Исследование GC1111 у пациентов с синдромом Хантера
14 апреля 2024 г. обновлено: Green Cross Corporation
Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное, активно-контролируемое (часть 1) и открытое, историческое плацебо-контролируемое (часть 2) исследование по оценке эффективности хантеразы (идурсульфаза-бета) у пациентов с синдромом Хантера (мукополисахаридоз II)
Целью данного исследования является оценка эффективности GC1111 у пациентов с синдромом Хантера.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
32
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика
- Samsug Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с диагнозом синдром Хантера
- Мужчина в возрасте ≥ 5 лет
- Адекватные способности (включая 6-MWT) для участия в этом исследовании по мнению исследователя.
- Добровольно подписанное письменное информированное согласие на участие в данном исследовании
- Согласие на контрацепцию
Критерий исключения:
- Предшествующее лечение идуронат-2-сульфатазой ERT
- Бронхотомия, трансплантация костного мозга или трансплантация пуповинной крови в анамнезе.
- Известные реакции гиперчувствительности на любой из компонентов исследуемого продукта.
- Предварительное или запланированное введение других исследуемых продуктов в течение 30 дней до лечения исследуемым продуктом в этом исследовании или во время этого исследования.
- Невозможно выполнить 6-MWT.
- Женский
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: GC1111
В части 1 все участники, рандомизированные в группу GC1111, должны получать GC1111 в течение 52 недель. В части 2 все зарегистрированные участники должны получить GC1111 в течение 52 недель. |
GC1111 составляет 0,5 мг на кг массы тела один раз в неделю для медленного внутривенного введения.
|
|
Активный компаратор: Компаратор (Часть 1)
В части 1 все участники, рандомизированные в группу сравнения, должны получать GC1111 в течение 52 недель.
|
Препарат сравнения — 0,5 мг на 1 кг массы тела 1 раз в неделю для медленного внутривенного введения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение в 6-МВТ
Временное ограничение: на 53 неделе от исходного уровня
|
на 53 неделе от исходного уровня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 марта 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 февраля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
15 февраля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 апреля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 апреля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 апреля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Метаболические заболевания
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания соединительной ткани
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Синдром
- Мукополисахаридоз II
- Мукополисахаридозы
Другие идентификационные номера исследования
- GC1111_P3
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования GC1111
-
Green Cross CorporationНеизвестныйМукополисахаридоз II