Un estudio de GC1111 en pacientes con síndrome de Hunter
14 de abril de 2024 actualizado por: Green Cross Corporation
Estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, con control activo (parte 1) y de etiqueta abierta, histórico controlado con placebo (parte 2) para evaluar la eficacia de la hunterasa (idursulfasa-beta) en pacientes con síndrome de Hunter (mucopolisacaridosis II)
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia de GC1111 en pacientes con síndrome de Hunter
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea, república de
- Samsug Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados con síndrome de Hunter
- Varón a la edad de ≥ 5 años
- Habilidades adecuadas (incluyendo 6-MWT) para participar en este estudio en opinión del investigador.
- Consentimiento informado por escrito firmado voluntariamente para participar en este estudio
- Consentimiento para la anticoncepción
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con iduronato-2-sulfatasa ERT
- Antecedentes de broncotomía, trasplante de médula ósea o trasplante de sangre de cordón umbilical.
- Reacciones de hipersensibilidad conocidas a cualquiera de los componentes del producto en investigación
- Administración previa o planificada de otros productos en investigación dentro de los 30 días anteriores al tratamiento con el producto en investigación en este estudio o durante este estudio.
- No se puede realizar 6-MWT.
- Femenino
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: GC1111
En la parte 1, todos los participantes que se asignaron al azar al grupo de GC1111 deben recibir GC1111 durante 52 semanas. En la parte 2, todos los participantes inscritos deberían recibir el GC1111 durante 52 semanas. |
GC1111 es de 0,5 mg por kg de peso corporal una vez a la semana para administrarse lentamente mediante infusión intravenosa.
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Comparador activo: Comparador (Parte 1)
En la Parte 1, todos los participantes que se asignaron al azar al grupo de comparación deben recibir el GC1111 durante 52 semanas.
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El comparador es de 0,5 mg por kg de peso corporal una vez a la semana para administrarse lentamente mediante perfusión intravenosa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en 6-MWT
Periodo de tiempo: en la semana 53 desde el inicio
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en la semana 53 desde el inicio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: DongKyu Jin, M.D., Ph.D., Samsung Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
15 de febrero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
15 de febrero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndrome
- Mucopolisacaridosis II
- Mucopolisacaridosis
Otros números de identificación del estudio
- GC1111_P3
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .