En undersøgelse af GC1111 i Hunter Syndrom Patienter
14. april 2024 opdateret af: Green Cross Corporation
Fase 3, dobbeltblind, randomiseret, aktivt kontrolleret (del 1) og åbent mærket, historisk placebokontrolleret (del 2) undersøgelse til evaluering af effektiviteten af Hunterase (Idursulfase-beta) i Hunter syndrom (mucopolysaccharidosis II) patienter
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af GC1111 hos Hunters syndrompatienter
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
32
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken
- Samsug Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter diagnosticeret med Hunter syndrom
- Mand i en alder af ≥ 5
- Tilstrækkelige evner (inklusive 6-MWT) til at deltage i denne undersøgelse efter investigatorens mening.
- Frivilligt underskrevet skriftligt informeret samtykke til deltagelse i denne undersøgelse
- Samtykke til prævention
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående behandling med iduronat-2-sulfatase ERT
- Anamnese med bronkotomi, knoglemarvstrasplanation eller navlestrengsblodtransplanation.
- Kendte overfølsomhedsreaktioner over for nogen af komponenterne i undersøgelsesproduktet
- Forudgående eller planlagt administration af andre forsøgsprodukter inden for 30 dage før behandling med forsøgsproduktet i denne undersøgelse eller under denne undersøgelse.
- Kan ikke udføre 6-MWT.
- Kvinde
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: GC1111
I del 1 skulle alle deltagere, der randomiserede sig til GC1111-armen, modtage GC1111 i 52 uger. I del 2 skal alle tilmeldte deltagere modtage GC1111 i 52 uger. |
GC1111 er 0,5 mg pr. kg legemsvægt én gang om ugen, som skal administreres langsomt ved intravenøs infusion.
|
|
Aktiv komparator: Komparator (del 1)
I del 1 skal alle deltagere, der randomiseres til komparatorarmen, modtage GC1111 i 52 uger.
|
Komparator er 0,5 mg pr. kg legemsvægt én gang om ugen, som skal administreres langsomt ved intravenøs infusion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i 6-MWT
Tidsramme: i uge 53 fra baseline
|
i uge 53 fra baseline
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. marts 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
15. februar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
15. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. april 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. april 2019
Først opslået (Faktiske)
19. april 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Metaboliske sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Sygdom
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Bindevævssygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Mental retardering, X-Linked
- Intellektuel handicap
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Syndrom
- Mucopolysaccharidosis II
- Mucopolysaccharidoser
Andre undersøgelses-id-numre
- GC1111_P3
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .