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Um estudo de GC1111 em pacientes com síndrome de Hunter

14 de abril de 2024 atualizado por: Green Cross Corporation

Estudo de fase 3, duplo-cego, randomizado, controlado ativamente (parte 1) e aberto, controlado por placebo histórico (parte 2) para avaliar a eficácia da Hunterase (idursulfase-beta) em pacientes com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II)

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do GC1111 em pacientes com síndrome de Hunter

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

32

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes diagnosticados com síndrome de Hunter
  • Homem com idade ≥ 5
  • Habilidades adequadas (incluindo 6-MWT) para participar deste estudo na opinião do investigador.
  • Consentimento informado por escrito assinado voluntariamente para participação neste estudo
  • Consentimento para contracepção

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com iduronato-2-sulfatase TRE
  • História de broncotomia, transplante de medula óssea ou transplante de sangue do cordão umbilical.
  • Reações de hipersensibilidade conhecidas a qualquer um dos componentes do produto sob investigação
  • Administração prévia ou planejada de outros produtos experimentais dentro de 30 dias antes do tratamento com o produto experimental neste estudo ou durante este estudo.
  • Incapaz de realizar 6-MWT.
  • Fêmea

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GC1111

Na parte 1, todos os participantes randomizados para o braço GC1111 devem receber o GC1111 por 52 semanas.

Na parte 2, todos os participantes inscritos deverão receber o GC1111 por 52 semanas.
Produto combinado: GC1111
GC1111 é de 0,5 mg por kg de peso corporal uma vez por semana para ser administrado lentamente por infusão intravenosa.
Comparador Ativo: Comparador (Parte 1)
Na Parte 1, todos os participantes randomizados para o braço comparador devem receber o GC1111 por 52 semanas.
Produto combinado: Comparador
Comparator é 0,5 mg por kg de peso corporal uma vez por semana para ser administrado lentamente por infusão intravenosa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração no 6-MWT
Prazo: na semana 53 desde o início
na semana 53 desde o início

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Green Cross Corporation

Investigadores

  • Investigador principal: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de março de 2017

Conclusão Primária (Real)

15 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

15 de fevereiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

19 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GC1111_P3

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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