Kypsentämättömän makean polvilhon käyttö maksan glykogeenin varastoinnin sairauksien hoidossa
perjantai 22. syyskuuta 2023 päivittänyt: Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Uusi lähestymistapa maksan glykogeenin varastoinnin sairauksien hoitoon: keittämättömän makean polvilhon käyttöön perustuva tutkimus
Maksan glykogeenin varastoinnin sairaudet ovat joukko 10 vakavaa geneettistä sairautta, jotka esiintyvät lapsuudessa ja joille on ominaista useammin toistuva hypoglykemia ja dyslipidemia.
Hoidon osalta yleisimmin käytetty strategia on keittämättömän maissitärkkelyksen antaminen usein, keskimäärin 4 tunnin välein.
Vaikka tämä hoito on onnistunut, suurten maissitärkkelysmäärien käyttö voi johtaa ylipainoon ja erityisesti potilaiden ja hoitajien elämänlaadun heikkenemiseen, koska tärkkelystä on käytettävä yöaikaan.
Sellaisen hoidon etsiminen, joka on laajalti saatavilla ja joka voi johtaa paastoajan pidentymiseen, voi tehdä yhteistyötä näiden potilaiden hoidon parantamiseksi.
Pääasiallinen tieteellinen kysymys, johon tämä tutkimus vastaa, on: pidentääkö brasilialainen makea polvilho turvallisesti potilaiden paastoaikaa (normoglykemiaa sairastavilla), kuten jo kokeellisissa malleissa ehdotettiin?
Päätavoite: Arvioida kypsentämättömän makean polvilhon käytön tehokkuutta ja turvallisuutta maksan glykogeenin varastoinnin sairauksien hoidossa mallina Ia-tyypin glykogeenivarastosairauksia käyttäen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kahtena peräkkäisenä päivänä tehdään satunnaistettu ja risteytetty tutkimus, jossa verrataan klassisen maissitärkkelyksen käyttöä makean polvilhon käyttöön potilailla, joilla on tyypin Ia glykogeenivarastotauti.
Tutkimukseen otetaan mukaan kymmenen potilasta, joilla on diagnosoitu geenianalyysillä varmistettu glykogeenivarastotauti tyyppi Ia.
Brasilialaista alkuperää olevat makea polvilho ja maissitärkkelys analysoitiin ryhmän aikaisemmassa tutkimuksessa keinotekoisen ruoansulatuskanavan mallissa (TIM-1).
Ne toimitetaan kypsentämättöminä, samalla tavalla kuin maissitärkkelystä käytetään tällä hetkellä maksan glykogeenin varastoinnin sairauksien hoidossa.
Potilaille annettavat annokset ovat 100 g tärkkelystä laimennettuna 200 ml:aan huoneenlämpöistä vettä.
Tutkimuksen suorittamiseksi potilaat ovat sairaalassa kaksi peräkkäistä yötä.
Ne pysyvät normaalissa ruokavaliossaan, kunnes tärkkelys annetaan 22 tunnin kohdalla.
Testin suorittamiseksi suoritetaan klo 22 verikoe, jonka jälkeen potilas ottaa tärkkelyksen (maissitärkkelys tai makea polvilho, aikaisemman satunnaistuksen perusteella määritetty).
Verenotto suoritetaan peräkkäin tunnin välein, kunnes potilaan seerumin glukoosiarvo on alle 70 mg/dl tai kun potilas on ollut 10 tuntia paastossa.
Tämän jälkeen potilas palaa tavanomaiseen ruokavalioonsa seuraavaan 22 tunnin kokeeseen saakka.
Samat toimenpiteet suoritetaan toisena yönä, ainoa muutos on käytetty tärkkelys, ja jos potilas nautti ensimmäisenä iltana kypsentämätöntä maissitärkkelystä, samana iltana makea polvilho tai päinvastoin. Jos potilaalla on hypoglykemia aikana tutkimusta, se keskeytetään.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brasilia, 90035007
- Ida Vanessa D Schwartz
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilaat, joilla on vahvistettu molekyylidiagnoosi glykogeenin varastointisairaus tyyppi Ia ja jotka ovat jo saaneet keittämätöntä maissitärkkelyshoitoa
Poissulkemiskriteerit:
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Maissitärkkelys
Maissitärkkelyksen nieleminen, normaalihoito maksan glykogeenin varastoinnin sairauksille.
|
100 g tärkkelystä laimennettuna 200 ml:aan huoneenlämpöistä vettä. Seuraavana yönä potilas siirretään toisen tärkkelyksen luo.
|
|
Kokeellinen: Makea maniokitärkkelys
Makean maniokitärkkelyksen nauttiminen, tutkittava tärkkelys.
|
100 g tärkkelystä laimennettuna 200 ml:aan huoneenlämpöistä vettä. Seuraavana yönä potilas siirretään toisen tärkkelyksen luo.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Normoglykemian kesto
Aikaikkuna: jopa 10 tuntia
|
Normoglykemian tarkistamiseksi päästään glukoositasoon.
Glukoosiannostus suoritetaan heksokinaasientsyymimäärityksellä.
Perifeerisiä verinäytteitä kerätään perusarvon määrittämiseksi ja joka tunti.
|
jopa 10 tuntia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Glukoositasot
Aikaikkuna: jopa 10 tuntia
|
Glukoosiannostus suoritetaan heksokinaasientsyymimäärityksellä.
Perifeerisiä verinäytteitä kerätään perusarvon määrittämiseksi ja joka tunti.
|
jopa 10 tuntia
|
|
Laktaattitasot
Aikaikkuna: jopa 10 tuntia
|
Laktaasiannostus suoritetaan kolorimetrisesti (laktaatti → pyruvaatti).
Perifeerisiä verinäytteitä kerätään perusarvon määrittämiseksi ja joka tunti.
|
jopa 10 tuntia
|
|
Insuliinitasot
Aikaikkuna: jopa 10 tuntia
|
Insuliiniannostus suoritetaan mikrohiukkasten kemiluminesenssi-immunomäärityksellä.
Perifeerisiä verinäytteitä kerätään perusarvon määrittämiseksi ja joka tunti.
|
jopa 10 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Ida D Schwartz, Dr, Hospital de Clinicas de Porto Alegre
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 29. huhtikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. elokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 31. toukokuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 9. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 9. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 12. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. syyskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 22. syyskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 160056
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .