være stivelsen som brukes, og hvis pasienten inntok ukokt maisstivelse den første natten, vil den samme natten innta den søte polvilhoen, eller det motsatte. Hvis pasienten har hypoglykemi i løpet av studien, vil den bli avviklet.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasil, 90035007
- Ida Vanessa D Schwartz
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- pasienter med en bekreftet molekylær diagnose av glykogenlagringssykdom type Ia som allerede er i behandling med ukokt maisstivelse
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Maisstivelse
Svelging av maisstivelse, standardbehandlingen for leverglykogenlagringssykdommer.
|
100 g stivelse fortynnet i 200 ml vann ved romtemperatur I den påfølgende natten krysses pasienten over til den andre stivelsen.
|
|
Eksperimentell: Søt maniokstivelse
Inntak av søt maniokstivelse, stivelsen i studien.
|
100 g stivelse fortynnet i 200 ml vann ved romtemperatur I den påfølgende natten krysses pasienten over til den andre stivelsen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighet av normoglykemi
Tidsramme: opptil 10 timer
|
For å verifisere normoglykemi vil bli nådd glukosenivå.
Glukosedoseringen vil bli utført ved heksokinase-enzymanalyse.
Perifere blodprøver vil bli samlet inn for å bestemme grunnlinjeverdien og hver time.
|
opptil 10 timer
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Glukosenivåer
Tidsramme: opptil 10 timer
|
Glukosedoseringen vil bli utført ved heksokinase-enzymanalyse.
Perifere blodprøver vil bli samlet inn for å bestemme grunnlinjeverdien og hver time.
|
opptil 10 timer
|
|
Laktatnivåer
Tidsramme: opptil 10 timer
|
Laktasedoseringen vil bli utført med kolorimetrisk (Laktat → Pyruvat).
Perifere blodprøver vil bli samlet inn for å bestemme grunnlinjeverdien og hver time.
|
opptil 10 timer
|
|
Insulinnivåer
Tidsramme: opptil 10 timer
|
Insulindoseringen vil bli utført ved mikropartikkelkjemiluminescerende immunoassay.
Perifere blodprøver vil bli samlet inn for å bestemme grunnlinjeverdien og hver time.
|
opptil 10 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ida D Schwartz, Dr, Hospital de Clínicas de Porto Alegre
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. april 2017
Primær fullføring (Faktiske)
30. august 2019
Studiet fullført (Faktiske)
31. mai 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
12. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
26. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 160056
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .