Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GC1111-tutkimus Hunterin oireyhtymäpotilailla

sunnuntai 14. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Green Cross Corporation

Vaihe 3, kaksoissokko, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu (osa 1) ja avoin, historiallinen plasebokontrolloitu (osa 2) tutkimus Hunteraasin (idursulfaasi-beeta) tehon arvioimiseksi Hunterin oireyhtymäpotilailla (mukopolysakkaridoosi II)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida GC1111:n tehoa Hunterin oireyhtymäpotilailla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu Hunterin oireyhtymä
  • Mies ≥ 5-vuotiaana
  • Riittävä kyky (mukaan lukien 6-MWT) osallistua tähän tutkimukseen tutkijan mielestä.
  • Vapaaehtoisesti allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tähän tutkimukseen
  • Suostumus ehkäisyyn

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi käsittely iduronaatti-2-sulfataasi ERT:llä
  • Aiempi bronkotomia, luuytimen siirto tai napanuoraveren siirto.
  • Tunnetut yliherkkyysreaktiot jollekin tutkimustuotteen aineosalle
  • Muiden tutkimusvalmisteiden aiempi tai suunniteltu antaminen 30 päivän sisällä ennen hoitoa tutkimustuotteella tässä tutkimuksessa tai tämän tutkimuksen aikana.
  • Ei voi suorittaa 6-MWT.
  • Nainen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GC1111

Osassa 1 kaikkien osallistujien, jotka satunnaistettiin GC1111-haaraan, tulisi saada GC1111 52 viikon ajan.

Osassa 2 kaikkien ilmoittautuneiden osallistujien tulee saada GC1111 52 viikon ajan.
Yhdistelmätuote: GC1111
GC1111 on 0,5 mg painokiloa kohti kerran viikossa, ja se annetaan hitaasti suonensisäisenä infuusiona.
Active Comparator: Vertailu (osa 1)
Osassa 1 kaikkien osallistujien, jotka satunnaistettiin vertailuryhmään, tulisi saada GC1111 52 viikon ajan.
Yhdistelmätuote: Vertailija
Vertailulääke on 0,5 mg painokiloa kohti kerran viikossa, ja se annetaan hitaasti suonensisäisenä infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos 6-MWT
Aikaikkuna: viikolla 53 lähtötilanteesta
viikolla 53 lähtötilanteesta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Green Cross Corporation

Tutkijat

  • Päätutkija: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 9. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. helmikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. helmikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 19. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 14. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC1111_P3

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa