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Uno studio di GC1111 nei pazienti con sindrome di Hunter

14 aprile 2024 aggiornato da: Green Cross Corporation

Studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, con controllo attivo (Parte 1) e in aperto, controllato con placebo storico (Parte 2) per valutare l'efficacia di Hunterase (Idursulfase-beta) nei pazienti con sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II)

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia di GC1111 nei pazienti con sindrome di Hunter

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di sindrome di Hunter
  • Maschio all'età di ≥ 5 anni
  • Capacità adeguate (incluso 6-MWT) per partecipare a questo studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Consenso informato scritto volontariamente firmato alla partecipazione a questo studio
  • Consenso alla contraccezione

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con iduronato-2-solfatasi ERT
  • Storia di broncotomia, trapianto di midollo osseo o trapianto di sangue del cordone ombelicale.
  • Reazioni di ipersensibilità note a uno qualsiasi dei componenti del prodotto sperimentale
  • Somministrazione precedente o pianificata di altri prodotti sperimentali entro 30 giorni prima del trattamento con il prodotto sperimentale in questo studio o durante questo studio.
  • Impossibile eseguire 6-MWT.
  • Femmina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GC1111

Nella parte 1, tutti i partecipanti randomizzati nel braccio GC1111 dovrebbero ricevere GC1111 per 52 settimane.

Nella parte 2, tutti i partecipanti iscritti dovrebbero ricevere il GC1111 per 52 settimane.
Prodotto combinato: GC1111
GC1111 è di 0,5 mg per kg di peso corporeo una volta alla settimana da somministrare lentamente mediante infusione endovenosa.
Comparatore attivo: Comparatore (Parte 1)
Nella Parte 1, tutti i partecipanti randomizzati nel braccio di confronto dovrebbero ricevere GC1111 per 52 settimane.
Prodotto combinato: Comparatore
Il comparatore è di 0,5 mg per kg di peso corporeo una volta alla settimana da somministrare lentamente mediante infusione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica in 6-MWT
Lasso di tempo: alla settimana 53 dal basale
alla settimana 53 dal basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Green Cross Corporation

Investigatori

  • Investigatore principale: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

15 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC1111_P3

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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