Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie GC1111 u pacientů s Hunterovým syndromem

14. dubna 2024 aktualizováno: Green Cross Corporation

Fáze 3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, aktivně kontrolovaná (část 1) a otevřená, historická placebem kontrolovaná (část 2) studie k vyhodnocení účinnosti Hunterázy (Idursulfáza-beta) u pacientů s Hunterovým syndromem (mukopolysacharidóza II)

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost GC1111 u pacientů s Hunterovým syndromem

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnostikovaným Hunterovým syndromem
  • Muž ve věku ≥ 5 let
  • Adekvátní schopnosti (včetně 6-MWT) k účasti na této studii podle názoru zkoušejícího.
  • Dobrovolně podepsaný písemný informovaný souhlas s účastí v této studii
  • Souhlas s antikoncepcí

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí ošetření iduronát-2-sulfatázou ERT
  • Anamnéza bronchotomie, transplantace kostní dřeně nebo transplantace pupečníkové krve.
  • Známé reakce přecitlivělosti na kteroukoli složku vyšetřovaného produktu
  • Předchozí nebo plánované podávání jiných hodnocených produktů během 30 dnů před léčbou hodnoceným produktem v této studii nebo v průběhu této studie.
  • Nelze provést 6-MWT.
  • ženský

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GC1111

V části 1 by všichni účastníci, kteří byli randomizováni do ramene GC1111, měli dostávat GC1111 po dobu 52 týdnů.

V části 2 by všichni zapsaní účastníci měli obdržet GC1111 po dobu 52 týdnů.
Kombinovaný produkt: GC1111
GC1111 je 0,5 mg na kg tělesné hmotnosti jednou týdně a podává se pomalu intravenózní infuzí.
Aktivní komparátor: Srovnávač (1. část)
V části 1 by všichni účastníci, kteří byli randomizováni do srovnávacího ramene, měli dostávat GC1111 po dobu 52 týdnů.
Kombinovaný produkt: Komparátor
Komparátor je 0,5 mg na kg tělesné hmotnosti jednou týdně a podává se pomalu intravenózní infuzí.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna 6-MWT
Časové okno: v týdnu 53 od výchozího stavu
v týdnu 53 od výchozího stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Green Cross Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

15. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. února 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC1111_P3

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit