Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van GC1111 bij patiënten met het Hunter-syndroom

14 april 2024 bijgewerkt door: Green Cross Corporation

Fase 3, dubbelblind, gerandomiseerd, actief gecontroleerd (deel 1) en open-label, historisch placebogecontroleerd (deel 2) onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid van Hunterase (Idursulfase-beta) bij patiënten met het syndroom van Hunter (mucopolysaccharidosis II)

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van GC1111 bij patiënten met het syndroom van Hunter

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten gediagnosticeerd met het syndroom van Hunter
  • Man op de leeftijd van ≥ 5 jaar
  • Voldoende capaciteiten (inclusief 6-MWT) om naar de mening van de onderzoeker deel te nemen aan dit onderzoek.
  • Vrijwillig ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan dit onderzoek
  • Toestemming voor anticonceptie

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande behandeling met iduronaat-2-sulfatase ERT
  • Geschiedenis van bronchotomie, beenmergtransplanatie of navelstrengbloedtransplanatie.
  • Bekende overgevoeligheidsreacties op een van de bestanddelen van het onderzoeksproduct
  • Voorafgaande of geplande toediening van andere onderzoeksproducten binnen 30 dagen vóór behandeling met het onderzoeksproduct in dit onderzoek of tijdens dit onderzoek.
  • Kan 6-MWT niet uitvoeren.
  • Vrouw

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GC1111

In deel 1 zouden alle deelnemers die gerandomiseerd zijn in de GC1111-arm de GC1111 gedurende 52 weken moeten ontvangen.

In deel 2 moeten alle ingeschreven deelnemers gedurende 52 weken de GC1111 ontvangen.
Combinatie product: GC1111
GC1111 is 0,5 mg per kg lichaamsgewicht eenmaal per week, langzaam toe te dienen via intraveneuze infusie.
Actieve vergelijker: Vergelijker (deel 1)
In deel 1 zouden alle deelnemers die in de vergelijkingsarm zijn gerandomiseerd, gedurende 52 weken de GC1111 moeten ontvangen.
Combinatie product: Comparator
Comparator is 0,5 mg per kg lichaamsgewicht eenmaal per week, langzaam toe te dienen via intraveneuze infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in 6-MWT
Tijdsspanne: in week 53 vanaf baseline
in week 53 vanaf baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Green Cross Corporation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 maart 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 februari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC1111_P3

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren