Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dysport ® jako doplňková léčba k ortéze v léčbě idiopatické skoliózy u adolescentů

5. prosince 2025 aktualizováno: Johns Hopkins University

Dysport ® (abobotulinumtoxinA) jako doplňková léčba k ortéze při léčbě adolescentní idiopatické skoliózy

Tato studie hodnotí kombinovaný účinek botulotoxinu A (podávaného jako Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) a ortézy u dětí s adolescentní idiopatickou skoliózou. Dvě třetiny pacientů budou léčeny přípravkem Dysport® a ortézou, zatímco zbývající pacienti budou léčeni placebem a ortézou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Adolescentní idiopatická skolióza (AIS) je laterální zakřivení páteře s neznámou příčinou u dětí ve věku 10-16 let. Bez léčby jsou skeletálně nezralé děti s idiopatickými křivkami 20°-40° rizikové křivky progrese. Léčba těchto pacientů je zaměřena buď na pozorování, nebo na ortézu. Ačkoli se ukázalo, že ortéza je účinnější než pozorování, úspěch závisí na adherenci pacienta a má potenciál pro další optimalizaci pomocí doplňkových terapií.

Existuje jen málo výzkumů týkajících se doplňkových terapií, které lze použít během ortézy pacientů s AIS. Zejména jedna terapie, injekce abobotulinumtoxinuA (BTX), byla nedostatečně studována. Injekce BTX do paraspinálního svalstva konkávního aspektu hlavní křivky může vést k poddajnější křivce a tím optimalizovat léčbu ortézy. Pokud se zjistí, že injekce BTX tímto způsobem zlepšují výsledky, mohl by být zaveden nový standard neoperační péče pro pacienty s AIS, což by potenciálně snížilo počet pacientů, kteří podstoupí operaci.

Cílem této studie je posoudit, zda injekce BTX (podávané jako Dysport® (Ipsen Pharmaceuticals)) do paraspinálního svalstva v místě hlavní skoliotické křivky snižují progresi křivky u skeletálně nezralých pacientů s AIS, kteří jsou současně léčeni ortézou. Dysport® bude hodnocen především jako doplňková léčba k ortéze.

Hypotézy

  1. Injekce Dysport® do paraspinálních svalů na konkávní straně sníží rychlost progrese křivky s nižší rychlostí progrese křivky u pacientů léčených jak injekcemi Dysport®, tak výztuhou ve srovnání s pacienty léčenými pouze výztuhou.
  2. Kvantitativní skóre fyzického a duševního zdraví se zlepší ve větší míře u pacientů léčených Dysportem® a ortézou ve srovnání s pacienty léčenými pouze ortézou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

90

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Varun Puvanesarajah, MD
  • Telefonní číslo: 9193605646
  • E-mail: vpuvane1@jhmi.edu

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Gabrielle Reichard, MA
  • Telefonní číslo: 4105023626
  • E-mail: greicha1@jhmi.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Gabrielle Reichard, MA
          • Telefonní číslo: 4105023626
          • E-mail: greicha1@jh.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul D Sponseller, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinicky stanovená idiopatická povaha skoliózy
  • Věk 10-16 let
  • Stupeň stoupačky 0,1 nebo 2
  • hlavní křivka 20°-40°
  • křivka vrchol kaudální k obratli T7
  • schopnost dodržovat protokol výztuhy
  • Botulotoxin dosud neléčený nebo dříve léčený více než 6 měsíců před vstupem do studie

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza vrozené skoliózy, neuromuskulární skoliózy nebo jiného „důvodu“ skoliózy – předchozí operace na kterémkoli segmentu páteře
  • Současná potřeba operace na jakékoli úrovni páteře
  • Léčba jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že interferuje s neuromuskulární funkcí
  • Jakýkoli jiný zdravotní stav, nález laboratorního nebo diagnostického postupu, který by mohl zabránit podání BTX
  • Probíhající infekce v místech vpichu
  • Diagnóza je buď rezistentní nebo citlivá na léčbu botulotoxinem jakéhokoli typu nebo na jakoukoli složku přípravku BTX
  • Alergie na bílkovinu kravského mléka

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Botulotoxin

Vyšetřovatelé plánují podat přibližně 1000 U Dysport® do konkávního paraspinálního svalstva hlavní křivky, na základě odhadované celkové dávky 1000 U, maximální povolené dávky. Celková dávka na jedno ošetření nepřesáhne 15 jednotek/kilogram nebo 1000 jednotek, podle toho, která hodnota je nižší. Pokud jsou dvě křivky ekvivalentní v rámci 3˚, budou zpracovány obě, avšak dávkování (popsané výše) bude rovnoměrně rozděleno mezi obě křivky.

Proběhnou dva cykly injekcí. Pacienti budou léčeni v čase 0 (výchozí hodnota) a 4 měsících.
Lék: AbobotulinumtoxinA
Paraspinální injekce abobotulinumtoxinuA (ve srovnání s placebem)
Ostatní jména:
  • Dysport, Ipsen
Přístroj: Zakázková torakolumbosakrální ortéza
Neoperační vnější výztuha pro křivky skoliózy
Komparátor placeba: Placebo

Kontrolní pacienti dostanou injekci placeba specificky připraveného jako kontrola pro tuto studii. Budou aplikovány stejné objemy, jaké jsou uvedeny v popisu „experimentálního“ ramene.

Ty budou podávány během dvou cyklů injekcí. Pacienti budou léčeni v čase 0 (výchozí hodnota) a 4 měsících.
Přístroj: Zakázková torakolumbosakrální ortéza
Neoperační vnější výztuha pro křivky skoliózy
Lék: Placebo
Placebo připravené společností Ipsen pro použití jako kontrola

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skoliotické křivky hodnocená pomocí Cobbova úhlu hlavní křivky
Časové okno: Posouzeno na začátku (čas 0), 6 týdnů, 4 měsíce, 4 měsíce + 6 týdnů, 8 měsíců
Změna skoliotické křivky bude hodnocena pomocí Cobbova úhlu hlavní křivky s měřením rentgenových snímků skoliózy ve stoje. Cobbův úhel se týká radiografického měření zakřivení páteře ze strany na stranu, měřeno ve stupních úhlu.
Posouzeno na začátku (čas 0), 6 týdnů, 4 měsíce, 4 měsíce + 6 týdnů, 8 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve výsledcích hlášených pacientem
Časové okno: Posouzeno na začátku (čas 0), 6 týdnů, 4 měsíce, 4 měsíce + 6 týdnů, 8 měsíců
To bude posouzeno průzkumem Scoliosis Research Society (SRS) 22 Survey; Dotazník SRS-22 je validovaným měřítkem používaným k hodnocení kvality života u pacientů s idiopatickou skoliózou. Skládá se z pěti domén, které hodnotí: funkce, bolest, duševní zdraví, sebeobraz a spokojenost s léčbou. Vyšší skóre znamená vyšší spokojenost. Každá z 22 otázek je hodnocena na stupnici od 1 do 5.
Posouzeno na začátku (čas 0), 6 týdnů, 4 měsíce, 4 měsíce + 6 týdnů, 8 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johns Hopkins University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Sponseller, MD, MBA, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery
  • Vrchní vyšetřovatel: Varun Puvanesarajah, MD, Johns Hopkins Hospital Department of Orthopaedic Surgery

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

2. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00110399

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit